Disc Medicine reçoit une lettre de réponse complète de la FDA pour le bitopertin dans le traitement de l’EPP

Disc Medicine a reçu une lettre de réponse complète (complete response letter) de la FDA le 13 février 2026 concernant le bitopertin comme traitement de la protoporphyrie érythropoïétique (erythropoietic protoporphyria, EPP). La FDA a reconnu que les études AURORA et BEACON apportaient des preuves suffisantes que le bitopertin réduit de manière significative les taux de PPIX non métallisée (metal-free PPIX) dans le sang total, mais a conclu que ces essais n’avaient pas mis en évidence d’association entre la variation en pourcentage de la PPIX et des critères d’évaluation fondés sur l’exposition à la lumière du soleil.

La FDA a noté qu’il existe une forte plausibilité mécanistique et biologique soutenant l’utilisation du biomarqueur PPIX dans la protoporphyrie. Cependant, l’agence a indiqué qu’elle devait voir les résultats de l’étude de Phase 3 APOLLO en cours avant de prendre une décision. La FDA a déclaré que les résultats de l’étude APOLLO pourraient constituer des éléments probants à l’appui d’une approbation traditionnelle.

L’approbation accélérée repose sur l’existence de preuves d’un effet sur le critère de substitution proposé (variation en pourcentage de la PPIX non métallisée dans le sang total) et sur le fait que ce critère de substitution proposé, y compris l’ampleur du changement, est raisonnablement susceptible de prédire un bénéfice clinique. Sur le premier point, la FDA a convenu qu’AURORA et BEACON fournissaient des preuves suffisantes que le bitopertin réduit de manière significative la PPIX non métallisée dans le sang total. Sur le second, sur la base de l’examen des résultats d’AURORA et de BEACON, la FDA a conclu que les essais n’avaient pas mis en évidence d’association entre la variation en pourcentage de la PPIX et les critères d’évaluation fondés sur l’exposition à la lumière du soleil, tels que mesurés dans les essais.

Le CEO a déclaré que, si les efforts visant à utiliser des voies accélérées pour mettre rapidement le bitopertin à disposition des patients n’ont pas abouti, la société continue de poursuivre toutes les options en vue d’une approbation par la FDA. Le CEO a indiqué que la lettre de réponse complète retardera l’éventuelle approbation du bitopertin, tout en exprimant sa confiance dans l’essai APOLLO en cours, qui suscite un enthousiasme important au sein de la communauté EPP.

Disc Medicine a terminé l’inclusion des patients dans l’essai APOLLO en mars 2026, plusieurs mois plus tôt que prévu, grâce à l’enthousiasme marqué des patients et des médecins autour de l’essai. Une réévaluation en aveugle de la taille d’échantillon (blinded sample size re-estimation) de l’étude APOLLO a été réalisée en janvier et aucune modification de la taille d’échantillon n’a été nécessaire sur la base de l’analyse statistique. Les données principales (topline data) d’APOLLO sont attendues au T4 2026.

La société prévoit de demander une réunion de Type A afin d’examiner son approche avec la FDA. À l’issue d’APOLLO, Disc déposerait ensuite une réponse à la lettre de réponse complète et s’attend à une décision actualisée de la FDA d’ici la mi-2027.

Disc Medicine a déclaré disposer d’environ 791 millions de dollars au 31 décembre 2025 sous forme de trésorerie non auditée, d’équivalents de trésorerie et de titres négociables, et maintient ses prévisions d’un horizon de financement jusqu’en 2029. La société affiche une capitalisation boursière de 2,13 milliards de dollars et est cotée au NASDAQ. L’action a connu une volatilité importante, avec un plus haut sur 52 semaines à 99,5 $ et un plus bas à 30,82 $.

Bitopertin est un inhibiteur expérimental, au stade clinique, administré par voie orale, du transporteur de la glycine 1 (GlyT1) et conçu pour moduler la biosynthèse de l’hème. GlyT1 est un transporteur membranaire exprimé sur les globules rouges en développement et il est nécessaire pour fournir une quantité suffisante de glycine à la biosynthèse de l’hème et soutenir l’érythropoïèse. Disc développe le bitopertin comme traitement potentiel d’un éventail de maladies hématologiques, dont les porphyries érythropoïétiques, où il pourrait devenir la première thérapie modifiant l’évolution de la maladie. Le bitopertin a été étudié dans de multiples essais cliniques chez des patients atteints d’EPP, notamment l’essai de Phase 2 BEACON en ouvert, l’essai de Phase 2 AURORA en double aveugle contrôlé par placebo, l’essai d’extension HELIOS en ouvert, ainsi que l’essai confirmatoire de Phase 3 APOLLO en double aveugle contrôlé par placebo.

Le bitopertin est un agent expérimental et n’est approuvé comme traitement dans aucune juridiction à l’échelle mondiale. Disc a obtenu les droits mondiaux sur le bitopertin dans le cadre d’un accord de licence avec Roche en mai 2021.

Disc Medicine est une société biopharmaceutique au stade clinique, axée sur la découverte, le développement et la commercialisation de nouveaux traitements des maladies hématologiques. L’entreprise vise à modifier des voies biologiques fondamentales associées à la formation et à la fonction des globules rouges, en particulier la biosynthèse de l’hème et l’homéostasie du fer. Son portefeuille comprend le bitopertin pour les porphyries érythropoïétiques (EPs), dont la protoporphyrie érythropoïétique (EPP), la protoporphyrie liée à l’X (X-linked protoporphyria, XLP) et l’anémie de Diamond-Blackfan (Diamond-Blackfan Anemia, DBA) ; DISC-0974 pour le traitement de l’anémie de la myélofibrose (myelofibrosis, MF) et de l’anémie liée à la maladie rénale chronique (chronic kidney disease, CKD) ; et DISC-3405 pour le traitement de la polycythemia vera (PV) et d’autres troubles hématologiques. Les programmes précliniques de la société comprennent DISC-0998.