Ultragenyx, 2025년 4분기 실적 발표…UX111 유전자 치료제 FDA 신청서 재제출

Ultragenyx Pharmaceutical는 2025년 4분기 주당 $1.29의 손실을 보고했으며, 이는 시장 예상치였던 주당 $1.20 손실보다 컸다. 해당 분기 총매출은 제품 판매 증가에 힘입어 전년 동기 대비 25% 증가한 $207 million을 기록했다. 매출은 시장 예상치인 $203 million을 웃돌았다.

2월 3일 Ultragenyx는 산필리포 증후군 A형(MPS IIIA) 치료를 위한 연구용 AAV9 유전자 치료제 UX111의 긍정적인 장기 데이터를 발표했다. 해당 데이터는 뇌척수액 헤파란 황산염(cerebrospinal fluid heparan sulfate, CSF-HS)의 지속적인 감소와 임상 기능의 유의한 개선을 보여줬다. 최대 8.5년의 추적관찰 결과, 치료받은 소아 환자들은 CSF-HS가 중앙값 기준 63.98% 감소했으며, 특히 인지, 의사소통, 운동 기능 측면에서 자연경과 데이터와 전례 없는 격차를 나타냈다.

더 어린 환자와 질환 초기 단계의 환자에서 가장 강력한 치료 효과가 관찰됐으며, 더 나이가 많은 소아들도 언어적 의사소통과 독립 보행 같은 핵심 기능을 치료받지 않은 또래에서 일반적으로 기능 저하가 나타나는 연령을 훨씬 넘어서까지 유지했다. UX111의 안전성 프로파일은 여전히 양호하며 내약성도 좋은 것으로 나타났다.

이러한 고무적인 결과에 따라 Ultragenyx는 2026년 1월 UX111의 가속 승인(accelerated approval)을 목표로 미국 FDA에 BLA를 재제출했다. 이번 제출에는 다양한 연령과 질환 중증도의 환자에서 해당 유전자 치료제의 임상적 유익성을 뒷받침하는 최신 장기 기능 및 바이오마커 데이터가 포함됐다. 회사는 FDA 가이드라인에 따라 최대 6개월의 심사 기간을 예상하고 있으며, PDUFA 결정일은 2026년 3분기로 전망했다. 그러나 UX111 BLA 재제출은 불완전 응답 서한을 받았고, FDA 심사 재개에 앞서 추가적인 CMC 문서를 신속히 제출해야 하게 됐다.

2025년 초 Ultragenyx는 UX111의 생물의약품 허가신청(BLA)에 대해 FDA가 완전 응답 서한(CRL)을 발행하면서 큰 타격을 입은 바 있다.

회사는 현재 Crysvita, Mepsevii, Dojolvi, Evkeeza 등 4개 약물을 판매하고 있다. Crysvita는 유전 질환인 X-연관 저인산혈증과 초희귀질환인 종양 유발 골연화증 치료제로 승인돼 있다. Mepsevii는 슬라이 증후군으로도 알려진 뮤코다당증 VII형 치료제로 승인됐다. Dojolvi는 모든 형태의 장쇄 지방산 산화 장애 치료제로 승인돼 있다. Evkeeza는 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 치료에 적응증을 갖고 있다.

Crysvita의 총매출은 승인 적응증에 대한 수요 증가에 힘입어 전년 동기 대비 25% 증가한 $145 million이었다. 2025년 4분기 Crysvita의 순제품 매출은 북미 $97 million, 라틴아메리카 및 터키 $40 million, 유럽 $8 million으로 구성됐다. Mepsevii 제품 매출은 해당 분기 전년 동기 대비 63% 증가한 $13 million이었다. Dojolvi 제품 매출은 신규 환자 수요에 힘입어 3% 증가한 $32 million을 기록했다. Evkeeza는 4분기 매출 $17 million으로, Ultragenyx가 미국 외 자사 권역에서 해당 약물 출시를 지속하면서 전년 동기 대비 70% 증가했다.

2022년 Ultragenyx는 Regeneron Pharmaceuticals와 Evkeeza에 대한 라이선스 및 협력 계약을 발표했다. Evkeeza는 여러 지역에서 식이요법 및 기타 저밀도지단백 콜레스테롤 저하 치료와 병용해 HoFH 성인 및 12세 이상 청소년을 치료하는 최초 계열(first-in-class) 치료제로 승인돼 있다. 계약에 따라 Ultragenyx는 미국 외 지역에서 Evkeeza를 개발, 상용화, 유통할 권리를 확보했다. 해당 지역에는 유럽경제지역이 포함된다. 다만 미국에서는 Regeneron이 단독으로 Evkeeza를 상용화하고 있다. EMEA의 모든 주요 시장에서 공식 급여 보상이 확보됐으며, 20개국 약 350명의 환자를 대상으로 하고 있다.

