Le médicament d'Avidity pour la dystrophie myotonique montre des résultats prometteurs dans l'essai de phase 1/2

Avidity Biosciences a annoncé que les résultats finaux de son essai de phase 1/2 MARINA sur le delpacibart etedesiran (del-desiran) pour la dystrophie myotonique de type 1 seront publiés dans l'édition du 19 février du New England Journal of Medicine. Le conjugué anticorps-oligonucléotide expérimental a démontré une réduction moyenne d'environ 40% de l'ARNm DMPK chez les participants traités, ciblant la cause génétique sous-jacente de la DM1, et a montré des améliorations dans de multiples mesures fonctionnelles incluant la fonction manuelle, la force musculaire, la mobilité et les résultats rapportés par les patients.

L'essai a évalué la thérapie chez 38 adultes atteints de DM1, une maladie neuromusculaire progressive sans thérapies modifiant la maladie approuvées. Les participants ont été randomisés pour recevoir soit le del-desiran à différentes doses, soit un placebo. Le traitement a démontré un profil d'innocuité acceptable avec la plupart des événements indésirables étant légers ou modérés, bien que deux événements indésirables graves soient survenus dans les cohortes à dose plus élevée, avec un participant ayant interrompu l'étude.

Le del-desiran est actuellement évalué dans l'étude mondiale de phase 3 HARBOR chez des personnes atteintes de DM1 âgées de 16 ans et plus. L'étude a terminé le recrutement en juillet 2025, avec des données principales attendues au second semestre 2026. Le médicament a reçu les désignations Breakthrough Therapy, Orphan Drug et Fast Track de la FDA, ainsi que la désignation Orphan des régulateurs européens et japonais.

Avidity Biosciences a une capitalisation boursière de près de 11 milliards de dollars. Les actions de l'entreprise ont bondi de 128% au cours de l'année écoulée et de 64% au cours des six derniers mois, se négociant près de leur plus haut sur 52 semaines de 73,06 dollars. Bien qu'Avidity détienne plus de liquidités que de dettes dans son bilan avec un ratio de liquidité de 11,57, l'entreprise n'est pas encore rentable, rapportant une perte nette d'environ 550 millions de dollars au cours des douze derniers mois. Les revenus ont augmenté de 106% au cours des douze derniers mois, avec les analystes prévoyant une croissance des ventes de 87% cette année, bien que l'entreprise ne soit pas attendue comme rentable. L'entreprise doit publier ses résultats le 3 mars.