L’Inde renforce la prise en charge des maladies rares avec une aide de Rs 50 lakh et l’accent sur l’innovation locale

L’Inde intensifie sa mobilisation en faveur de la prise en charge des maladies rares dans le cadre de la National Policy for Rare Diseases, 2021, avec une aide financière progressivement portée à Rs 50 lakh et une mise en œuvre élargie par l’intermédiaire des Centres of Excellence. Des responsables ont indiqué qu’un modèle propre à l’Inde, axé sur l’optimisation des ressources, l’innovation indigène et les stratégies de prévention, est nécessaire pour renforcer le diagnostic, le traitement et la prévention, plutôt que de s’appuyer uniquement sur des cadres occidentaux.

Lors d’une conférence nationale de deux jours sur les maladies rares organisée par le ministère fédéral de la Santé, le directeur général de l’Indian Council of Medical Research a déclaré que l’Inde devait tracer sa propre voie en matière de diagnostic, de traitement et de prévention, plutôt que de dépendre exclusivement de cadres occidentaux. Il a indiqué que les pays développés disposent de ressources plus importantes, mais que l’Inde peut tirer parti de ses atouts grâce à des approches fondées sur la population, à des stratégies préventives et à une utilisation efficace des technologies numériques, y compris les réseaux sociaux et des outils émergents tels que l’intelligence artificielle, afin d’élargir la portée des actions et d’améliorer la détection précoce.

Il a indiqué que, dans les années 1990, l’identification d’un patient chez qui l’on suspectait une maladie rare s’accompagnait souvent d’un sentiment d’impuissance, car le diagnostic était extrêmement difficile et les options thérapeutiques étaient pratiquement inexistantes. Aujourd’hui, même si un soutien financier de Rs 50 lakh par patient peut sembler insuffisant au vu du coût élevé des thérapies, cela représente un progrès remarquable, le pays étant désormais en mesure d’apporter une aide concrète aux enfants atteints de maladies rares.

De récentes estimations citées par une source suggèrent que 70 millions à 100 millions d’Indiens vivent avec une maladie rare, dont beaucoup sont des enfants. Les traitements de la Spinal Muscular Atrophy, de la Gaucher's disease ou de la Pompe disease peuvent atteindre plusieurs crores de roupies, et une seule dose d’une thérapie génique peut coûter ₹16 crore ou plus.

Des responsables ont indiqué que la nécessité de prendre en charge les maladies rares avait d’abord été mise en avant dans la National Health Policy, 2017, avant d’être institutionnalisée par la National Policy for Rare Diseases, 2021, qui a fourni un cadre global. Cette politique est mise en œuvre par l’intermédiaire des Centres of Excellence, dont le nombre est passé de huit à 15, y compris deux dans le Nord-Est.

La politique classe les maladies rares en trois catégories et offre une aide financière allant jusqu’à ₹50 lakh pour les patients éligibles, en particulier dans les cas à coûts élevés. Mais pour les thérapies les plus onéreuses, ce plafond s’avère souvent insuffisant, et les retards d’approbation ou les décaissements limités font que les familles ne peuvent pas toujours attendre l’aide publique seule, surtout lorsque le facteur temps est critique pour les nourrissons ou les jeunes enfants, chez qui une intervention précoce est déterminante.

Une source a indiqué que le financement participatif médical est apparu comme un complément permettant de combler rapidement cet écart afin que le traitement puisse commencer sans retard. Dans un cas cité, la famille de Baby Aasmika, chez qui un SMA Type 1 avait été diagnostiqué, avait besoin d’environ ₹16 crore pour la thérapie génique Zolgensma et a recueilli ₹8.41 crore avec l’aide de plus de 5.29 lakh donors.

Le chef de l’ICMR a déclaré qu’une planification rigoureuse des parcours diagnostiques et thérapeutiques est essentielle dans le cadre d’un dispositif défini de soutien financier. Il a mis en avant des approches fondées sur la famille, notamment l’analyse génétique parentale et le diagnostic anténatal, comme des stratégies rentables pour la prévention et l’intervention précoce.

Il a également indiqué que l’ICMR travaille à élargir l’éventail des outils disponibles pour la prise en charge des maladies rares, notamment en promouvant l’indigénisation des thérapies et en encourageant la production nationale d’alternatives abordables aux médicaments à coût élevé, en collaboration avec des partenaires industriels et avec l’appui d’une évaluation clinique menée par les Centres of Excellence. Il a précisé que six médicaments repositionnés ont été identifiés et que des initiatives cliniques sont en cours de lancement pour leur utilisation dans les maladies rares, tandis que des travaux en thérapie génique sont poursuivis en collaboration avec des institutions telles que le Department of Biotechnology et le CSIR.

Des responsables ont indiqué que la conférence vise à réunir les principales parties prenantes pour débattre des défis, encourager les innovations et renforcer la réponse nationale face aux maladies rares. Ils ont également insisté sur la sensibilisation et le diagnostic précoce, soulignant que les maladies rares exigent des efforts collectifs et soutenus de la part de l’ensemble des acteurs concernés.