La FDA prévoit de faire d’une seule étude la norme pour certaines autorisations de nouveaux médicaments
La FDA prévoit de faire d’une seule étude la norme pour certaines autorisations de nouveaux médicaments, au lieu de deux essais cliniques rigoureux. Ce changement pourrait surtout affecter les traitements destinés à des affections courantes, même si des incertitudes demeurent quant à sa mise en œuvre.
La Food and Drug Administration se prépare à modifier sa procédure de longue date pour l’autorisation des nouveaux médicaments en supprimant l’exigence de deux essais cliniques rigoureux. Dans un article récent publié dans le New England Journal of Medicine, le commissaire de la FDA, Marty Makary, et son adjoint, Vinay Prasad, ont indiqué que la nouvelle « position par défaut » de la FDA évoluerait vers l’exigence d’une seule étude pour l’autorisation de nouveaux médicaments et d’autres produits de santé innovants. Ils ont fait valoir que les méthodologies modernes offrent d’autres moyens de vérifier l’efficacité des nouveaux médicaments, justifiant ainsi la réduction des exigences en matière d’essais.
Cette initiative s’inscrit dans une stratégie plus large visant à démanteler les obstacles bureaucratiques et à rationaliser le processus d’autorisation des médicaments. Les responsables de la FDA anticipent que ce changement provoquera une « vague de développement de médicaments ».
L’exigence de deux études rigoureuses constitue une norme depuis le début des années 1960, lorsque la loi fédérale a imposé à la FDA d’examiner les données issues d’« investigations adéquates et bien contrôlées » avant d’autoriser de nouveaux médicaments. Pendant de nombreuses années, l’agence a interprété cette disposition comme imposant au moins deux études, en mettant fortement l’accent sur de larges cohortes de patients et des périodes de suivi prolongées. La justification du deuxième essai était de garantir que les résultats du premier n’étaient pas fortuits et pouvaient être reproduits de manière fiable.
Depuis les années 1990, la FDA a progressivement accepté des essais uniques pour des médicaments destinés à des maladies rares ou mortelles, conformément aux orientations législatives l’invitant à adopter une approche réglementaire plus souple pour les maladies graves. La récente annonce est importante, car son principal effet se fera sentir dans l’autorisation de médicaments destinés à des affections courantes, plutôt que dans celle de traitements pour les maladies rares ou les cancers, qui bénéficient déjà d’une norme plus clémente.
La dernière directive pourrait contraster avec les décisions de la FDA concernant les vaccins et les thérapies géniques. L’agence a rejeté le dossier de Moderna pour un nouveau vaccin antigrippal à ARNm, invoquant des données d’essais cliniques insuffisantes ; elle a ensuite accepté d’examiner la demande après que l’entreprise s’est engagée à réaliser une étude supplémentaire centrée sur les populations âgées. Plusieurs thérapies géniques expérimentales et médicaments de biotechnologie ont également été refusés, avec des demandes d’études plus complètes.
La FDA cherche à préciser sa nouvelle position sur les thérapies, mais des incertitudes persistent quant à l’application de ces politiques. La mise en œuvre sera déterminante, et l’on ignore encore si l’approche de la FDA à l’égard des thérapies prometteuses changera réellement.