Presentan demanda colectiva por fraude de valores contra uniQure por su terapia génica para la enfermedad de Huntington

Una demanda colectiva por fraude de valores ha sido presentada contra uniQure N.V. (NASDAQ: QURE) en nombre de los inversores que compraron o adquirieron acciones ordinarias de uniQure entre el 24 de septiembre de 2025 y el 31 de octubre de 2025, ambas fechas inclusive. La acción, titulada Scocco v. uniQure N.V., et al., Caso N.º 1:26-cv-01124, fue presentada ante el Tribunal de Distrito de los Estados Unidos para el Distrito Sur de Nueva York.

Los inversores que compraron o adquirieron de otro modo acciones ordinarias de uniQure durante el Período de la Clase podrán, a más tardar el 13 de abril de 2026, solicitar al Tribunal actuar como demandante principal del grupo.

uniQure es una empresa biotecnológica que desarrolla terapias génicas para enfermedades raras, incluida la enfermedad de Huntington. uniQure está constituida en los Países Bajos y tiene sus oficinas ejecutivas principales en Ámsterdam, Países Bajos. El principal candidato a fármaco de la Compañía es AMT-130, una novedosa terapia génica que se está desarrollando para ralentizar la progresión de la HD, un trastorno genético hereditario, por lo general mortal, que provoca la degeneración de las células nerviosas del cerebro, lo que deriva en problemas de movimiento y pensamiento, así como en trastornos psiquiátricos. No existe una cura ni un método aprobado para ralentizar la progresión de la enfermedad. Algunos fármacos pueden tratar ciertos síntomas de la HD, pero no detienen su progresión hacia un desenlace generalmente mortal. AMT-130 es uno de los muy pocos fármacos en evaluación destinados a ralentizar la progresión de la HD.

En marzo de 2022, uniQure completó la inclusión de pacientes en dos ensayos clínicos de Fase I/II, en curso, multicéntricos y de escalada de dosis para AMT-130 denominados el Estudio pivotal de Fase I/II de AMT-130 en pacientes con HD (el «Pivotal Study»).

Según los Demandados, la U.S. Food and Drug Administration (FDA) había acordado previamente que el Pivotal Study de uniQure no incluiría ningún comparador con placebo; en su lugar, los resultados del Pivotal Study podrían compararse con un conjunto de datos históricos externos, conocido como Enroll-HD o ENROLL-HD, y el análisis derivado de dicha comparación potencialmente podría servir de base para la presentación por parte de uniQure de su Biologics License Application (BLA) ante la FDA, para obtener la aprobación del uso de AMT-130 en el tratamiento de pacientes con HD. El Consejero Delegado (Chief Executive Officer) de la Compañía aseguró a los inversores la alineación de la Compañía con la FDA durante llamadas con inversores el 2 de junio de 2025 y el 29 de julio de 2025.

El Período de la Clase comienza el 24 de septiembre de 2025, cuando la Compañía anunció los resultados principales (topline) del Pivotal Study. Cabe destacar que la Compañía enfatizó que AMT-130 mostró una «reducción media respecto al valor basal de la proteína ligera de neurofilamento en líquido cefalorraquídeo» (cerebrospinal neurofilament light protein) (CSF NfL), que uniQure afirmó que era «un biomarcador bien caracterizado y de apoyo de la neurodegeneración». En consecuencia, uniQure explicó que «se ha demostrado que la elevación de CSF NfL está fuertemente asociada con una mayor gravedad clínica de la [HD]». Así, en base al conjunto de resultados y en comparación con los datos de ENROLL-HD, los inversores fueron llevados a creer que AMT-130 era eficaz para ralentizar la neurodegeneración en pacientes con HD y que uniQure solicitaría la aprobación acelerada de una BLA para AMT-130 a corto plazo.

Durante la conferencia con inversores relacionada, celebrada ese mismo día, el Consejero Delegado destacó los resultados del estudio y afirmó que «creemos que estos hallazgos aportan evidencia convincente y clínicamente significativa del potencial modificador de la enfermedad de AMT-130». Además, el Director Médico (Chief Medical Officer) de la Compañía recordó a los inversores que uniQure había discutido previamente el diseño del ensayo con la FDA y que la FDA acordó que «cUHDRS podría servir como un criterio de valoración clínico intermedio aceptable para registro, para la aprobación acelerada». Asimismo, afirmó que «la FDA también acordó que ENROLL-HD . . . puede ser aceptable como el conjunto de datos de control externo para el análisis primario, emparejándose cada dosis con los controles correspondientes en función de sus características basales».

De este modo, los inversores fueron llevados a creer que existía una alta probabilidad de que AMT-130 recibiera la aprobación acelerada de la FDA tras la presentación planificada por la Compañía de la BLA en el primer trimestre de 2026. El mercado actuó en consecuencia y, en respuesta a las declaraciones de los Demandados, el precio de las acciones ordinarias de la Compañía subió desde un cierre de $13.66 por acción el 23 de septiembre de 2025 a un cierre de $47.50 por acción el 24 de septiembre de 2025, un aumento de casi el 250%. Para el 29 de octubre de 2025, las acciones ordinarias de uniQure cotizaban por encima de $70.00 por acción.

La demanda alega que, durante todo el Período de la Clase, los Demandados realizaron declaraciones materialmente falsas y/o engañosas, así como que no revelaron hechos adversos materiales, sobre el negocio y las operaciones de uniQure. En concreto, los Demandados tergiversaron y/o no revelaron que: (1) el diseño del Pivotal Study de uniQure —incluida la comparación de los resultados del Pivotal Study con el conjunto de datos históricos externos de ENROLL-HD— no había sido aprobado plenamente por la FDA; (2) los Demandados minimizaron la probabilidad de que, pese a los supuestamente muy exitosos resultados del Pivotal Study, uniQure tuviera que retrasar su cronograma de la BLA para realizar estudios adicionales que complementaran su presentación de la BLA; y (3) como resultado, las declaraciones de los Demandados sobre el negocio, las operaciones y las perspectivas de uniQure carecían de una base razonable.