El Congreso restringe la exclusividad de los medicamentos huérfanos tras reveses judiciales de la FDA

El Congreso promulgó la semana pasada la Consolidated Appropriations Act of 2026, restringiendo el alcance de la protección legal para los medicamentos destinados a enfermedades y afecciones raras en virtud de la Orphan Drug Act, 21 U.S. Code § 360cc. La legislación deja sin efecto un fallo de un tribunal federal y alinea la norma con el enfoque histórico de la FDA respecto de la exclusividad de medicamentos huérfanos.

La Orphan Drug Act establece un período de 7 años de exclusividad de mercado para medicamentos diseñados para tratar determinadas enfermedades o afecciones raras, en concreto aquellas que afectan a menos de 200.000 pacientes en Estados Unidos. La Ley crea un incentivo para que las compañías farmacéuticas desarrollen tratamientos para enfermedades raras que, de otro modo, podrían ser desatendidas.

Tradicionalmente, la FDA ha vinculado la exclusividad de medicamento huérfano únicamente al uso o la indicación para los que se aprobó el producto. Sin embargo, en Catalyst Pharms., Inc. v. Becerra, el 11th Circuit sostuvo que la exclusividad de medicamento huérfano se aplica a toda la enfermedad o afección, con independencia del alcance del uso o la indicación aprobados del producto. 14 F.4th 1299 (11th Cir. 2021).

La FDA aceptó cumplir la orden judicial respecto de los medicamentos concretos controvertidos en Catalyst, pero anunció su intención de "seguir aplicando sus regulaciones que vinculan el alcance de la exclusividad de medicamento huérfano a los usos o indicaciones para los que se aprueba un medicamento en cuestiones que exceden el alcance de esa orden".

La legislación reciente del Congreso modifica el texto legal para dejar sin efecto el criterio del 11th Circuit, poniendo la Orphan Drug Act en consonancia con el enfoque histórico de la FDA. El Congreso sustituyó la expresión "same disease or condition" por la nueva redacción "same approved use or indication within such rare disease or condition".

En virtud del texto modificado, el Secretario no podrá aprobar otra solicitud conforme a la sección 355 de este título ni emitir otra licencia conforme a la sección 262 del título 42 para el mismo medicamento para el mismo uso o indicación aprobados dentro de dicha enfermedad o afección rara, a favor de una persona que no sea titular de dicha solicitud aprobada o de dicha licencia, hasta la expiración de siete años desde la fecha de aprobación de la solicitud aprobada o la emisión de la licencia.

El nuevo alcance, más restringido, de la Orphan Drug Act resulta relevante para las compañías que buscan comercializar medicamentos genéricos. La exclusividad regulatoria es una herramienta poderosa para las compañías de marca, pero la Consolidated Appropriations Act of 2026 podría abrir la puerta a empresas de genéricos que busquen la aprobación para usos o indicaciones distintos de los del medicamento huérfano original. Aunque es probable que esto no cambie el enfoque de la FDA, las compañías de genéricos quizá ya no deban considerar la posibilidad de una demanda al estilo Catalyst.