FDA reformiert Arzneimittelzulassungen: KI-Initiative und verzögerte Camizestrant-Prüfung treffen AstraZeneca

Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat einen überarbeiteten Standard für die Arzneimittelzulassung eingeführt, der die klassische Anforderung von zwei pivotalen Studien durch eine robuste pivotale Studie ersetzt, ergänzt durch zusätzliche bestätigende Evidenz. Diese Änderung könnte den Zeit- und Ressourcenaufwand für die Markteinführung neuer Medikamente verringern. Die Behörde startet außerdem eine Initiative für künstliche Intelligenz, um klinische Studienergebnisse in Echtzeit auszuwerten, und sie hat die Prüfung von AstraZenecas Brustkrebsmedikament Camizestrant verlängert.

Unter dem neuen Zulassungsstandard müssen Pharmaunternehmen möglicherweise nur noch eine pivotale Studie durchführen, was sich erheblich auf AstraZeneca und andere große Akteure auswirken könnte, da sich die Zeit bis zur Marktreife vielversprechender Behandlungen verkürzt.

Separat plant die FDA, KI einzusetzen, um klinische Studienergebnisse in Echtzeit auszuwerten. Die Behörde hat AstraZeneca und Amgen ausgewählt, um zwei Proof-of-Concept-Studien durchzuführen, und startet ein breiteres Pilotprogramm; Anregungen von Branchenakteuren werden bis zum 29. Mai erbeten. Derzeit führen Pharmaunternehmen klinische Studien in Zusammenarbeit mit medizinischen Zentren durch, wobei die Ergebnisse manuell aus elektronischen Patientenakten zusammengestellt und an die FDA übermittelt werden – ein Prozess, der mehrere Jahre dauern kann. Der FDA-Kommissar erklärte, der „moderne Ansatz“ bedeute, dass die Behörde Sicherheitsprofile und Zieldaten der Studie in Echtzeit einsehen könne, während die Studien laufen. In einer Erklärung sagte die Behörde: „Mit Verbesserungen bei KI und Datenwissenschaft haben Sponsoren und Prüfzentren die Möglichkeit, Echtzeit-Studien durchzuführen, die die Sicherheitsüberwachung verbessern und die Effizienz radikal steigern.“

Im Rahmen der Proof-of-Concept-Studien führt AstraZeneca eine multizentrische Phase-2-Studie namens TRAVERSE bei Patienten mit Mantelzelllymphom durch, die keine vorherige Behandlung erhalten haben. Amgen plant eine Phase-1b-Studie STREAM-SCLC für Patienten mit kleinzelligem Lungenkarzinom im begrenzten Stadium.

Darüber hinaus hat die FDA das PDUFA-Datum für den Zulassungsantrag (New Drug Application) von AstraZeneca für Camizestrant, einen oralen selektiven Östrogenrezeptor-Degrader, verlängert, um zusätzliche Daten zu prüfen. Das Oncologic Drugs Advisory Committee der FDA erreichte keine Mehrheitsstimme für die Umstellung auf Camizestrant, nachdem in der Phase-III-Studie SERENA-6 eine ESR1-Mutation festgestellt worden war. AstraZeneca hat die von der FDA angeforderten weiteren Analysen vorgelegt, einschließlich zusätzlicher Daten zur ctDNA-Clearance. Camizestrant ist in den VAE und Saudi-Arabien zugelassen; Zulassungsanträge werden in Japan und anderen Ländern geprüft.

In der Zwischenzeit wird ein wichtiger FDA-Beamter, der für umstrittene Entscheidungen bekannt ist, darunter die Ablehnung von Modernas Vorschlag für einen neuen mRNA-Grippeimpfstoff und die Zurückweisung eines Prüfantrags für eine Huntington-Behandlung von UniQure, Ende April seine Position verlassen, wie ein Sprecher des US-Gesundheitsministeriums (Health and Human Services) mitteilte. Der Abgang könnte erhebliche Auswirkungen auf Pharmaunternehmen, einschließlich AstraZeneca, haben.

AstraZeneca, 1999 aus der Fusion von Astra aus Schweden und Zeneca aus dem Vereinigten Königreich hervorgegangen, ist ein bedeutender Akteur im Gesundheitswesen, wobei die Vereinigten Staaten fast ein Drittel des Umsatzes ausmachen. Das Unternehmen meldete einen Umsatz von 58,74 Milliarden US-Dollar, eine Dreijahres-Wachstumsrate von 6,4 %, eine operative Marge von 23,42 %, eine Nettomarge von 17,45 % und ein Current Ratio von 0,94. Die Dividendenrendite liegt nahe einem Zehnjahrestief.