La FDA réforme les approbations de médicaments, l'initiative IA et le report du camizestrant affectent AstraZeneca
La FDA a remplacé l'exigence de deux essais cliniques par une norme d'essai pivot unique, lancé un programme pilote d'IA avec AstraZeneca et Amgen, et prolongé l'examen du camizestrant. Un haut responsable de la FDA quitte ses fonctions. AstraZeneca a enregistré un chiffre d'affaires de 58,74 milliards de dollars.
La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a introduit une norme révisée d'approbation des médicaments qui remplace l'exigence classique de deux essais pivots par un essai pivot robuste complété par des preuves confirmatoires supplémentaires, une modification qui pourrait réduire le temps et les ressources nécessaires pour commercialiser de nouveaux médicaments. L'agence lance également une initiative sur l'intelligence artificielle pour évaluer les résultats des essais cliniques en temps réel, et elle a prolongé l'examen du camizestrant, le médicament d'AstraZeneca contre le cancer du sein.
Selon cette nouvelle norme d'approbation, les entreprises pharmaceutiques pourraient n'avoir besoin de mener qu'un seul essai pivot, ce qui pourrait avoir un impact significatif sur AstraZeneca et d'autres grands acteurs en accélérant le délai de mise sur le marché des traitements prometteurs.
Par ailleurs, la FDA cherche à déployer l'IA pour parvenir à une évaluation en temps réel des résultats des essais cliniques. L'agence a choisi AstraZeneca et Amgen pour mener deux essais de validation de concept et lance un programme pilote plus large, avec une consultation des acteurs de l'industrie jusqu'au 29 mai. Actuellement, les laboratoires pharmaceutiques mènent des essais cliniques en partenariat avec des centres médicaux, les résultats étant compilés manuellement à partir des dossiers de santé électroniques pour être soumis à la FDA, un processus qui peut durer plusieurs années. Le commissaire de la FDA a déclaré que cette « approche moderne » permettra à l'agence de visualiser en temps réel les profils de sécurité et les données cibles des essais au fur et à mesure de leur déroulement. Dans un communiqué, l'agence a déclaré : « Grâce aux améliorations de l'IA et de la science des données, les promoteurs et les sites d'essais ont l'opportunité de mener des essais en temps réel d'une manière qui améliore la surveillance de la sécurité et accroît radicalement l'efficacité. »
Dans le cadre de ces essais de validation de concept, AstraZeneca mène une étude multicentrique de phase 2 appelée TRAVERSE chez des patients atteints d'un lymphome à cellules du manteau n'ayant reçu aucun traitement antérieur. Amgen prévoit un essai de phase 1b STREAM-SCLC pour des patients atteints d'un carcinome pulmonaire à petites cellules au stade limité.
En outre, la FDA a prolongé la date PDUFA de la demande de nouveau médicament d'AstraZeneca pour le camizestrant, un dégradeur oral sélectif des récepteurs aux œstrogènes, afin d'examiner des données supplémentaires. Le comité consultatif des médicaments oncologiques de la FDA n'a pas atteint de majorité en faveur d'un passage au camizestrant après la détection d'une mutation ESR1 dans l'essai de phase III SERENA-6. AstraZeneca a fourni les analyses supplémentaires demandées par la FDA, notamment des données complémentaires sur la clairance du ctDNA. Le camizestrant a été approuvé aux Émirats arabes unis et en Arabie saoudite, et des demandes d'autorisation sont en cours d'examen au Japon et dans d'autres pays.
Parallèlement, un haut responsable de la FDA, connu pour ses décisions controversées, notamment le refus de la proposition de Moderna pour un nouveau vaccin antigrippal à ARNm et le rejet d'une demande d'examen pour un traitement de la maladie de Huntington par UniQure, quittera ses fonctions à la fin du mois d'avril, selon un porte-parole du ministère de la Santé et des Services sociaux (HHS). Ce départ pourrait avoir des implications significatives pour les entreprises pharmaceutiques, dont AstraZeneca.
AstraZeneca, issue de la fusion d'Astra (Suède) et de Zeneca (Royaume-Uni) en 1999, est un acteur majeur du secteur de la santé, les États-Unis représentant près d'un tiers de ses ventes. La société a déclaré un chiffre d'affaires de 58,74 milliards de dollars, un taux de croissance du chiffre d'affaires sur trois ans de 6,4 %, une marge opérationnelle de 23,42 %, une marge nette de 17,45 % et un ratio de liquidité générale de 0,94. Son rendement du dividende est proche de son plus bas niveau depuis dix ans.