Soleno Therapeutics fait le point sur le lancement dans le syndrome de Prader-Willi et l’avancée réglementaire en Europe

Title: Soleno Therapeutics fait le point sur le lancement dans le syndrome de Prader-Willi et l’avancée réglementaire en Europe

Label: Mise à jour du lancement du médicament PWS de Soleno Therapeutics

Summary: Soleno Therapeutics a fait le point sur le lancement commercial de VYKAT XR dans le syndrome de Prader-Willi, faisant état de progrès en matière de remboursement dans près de 48 programmes Medicaid et de plus de 600 prescripteurs, tandis que l’examen réglementaire européen se poursuit pour environ 9 500 patients supplémentaires.

Highlights:

• VYKAT XR est sur le marché depuis environ trois trimestres en tant que premier traitement approuvé du syndrome de Prader-Willi
• Une couverture de remboursement a été obtenue via près de 48 programmes Medicaid, Medicare étant cité comme un payeur solide, et la base de prescripteurs dépasse 600
• La société projette environ 10 % du marché total adressable (TAM), soit environ 1 000 formulaires de mise en traitement sur 9 à 12 mois
• L’examen réglementaire européen se poursuit, avec des questions du Day 180 attendues fin février pour un bassin de patients EU4+UK d’environ 9 500
• Les formulaires de mise en traitement se convertissent en patients actifs en 30 à 45 jours, avec un taux d’annulation à un chiffre et un taux global d’arrêt d’environ 15 à 20 %

Content: Des dirigeants de Soleno Therapeutics ont présenté une mise à jour sur le lancement commercial de la société dans le syndrome de Prader-Willi (PWS), la dynamique de remboursement et l’avancée réglementaire en Europe lors de l’« Emerging Outlook Biotech Summit » 2026 de Guggenheim. Soleno a indiqué être une société de maladies rares au stade commercial, disposant d’un produit approuvé dans le PWS, un trouble génétique dont une caractéristique centrale est l’hyperphagie, décrite comme un désir insatiable de manger.

La direction a qualifié le produit de premier traitement approuvé de la maladie et a déclaré que le médicament est sur le marché depuis « environ 3/4 » (environ trois trimestres). Bien que la société ait refusé de commenter la performance du trimestre en cours, les dirigeants ont réaffirmé une vision à plus long terme des progrès du lancement. Le CEO a indiqué que les investisseurs devraient envisager environ 10 % du marché total adressable (TAM), ce qui équivaut à environ 1 000 formulaires de mise en traitement sur une période de 9 à 12 mois, avec une variabilité d’un trimestre à l’autre.

La société a également déclaré qu’elle s’attend à ce que le rapport du premier trimestre soit la dernière fois qu’elle communiquera des indicateurs de formulaires de mise en traitement, après quoi elle prévoit de se tourner vers un reporting plus traditionnel axé sur le chiffre d’affaires et les patients actifs. Soleno a indiqué qu’elle ne prévoit pas actuellement de fournir des prévisions annuelles, invoquant la nécessité pour l’activité de mûrir davantage et pour la société de mieux comprendre les « hauts et bas » de la dynamique de lancement, même si la direction a précisé que des prévisions restent « sur la table » une fois qu’elle sera à l’aise.

Le remboursement a été meilleur que prévu, avec une couverture via près de 48 programmes Medicaid et Medicare cité comme un payeur solide; la base de prescripteurs dépasse 600, et l’élan réglementaire européen se poursuit avec des questions du Day 180 attendues fin février pour un bassin de patients EU4+UK d’environ 9 500. Les progrès vers l’approbation de DCCR par l’EMA en Europe, où environ 9 500 patients PWS supplémentaires sont concentrés dans de grands marchés avec des taux de diagnostic élevés, offrent une opportunité claire d’expansion internationale.

Le CFO a détaillé le processus de la société pour convertir les formulaires de mise en traitement en patients traités et générateurs de revenus. Les formulaires de mise en traitement sont soumis par les prescripteurs et traités via le partenaire de pharmacie spécialisée de la société, Panther, qui vérifie l’exhaustivité et réalise une évaluation du paiement. Le processus peut prendre environ 30 à 45 jours et un pourcentage à un chiffre peut être annulé avant d’atteindre la base de patients actifs, pour des raisons telles que des erreurs administratives ou des problèmes de calendrier côté famille.

Une fois le médicament expédié, le patient entre dans la base active. Un certain niveau d’arrêts est attendu, en s’appuyant sur des données cliniques à long terme suggérant un taux global d’arrêt de l’ordre de 15 % à 20 %. Cette fourchette a été décrite comme saine dans le contexte des maladies rares avec comorbidités. Les patients actifs peuvent relever d’un statut « payant » ou « gratuit » en raison d’un soutien socioéconomique, de programmes de démarrage rapide (quick-start) ou de solutions de relais (bridging) lors de transitions de couverture. Le chiffre d’affaires est déterminé par les patients actifs payants, l’observance, le wholesale acquisition cost (WAC) et le gross-to-net.

La direction a déclaré qu’elle ne s’attend pas à ce que la variabilité liée aux fêtes observée au quatrième trimestre se reproduise au premier trimestre, en raison de l’absence de grandes fêtes. Toutefois, les dirigeants ont souligné que le chiffre d’affaires peut présenter une saisonnalité au premier trimestre du fait de remises gross-to-net plus élevées. Les remises à zéro des copays d’assurance peuvent augmenter les dépenses restant à la charge des patients, ce qui peut accroître les dépenses d’assistance aux copays de la société et donc augmenter le gross-to-net. En outre, des perturbations de couverture lorsque les patients changent de régime peuvent temporairement faire passer des patients du statut payant à un traitement gratuit via des programmes de relais (bridging), ce qui affecte également le gross-to-net. La société n’a pas commenté une éventuelle baisse séquentielle du chiffre d’affaires, soulignant au contraire que l’indicateur clé est la poursuite de la croissance des patients actifs.

Les dirigeants ont évoqué les événements indésirables observés en vie réelle pour VYKAT XR, indiquant que les types d’événements indésirables semblent cohérents avec le libellé (label) et l’expérience des essais cliniques (clinical trial). Les événements répertoriés incluent la rétention hydrique, l’hyperglycémie, l’éruption cutanée et l’hypertrichose, et les événements rapportés sont majoritairement non graves. Le CEO a averti que les chiffres bruts peuvent paraître plus élevés car la société a traité commercialement « presque 10 fois plus de patients » que dans les essais cliniques, mais a indiqué que les tendances en pourcentage semblent similaires.

Concernant les arrêts, la direction a précisé qu’un taux d’arrêt d’environ 12 % cité précédemment au quatrième trimestre était lié aux événements indésirables, tandis que le taux global d’arrêt était d’environ 15 %. Sur la base des essais et des premières données d’utilisation commerciale, les arrêts liés aux événements indésirables ont tendance à survenir plus tôt dans le traitement, ce qui suggère que les patients qui restent sous traitement au-delà d’une période initiale pourraient être plus susceptibles de poursuivre, tout en notant que les données ne sont pas encore suffisamment matures pour permettre des prédictions fermes.

Au sujet de la titration, le CEO a déclaré que la société estime que la grande majorité des patients atteignent la dose prescrite, une minorité titrant différemment en raison de comorbidités ou d’une obésité sévère. Le cadre de titration sur six semaines du label correspond globalement aux attentes.