EMA leitet Rolling Review von OS Therapies‘ OST-HER2 gegen Osteosarkom ein

Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat ein Rolling Review des Antrags von OS Therapies auf bedingte Zulassung (Conditional Marketing Authorisation, CMA) für OST-HER2 zur Prävention von Rezidiven bei vollständig reseziertem, pulmonal metastasiertem Osteosarkom eingeleitet. Die Aktie des Unternehmens stieg in der vergangenen Woche um 12,4 %, wodurch die Marktkapitalisierung auf 68,5 Millionen US-Dollar anstieg.

Der EMA-Ausschuss für neuartige Therapien (Committee for Advanced Therapy) hat gemeinsam mit dem Ausschuss für Humanarzneimittel (Committee for Medicinal Products for Human Use) und dem Pharmakovigilanz-Ausschuss (Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) die kontinuierliche Bewertung („Rolling Review“) des Zulassungsdossiers für den CMA-Antrag von OST-HER2 eingeleitet. OS Therapies und die EMA haben vereinbart, dass Daten zum 3-Jahres-Gesamtüberleben als Grundlage für den Abschluss der Bewertung des CMA-Antrags dienen. Das Unternehmen hat sich sowohl mit der EMA als auch mit der australischen Therapeutic Goods Administration (TGA) darauf geeinigt, das 3-Jahres-Gesamtüberleben als zulassungsfähigen klinischen Wirksamkeitsendpunkt für bedingte Zulassungen zu verwenden.

OS Therapies hat Daten zum 2-Jahres-Gesamtüberleben eingereicht; die EMA hat aktualisierte Daten zum 2,5-Jahres-Gesamtüberleben angefordert, die bis zur Mitte des zweiten Quartals 2026 vorliegen werden, sowie Daten zum 3-Jahres-Gesamtüberleben, die zu Beginn des vierten Quartals 2026 verfügbar sein werden. Das Unternehmen rechnet mit einer möglichen CMA-Entscheidung der EMA im vierten Quartal 2026.

Eine Abstimmung wurde auch mit der EMA und der TGA darüber erzielt, dass Serokonversionsdaten als Surrogat für klinische Wirksamkeitsdaten zur Unterstützung von CMAs für den frühen Marktzugang und die Berechtigung für einen Priority Review Voucher im Rahmen der Rare Pediatric Disease Designation dienen können. Eine Einigung wurde auch über nicht-klinische, CMC- und Sicherheitsdaten sowie darüber erzielt, dass das bestehende Produkt für den Beginn der Phase-3-Studie verwendet werden kann.

OS Therapies plant, im dritten Quartal 2026 eine bestätigende Phase-3-Studie in Australien zu beginnen. Das Unternehmen rechnet im Jahr 2026 mit der Einreichung eines Biologics License Application (BLA) bei der US-amerikanischen FDA für OST-HER2 gegen Osteosarkom. Das Unternehmen strebt eine BLA im Rahmen des Accelerated Approval Program in den USA sowie bedingte Zulassungen (conditional MAAs) im Vereinigten Königreich und in Europa an, die alle die Einleitung bestätigender Studien vor der Zulassung erfordern.

Die EMA hat das Unternehmen in ihr Raw Data Pilot-Programm aufgenommen. OST-HER2 wurde von der britischen Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) der Status eines Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) verliehen. OST-HER2 hat von der FDA den Status als Orphan Drug, Fast Track und Rare Pediatric Disease erhalten.

Das Unternehmen prognostiziert für OST-HER2 europäische Spitzenumsätze bei Osteosarkom von über 300 Millionen US-Dollar nach der ATMP-Ausweisung, wobei für 2027 Umsätze von über 50 Millionen US-Dollar erwartet werden. Im Rahmen des RPDD-Programms wird das Unternehmen, falls es in den USA eine beschleunigte Zulassung (Accelerated Approval) erhält, einen Priority Review Voucher erhalten, den es zu verkaufen beabsichtigt. Die zuletzt öffentlich bekannt gegebene PRV-Transaktion erfolgte im Januar 2026 zu einem gemeldeten Wert von 100 Millionen US-Dollar.

Für das zweite Quartal 2026 sind Treffen mit der US-amerikanischen FDA und der britischen MHRA geplant. Marktzugangsgespräche zur Erstattung mit dem britischen NICE und im Rahmen der Health Technology Assessment-Verfahren der EMA wurden parallel aufgenommen. Die internationale regulatorische Koordination wurde zudem im Rahmen des EMA-FDA Information Sharing Programms gestartet.

Das Unternehmen gab außerdem bekannt, dass es die Indikationen für den Phase-2-Kandidaten OST-503 um Bauchspeicheldrüsenkrebs neben nicht-kleinzelligem Lungenkrebs erweitert hat, nachdem Zielvektorantigene geprüft wurden, die alle KRAS-G12-Positionsmutationen umfassen, welche 76 % aller KRAS-Mutationen bei Krebs ausmachen.