Indien, Irland und Malta verbessern Politik und Behandlungszugang bei seltenen Krankheiten
Indien hat eine nationale Konferenz zu seltenen Krankheiten einberufen, irische Abgeordnete debattierten über den Zugang zu Skyclarys, und Malta hat seine erste Strategie für seltene Krankheiten vorgestellt. Zu den neuen Maßnahmen gehören erweiterte Exzellenzzentren, Unterstützung in Höhe von 50 Lakh Rupien und die Erstattung von givinostat.
Die Regierungen in Indien, Irland und Malta haben neue Schritte zur Bekämpfung seltener Krankheiten unternommen. Indiens Ministerium für Gesundheit und Familienwohlfahrt hat am 5. und 6. Mai 2026 eine zweitägige Nationale Konferenz zu seltenen Krankheiten in Neu-Delhi einberufen. Im irischen Dáil debattierten Abgeordnete über den Zugang zu dem Medikament Skyclarys gegen Friedreich-Ataxie, und Maltas Minister für Gesundheit und aktives Altern kündigte die erste Nationale Strategie für seltene Krankheiten des Landes an.
Bei der Eröffnung der Konferenz erklärte die Unions-Gesundheitssekretärin, das Kernziel bestehe darin, die von den Beteiligten erlebten Herausforderungen zu verstehen, Innovationen zu fördern und neue Ideen zur Stärkung des Managements seltener Krankheiten zu entwickeln. Sie wies darauf hin, dass die Notwendigkeit, sich mit seltenen Krankheiten zu befassen, erstmals in der National Health Policy 2017 hervorgehoben und durch die National Policy for Rare Diseases 2021 institutionalisiert wurde. Die Politik wird über Exzellenzzentren (Centres of Excellence, CoEs) umgesetzt, die von 8 auf 15 erweitert wurden, darunter zwei in Nordostindien. Die finanzielle Unterstützung im Rahmen der Politik wurde auf 50 Lakh Rupien pro Patient erhöht. Die Regierung hat außerdem lebensrettende Medikamente vom Grundzoll befreit; im jüngsten Unionshaushalt wurden weitere Ausweitungen angekündigt. Rund 1.800 Patienten haben im Rahmen der Politik für seltene Krankheiten bereits Behandlungsunterstützung erhalten.
Die Sekretärin des Department of Health Research (Abteilung für Gesundheitsforschung) betonte, dass Indien kontextspezifische Modelle für Diagnose, Prävention und Behandlung entwickeln sollte, anstatt sich ausschließlich auf Ansätze aus Ländern mit höherem Einkommen zu verlassen. Digitale Technologien, darunter künstliche Intelligenz und soziale Medienplattformen, werden erforscht, um eine frühere Diagnose und öffentliche Aufklärung zu unterstützen. Forschungseinrichtungen arbeiten daran, das inländische Behandlungsangebot auszubauen, einschließlich der einheimischen Entwicklung von Therapien, der Zusammenarbeit mit Industriepartnern und der klinischen Bewertung über Exzellenzzentren. Es wird daran gearbeitet, günstigere Alternativen zu teuren Medikamenten zu finden und die Umwidmung von Arzneimitteln zu prüfen. Die Verantwortlichen hoben außerdem die laufende Zusammenarbeit mit dem Department of Biotechnology (Abteilung für Biotechnologie) und dem Council of Scientific and Industrial Research (Rat für wissenschaftliche und industrielle Forschung) hervor, um die Gentherapieforschung voranzutreiben; die CAR-T-Zelltherapie wurde als Beleg für Indiens wachsende biomedizinische Fähigkeiten angeführt.
In Irland stand bei einer Debatte im Dáil über seltene Krankheiten der Zugang zu Skyclarys im Mittelpunkt. Das Medikament wurde 2024 von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) für die Friedreich-Ataxie zugelassen, eine seltene erbliche neurologische Erkrankung, die fortschreitende Schädigungen des Nervensystems und den Verlust der Muskelfunktion verursacht. Ein Abgeordneter (TD) aus Mayo sagte, die Erkrankung verschlimmere sich mit der Zeit, und ein anderer Abgeordneter wies darauf hin, dass mehr als 200 Menschen in Irland mit dieser Erkrankung leben. Skyclarys ist bereits in mehreren Ländern erhältlich, darunter Großbritannien, Frankreich, Deutschland und Österreich, während Patienten in Irland weiterhin auf eine Finanzierungsentscheidung warten. Der Gesundheitsminister erklärte, die Regierung prüfe neue Wege für einen früheren Zugang zu Orphan Drugs und führe eine umfassende Überprüfung des irischen Arzneimittelzulassungs- und -erstattungssystems durch. Über die Erstattung von Skyclarys wurde noch nicht entschieden; der Antrag wird von der HSE (Health Service Executive) weiterhin aktiv geprüft. In der Debatte wurde außerdem bekannt, dass das Medikament givinostat nach einer Empfehlung der HSE-Arzneimittelgruppe für die Erstattung bei Duchenne-Muskeldystrophie zugelassen wurde.
In Malta kündigte der Minister für Gesundheit und aktives Altern an, dass das Ministerium die erste Nationale Strategie für seltene Krankheiten entwickelt habe, die in Kürze zur öffentlichen Konsultation vorgelegt werde. Er betonte, dass jede seltene Krankheit zwar nur eine kleine Anzahl von Menschen betreffe, zusammen aber etwa 30.000 Menschen in Malta von diesen Erkrankungen betroffen seien. Er erläuterte, dass 80 % der seltenen Erkrankungen genetisch bedingt seien und oft eine hochspezialisierte Versorgung erforderten. Der Minister hob Maltas Rolle in den Europäischen Referenznetzwerken hervor, über die maltesische Kliniker bei komplexen Fällen führende Experten konsultieren können. Digitale E-Health-Dienste, einschließlich des Austauschs von Patientenzusammenfassungen und elektronischer Rezepte, stärken die Kontinuität der Versorgung außerhalb Maltas. Die Regierung investiert weiterhin in nationale Kapazitäten, Früherkennung, berufliche Ausbildung und Forschung.