USAG-1 표적 치아 재생 약물, 1상 임상시험 완료

일본 연구팀이 USAG-1 단백질을 차단하여 치아를 재생시키도록 설계된 약물의 최초 인체 임상시험을 완료함으로써, 치아 재생 의학의 개념을 현실에 더 가깝게 다가오게 했다. TRG035로 알려진 이 치료법은 쥐에서 치아 형성을 제한하는 단백질을 표적으로 하며, 연구팀은 이제 일본에서 2상 임상시험으로 진행하여 2030년까지 치료를 가능하게 하는 것을 목표로 하고 있다.

과학적 근거는 2021년 Scientific Reports에 게재된 연구에서 비롯되었으며, 해당 연구는 USAG-1을 표적으로 한 국소 치료가 쥐의 치아 수를 변화시킬 수 있음을 보여주었다. 연구진은 USAG-1 단백질이 쥐의 치아 성장을 제한할 수 있으며, 따라서 이 단백질이 형성되지 않도록 하면 치아 성장이 촉진될 수 있다고 발견했다. 연구팀은 이 단백질을 차단하는 약물을 개발하고 쥐에서 새로운 치아가 자라도록 성공적으로 유도했다. 2023년 Regenerative Therapy의 논문은 인간 치아 이상 치료를 위한 돌파구로 쥐에서의 anti-USAG-1 항체 연구를 강ighlight했으며, 더 최근의 2026년 Stem Cell Reviews and Reports의 리뷰는 가능성을 열어두었으나 보다 신중한 표현을 사용했다.

TRG035의 최초 인체 연구는 30~65세 미만의 성인 남성 30명을 대상으로 한 1상, 단회 투여, 용량 증가 임상시험으로, 각 참가자는 최소 한 개의 어금니가 없었다. 0.4 mg/kg에서 24.0 mg/kg까지의 5가지 용량 수준을 테스트했으며, 안전성을 1차 평가변수로 설정했다. 일본의 국가 임상시험 포털은 현재 해당 연구를 완료된 것으로 등록하고 있다. 이 약물을 개발한 Toregem BioPharma 역시 국내 1상 연구를 완료했다고 밝혔다.

초기 대상 환자 집단은 충치나 외상으로 이가 빠진 성인이 아니라, 선천성 치아 무형성—특히 선천성 소구치증 또는 다발성 소구치증을 앓고 있는 환자들로, 이는 태어날 때부터 여러 개의 영구치가 없는 상태를 말한다. 2026년 5월의 투자자 관련 문서는 초기 희귀질환 대상을 6개 이상의 영구치가 선천적으로 없는 것으로 정의했으며, 인구의 약 0.1%가 이에 해당한다고 설명했다. 다른 통계에 따르면 약 1%의 인간이 무형치를 앓고 있는데, 이것은 치아 전체가 성장을 방지하는 유전 질환이다.

이 회사의 기술 페이지는 anti-USAG-1이 '제3치공(dental crest)'에 투여될 경우, 성인에서 세 번째 치아를 성장시키는 것이 가능할 수 있다고 제안한다. 이러한 생각은 인간이 이미 구강 내에 세 번째 치아의 기원을 가지고 있다는 연구에 의해 뒷받침되는데, 이 현상은 가장 두드러지게 다형치를 가진 1%의 사람들에게서 나타나며, 이들은 추가적인 치아가 자란다.

2026년 5월, Toregem은 약 530만 달러(8억5천만 엔) 규모의 프리시리즈 C 자금 조달을 발표했으며, 보조금과 보조금을 포함한 총 자금이 2900만 달러(46억 엔)를 초과했다고 밝혔다. 이 회사는 신규 자금이 일본에서 TRG035의 2상 임상시험과 향후 미국 개발 준비를 지원할 것이라고 설명했다. Toregem은 2030년을 실용화 목표로 제시하고 있지만, 이는 목표이지 약속이 아니다. 연구진은 아직 이 약물이 올바르게 위치하고, 임상적으로 유용하며, 발아하고, 통합되고, 기능하면서 새로운 문제를 일으키지 않는 인간의 치아를 생성할 수 있음을 입증해야 한다.