Precision BioSciences erhält FDA-Fast-Track-Status für Gen-Editierungstherapie PBGENE-DMD

Precision BioSciences, Inc. (Nasdaq: DTIL) gab bekannt, dass die FDA PBGENE-DMD, einer neuartigen Gen-Editierungstherapie gegen Duchenne-Muskeldystrophie, den Fast-Track-Status erteilt hat. Die Einstufung folgt auf die jüngste IND-Zulassung (IND clearance) des Unternehmens und unterstützt den anhaltenden Vorstoß von PBGENE-DMD in Richtung klinischer Prüfung bei Jungen mit DMD.

PBGENE-DMD ist eine erstklassige (first-in-class) Gen-Editierungstherapie, die einen Gen-Exzisionsansatz nutzt und sich damit klar von bestehenden Microdystrophin- und Exon-Skipping-Behandlungen unterscheidet. Die Therapie ist darauf ausgelegt, potenziell eine dauerhafte funktionelle Verbesserung der Muskulatur für DMD-Patienten mit Mutationen in den Exons 45–55 zu ermöglichen; dies betrifft bis zu 60% der Jungen mit DMD. Ein einzelnes AAV kodiert zwei ARCUS-Proteine, die dazu entwickelt wurden, die DNA eines Patienten innerhalb des Dystrophin-Gens dauerhaft zu editieren, wodurch ein natürlich exprimiertes, nahezu voll langes, funktionelles Dystrophin-Protein entsteht.

In präklinischen Studien zeigte PBGENE-DMD die Fähigkeit, zentrale Muskeltypen anzusprechen, die an der Progression von DMD beteiligt sind, und erzeugte in einem humanisierten DMD-Mausmodell signifikante, anhaltende funktionelle Verbesserungen. PBGENE-DMD stellte die Produktion eines nahezu voll langen funktionellen Dystrophin-Proteins in mehreren Muskeln wieder her, darunter Herzgewebe, Zwerchfell und verschiedene wichtige Skelettmuskelgruppen. Darüber hinaus editierte PBGENE-DMD Satelliten-Muskelstammzellen, die als entscheidend für eine langfristige Dauerhaftigkeit und anhaltende funktionelle Verbesserung gelten.

Die Phase-1/2-Studie FUNCTION-DMD soll voraussichtlich gehfähige DMD-Patienten im Alter von 2–7 Jahren mit Mutationen zwischen den Exons 45 und 55 einschließen. Ziel der FUNCTION-DMD-Studie ist die Bewertung von Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit, einschließlich der Expression des Dystrophin-Proteins und funktioneller Endpunkte bei Patienten mit DMD. Die klinische Studie ist unter www.clinicaltrials.gov unter NCT07429240 registriert.

Precision BioSciences kündigte außerdem ein Investor Event zur Duchenne-Muskeldystrophie an, dem im Anschluss an die formelle Präsentation eine Live-Frage-und-Antwort-Runde mit Investoren und Analysten folgen wird. Eine Aufzeichnung des Webinars wird nach der Veranstaltung im Bereich „Investors“ auf der Website von Precision verfügbar sein.

Zusätzlich gab das Unternehmen eine Präsentation auf der 2026 Muscular Dystrophy Association Clinical & Scientific Conference bekannt. Die Posterpräsentation mit dem Titel „PBGENE-DMD gene editing treatment leads to safe and long-term functional improvement in humanized DMD-disease mouse model“ (Publikationsnummer: 142M) wird präklinische Daten vorstellen, die die Entwicklung der Therapie unterstützen.