Fármaco japonés que actúa contra USAG-1 finaliza ensayo de fase I para regeneración dental

Investigadores japoneses han completado el primer ensayo clínico en humanos de un fármaco diseñado para regenerar dientes bloqueando la proteína USAG-1, acercando el concepto de medicina de regeneración dental a la realidad. La terapia, conocida como TRG035, actúa sobre una proteína que limita la formación de dientes en ratones, y el equipo ahora planea avanzar a ensayos de fase II en Japón con el objetivo de hacer el tratamiento disponible para 2030.

La base científica proviene de un estudio de 2021 publicado en Scientific Reports que mostró que el tratamiento local dirigido a USAG-1 podía cambiar el número de dientes en ratones. Los investigadores descubrieron que la proteína USAG-1 podía limitar el crecimiento de dientes en ratones, por lo que asegurar que la proteína no se formara podría potencialmente inducir el crecimiento de dientes. El equipo desarrolló un medicamento para bloquear la proteína y logró con éxito que los ratones crecieran nuevos dientes. Un artículo de 2023 en Regenerative Therapy destacó el trabajo con anticuerpos anti-USAG-1 en ratones como un posible avance para tratar anomalías dentales humanas, mientras que una revisión más reciente de 2026 en Stem Cell Reviews and Reports mantuvo la posibilidad abierta pero utilizó un lenguaje más cauteloso.

El primer estudio en humanos de TRG035 fue un ensayo de fase I, dosis única, de escalación de dosis en 30 hombres adultos sanos, de 30 a menos de 65 años, cada uno con al menos un molar faltante. Se probaron cinco niveles de dosis desde 0,4 mg/kg hasta 24,0 mg/kg, con la seguridad como punto final principal. El portal nacional de ensayos clínicos de Japón ahora lista el estudio como completo. La empresa detrás del fármaco, Toregem BioPharma, también ha declarado que completó el estudio de fase I nacional.

La población objetivo inicial de pacientes no son adultos que perdieron dientes por caries o trauma, sino aquellos con agenesia dental congénita—especialmente hipodoncia u oligodoncia congénitas graves, condiciones en las que las personas nacen faltando múltiples dientes permanentes. Una nota vinculada a inversores de mayo de 2026 describió el objetivo inicial de enfermedad rara como la ausencia congénita de seis o más dientes permanentes, con una prevalencia de aproximadamente el 0,1 por ciento de la población. Otra estadística señala que aproximadamente el 1 por ciento de los humanos sufre de anodoncia, una condición genética que impide el crecimiento de un juego completo de dientes.

La página de tecnología de la empresa sugiere que si se administra anti-USAG-1 a la "tercera cresta dental", podría ser posible hacer crecer un tercer diente en adultos. Esta idea está respaldada por investigaciones que indican que los humanos tienen los inicios de un tercer juego de dientes ya incrustados en sus bocas, un fenómeno que se muestra más visiblemente en el 1 por ciento de las personas con hiperdoncia, que crecen dientes extra.

En mayo de 2026, Toregem anunció aproximadamente 5,3 millones de dólares (850 millones de yenes) en financiación Pre-Serie C y dijo que su financiamiento total, incluyendo subvenciones y subsidios, había superado los 29 millones de dólares (4.600 millones de yenes). La empresa declaró que el nuevo dinero respaldará los ensayos clínicos de fase II de TRG035 en Japón y los preparativos para el desarrollo futuro en Estados Unidos. Si bien Toregem señala 2030 como objetivo para el uso práctico, es una meta, no una promesa. Los investigadores aún tienen que demostrar que el fármaco puede producir un diente humano clínicamente útil, correctamente posicionado, que erupcione, se integre y funcione sin crear nuevos problemas.