Le Congrès américain reconduit le programme de bons d'examen prioritaire pour les maladies pédiatriques rares jusqu'en 2029
Le Congrès a prolongé jusqu'en 2029 le programme de bons d'examen prioritaire de la FDA pour les maladies pédiatriques rares, rétablissant ainsi un moteur financier et réglementaire essentiel pour le développement de thérapies pédiatriques orphelines.
La loi de finances « Consolidated Appropriations Act of 2026 », signée le 3 février, a officiellement reconduit le programme de bons d'examen prioritaire pour les maladies pédiatriques rares (RPD PRV). Cette mesure rétablit une incitation réglementaire et commerciale majeure pour les laboratoires développant des traitements destinés aux enfants atteints de maladies orphelines.
L'autorité de la FDA pour délivrer ces bons est désormais prolongée jusqu'au 30 septembre 2029. Ce programme s'adresse aux médicaments traitant des pathologies graves touchant moins de 20 000 personnes aux États-Unis, de la naissance à 18 ans. Lorsqu'un tel médicament est approuvé, le promoteur reçoit un bon (PRV) qu'il peut utiliser pour accélérer l'examen d'un autre dossier de mise sur le marché (environ six mois au lieu de dix).
L'un des aspects cruciaux de ces bons est qu'ils sont entièrement cessibles. Ils font l'objet d'un marché secondaire actif où ils se vendent entre 150 et 200 millions de dollars, offrant ainsi un financement précieux pour la recherche. La nouvelle loi prévoit également que la Cour des comptes américaine (GAO) réalise une étude sur l'efficacité de ce dispositif d'ici cinq ans.