Le Congrès annule une décision de justice et limite l’exclusivité des médicaments orphelins aux indications approuvées

Le Congrès a promulgué le Consolidated Appropriations Act de 2026 le 3 février 2026, levant l’incertitude quant à la portée de l’exclusivité des médicaments orphelins en limitant la protection de sept ans à des usages ou indications précis approuvés, plutôt qu’à des catégories entières de maladies. Le texte annule une décision d’un tribunal fédéral rendue en 2021 et consacre l’interprétation de longue date de la FDA de l’Orphan Drug Act.

L’Orphan Drug Act prévoit une période de sept ans d’exclusivité de marché pour les médicaments destinés à traiter des maladies ou affections rares touchant moins de 200 000 patients aux États-Unis. Avant les récentes modifications, une fois que la FDA approuvait une demande concernant un médicament ayant reçu une désignation orpheline pour une maladie ou affection rare, le texte empêchait la FDA d’approuver la demande d’un autre promoteur pour « le même médicament pour la même maladie ou affection » jusqu’à sept ans après l’approbation du médicament orphelin.

La FDA interprétait depuis longtemps cette formulation légale comme signifiant que l’exclusivité orpheline ne bloque l’approbation d’un autre produit que pour le même usage ou la même indication approuvés. Cependant, dans Catalyst Pharmaceuticals, Inc. v. Becerra, la U.S. Court of Appeals for the Eleventh Circuit a estimé que le texte légal excluait l’interprétation de la FDA et a jugé que l’exclusivité orpheline du médicament de Catalyst empêchait l’approbation du médicament d’une autre entreprise pour toutes les indications relevant de la maladie désignée orpheline. La décision du 11th Circuit, 14 F.4th 1299 (11th Cir. 2021), a créé de l’incertitude et suscité de nouveaux contentieux.

Bien que la FDA ait indiqué qu’elle continuerait d’appliquer son interprétation et sa réglementation existantes en dehors du champ de l’ordonnance du tribunal, la décision Catalyst a créé de l’incertitude. La FDA a accepté de se conformer à l’ordonnance du tribunal s’agissant des médicaments spécifiquement en cause dans Catalyst, mais a annoncé son intention de « continuer à appliquer sa réglementation liant la portée de l’exclusivité des médicaments orphelins aux usages ou indications pour lesquels un médicament est approuvé pour les questions allant au-delà du champ de cette ordonnance ».

La loi de 2026 tranche cette incertitude en faveur de la position de la FDA en prévoyant que l’exclusivité des médicaments orphelins ne bloque l’approbation que de « le même médicament pour le même usage ou la même indication approuvés au sein de [la maladie ou affection rare désignée orpheline] ». Le Congrès a remplacé la formulation « même maladie ou affection » par la nouvelle formulation « même usage ou indication approuvés au sein d’une telle maladie ou affection rare ». Le Congrès a également précisé que la modification s’applique à tous les médicaments désignés orphelins, quel que soit le moment où ils reçoivent la désignation ou l’approbation de la FDA.

Ce périmètre nouvellement restreint pourrait ouvrir la voie à des sociétés de génériques cherchant une approbation pour des usages ou indications différents de ceux du médicament orphelin d’origine. Les sociétés de génériques pourraient ne plus avoir à tenir compte de la possibilité d’une action en justice de type Catalyst. Cette clarification pourrait influencer la planification du cycle de vie, la stratégie d’indication et les évaluations du risque contentieux, tant pour les promoteurs innovants que pour les promoteurs de produits de suivi, et les entreprises devraient examiner si les analyses d’exclusivité existantes ou le positionnement des projets en développement justifient une réévaluation.

Le Consolidated Appropriations Act, 2026 reconduit également le programme de rare pediatric disease priority review voucher, que le Congrès avait auparavant laissé expirer pour les produits non désignés pour des maladies pédiatriques rares au 20 décembre 2024. Dans le cadre de ce programme, si la FDA approuve la demande d’un promoteur portant sur un médicament ou produit biologique admissible pour une maladie pédiatrique rare, le promoteur reçoit un voucher, qui peut ensuite être utilisé pour obtenir un examen prioritaire (priority review) d’un autre produit. Les vouchers peuvent être vendus ou transférés et ont historiquement atteint une valeur de marché importante, se négociant souvent à des prix compris entre 100 et 200 millions de dollars.

À moins que le Congrès n’intervienne à nouveau pour prolonger l’autorité du programme, la FDA ne pourra pas attribuer de priority review vouchers pour des produits approuvés après le 30 septembre 2029. Les entreprises disposant de programmes de développement pour des maladies pédiatriques rares et les investisseurs potentiels dans ces programmes devraient évaluer comment l’éligibilité aux priority review vouchers pourrait influer sur la stratégie financière.

La loi de 2026 a également imposé une transparence accrue des déterminations de la FDA relatives à la similarité qualitative et quantitative pour certains médicaments génériques. Pour certains génériques, généralement des topiques, des produits parentéraux et similaires, la FDA exige que le demandeur d’une abbreviated new drug application démontre que son produit est qualitativement et quantitativement identique au produit de référence. Les fabricants de génériques devraient surveiller les orientations (guidance) de la FDA concernant ces déterminations et d’autres mises à jour sur la mise en œuvre par l’agence des nouvelles exigences de transparence, tandis que les innovateurs devraient ajuster leur planification stratégique afin de tenir compte de la possibilité d’avoir à faire face à des demandeurs de génériques à un stade plus précoce.