해당 분기 영업비용은 여러 후기 단계 파이프라인 프로그램에 대한 투자 확대와 승인 약물의 마케팅 비용 증가로 전년 동기 대비 12% 증가한 $321 million이었다. 영업비용에는 연구개발(R&D) 비용 $203 million(8% 증가), 판매관리비(SG&A) $89 million(9% 증가), 매출원가 $29 million(71% 증가)가 포함됐다.

2025년 총매출은 2024년의 $560 million에서 20% 증가한 $673 million을 기록했다. 이는 시장 예상치인 $675 million에는 못 미쳤다. 2025년 주당 순손실은 $5.83으로, 2024년 보고된 $6.29 손실보다 축소됐다. 다만 보고된 수치는 시장 예상치였던 주당 $5.71 손실보다는 컸다. 2025년 영업활동에 사용된 순현금은 $466 million이었다.

2025년 Crysvita 매출은 북미 $275 million, 라틴아메리카 및 터키 $177 million, 유럽 $29 million을 포함해 총 $481 million으로, 전년 대비 17% 성장했다. Dojolvi 매출은 2025년 $96 million으로 전년 대비 9% 성장했다. Evkeeza 매출은 미국 외 수요에 힘입어 전년 대비 84% 증가한 $59 million이었다. Mepsevii 매출은 초희귀 적응증 환자를 대상으로 총 $37 million을 기록했다. 2025년 제품은 35개국 이상에서 유통됐으며, 각각 연간 매출에 기여했다.

Ultragenyx는 신규 제품 출시에서 발생할 수 있는 잠재 매출을 제외한 2026년 총매출이 $730 million에서 $760 million 사이가 될 것으로 예상하고 있으며, 이는 2025년 대비 약 8~13% 성장에 해당한다. 2026년 Crysvita 매출은 $500-$520 million 범위로 예상되며, 이는 브라질의 주문 시기 영향이 일부 상쇄되지만 기저 글로벌 수요가 증가하고 있음을 시사한다. Dojolvi 매출은 2026년 $100 million에서 $110 million 사이가 될 것으로 전망됐다.

Ultragenyx는 비용 절감, 인력 감축, 최고 가치 프로그램에 대한 집중 강화를 목표로 하는 전략적 구조조정 계획을 시작했다고 밝혔다. 이는 2027년 수익성 달성을 목표로 한 조치다. 회사는 이 조치가 운영을 효율화하는 동시에 기존 제품과 향후 출시 제품에서의 매출 성장을 지원하기 위한 것이라고 설명했다.

계획의 일환으로 Ultragenyx는 전체 인력의 10%를 감축하며, 약 130명의 직원이 영향을 받게 된다. 회사는 2026년 R&D와 SG&A를 합한 비용이 2025년과 비교해 보합 내지 한 자릿수 초반 감소를 나타낼 것으로 예상했다. 여기에는 약 $50 million 규모의 퇴직금, 제조 및 기타 일회성 구조조정 비용이 포함된다.

2027년을 내다보면 Ultragenyx는 여러 건의 3상 시험 종료와 초기 단계 연구 축소에 힘입어 R&D 비용이 2025년 수준 대비 38%, 즉 약 $280 million 감소할 것으로 전망했다. SG&A 지출은 제품 출시와 상업화 활동 지원을 위해 증가할 것으로 예상되지만, 전체 R&D 및 SG&A 비용은 2025년 대비 최소 15% 감소할 것으로 예측됐다.

현금, 현금성 자산 및 매도가능 부채증권은 2025년 12월 31일 기준 $737 million으로, 2025년 9월 30일 기준 $447 million과 비교해 증가했다. 지난 6개월 동안 Ultragenyx 주가는 업계의 22% 상승과 대조적으로 19% 하락했다.

DTX401의 순차 제출 방식 BLA는 2025년 12월 완료됐으며, PDUFA 결정일은 2026년 3분기로 예상된다. Angelman syndrome의 핵심 데이터(GTX102)는 2026년에 나올 것으로 예상된다. UX701의 전체 코호트 데이터 판독 결과도 2026년에 발표될 것으로 전망된다. 향후 2년 내 UX111, DTX401, GTX102 출시를 위한 준비가 진행 중이다.

Dojolvi는 2025년 쿠웨이트에서 조기 시판 허가를, 영국에서 조기 접근 승인(early access approval)을 받았으며, 일본에서는 조건부 승인을 획득했다. 정식 승인은 2026년에 예상된다.