La FDA aprueba el inhibidor de FGFR de Abbisko para acondroplasia mientras BridgeBio reporta éxito en Fase 3
La FDA ha aprobado la solicitud IND de Abbisko Therapeutics para ABSK061, un inhibidor oral de FGFR2/3 para acondroplasia, mientras BridgeBio reporta resultados positivos de Fase 3 para su infigratinib oral en la misma condición. Ambas compañías avanzan terapias orales dirigidas a la sobreactividad de FGFR3 en este trastorno genético del crecimiento.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha aprobado la solicitud de Nuevo Fármaco en Investigación para ABSK061, un inhibidor de molécula pequeña altamente selectivo de FGFR2/3, para el tratamiento de niños con acondroplasia. Esta aprobación regulatoria llega mientras BridgeBio Pharma anuncia resultados principales positivos de PROPEL 3, su estudio pivotal global de Fase 3 de infigratinib oral en niños con la misma condición genética.
ABSK061 está siendo evaluado actualmente en un ensayo clínico de Fase II para acondroplasia, y en diciembre de 2025, el estudio administró su primera dosis a un paciente en China. Se espera que los datos preliminares se reporten en la segunda mitad de 2026. Como parte importante de la estrategia de desarrollo global para ABSK061, Abbisko planea incluir pacientes estadounidenses en el estudio de Fase II para evaluar aún más la seguridad, tolerabilidad y eficacia de ABSK061 para el tratamiento de la acondroplasia.
PROPEL 3 de BridgeBio fue un ensayo de un año, global, aleatorizado 2:1, doble ciego y controlado con placebo que evaluó a niños de 3 a <18 años con placas de crecimiento abiertas. En el rango de edad más amplio estudiado hasta la fecha, infigratinib oral ha demostrado la mayor y más significativa mejoría en la velocidad de crecimiento anualizada, junto con la primera mejoría estadísticamente significativa en la proporcionalidad corporal, en niños de 3 a 8 años, reportada para cualquier terapia aprobada o en desarrollo para esta condición. No se reportaron discontinuaciones relacionadas con el fármaco ni eventos adversos graves, y los efectos secundarios fueron leves y transitorios.
La acondroplasia es un trastorno genético autosómico raro que causa graves impedimentos de crecimiento y desarrollo. La investigación ha demostrado que la patogénesis de la acondroplasia está impulsada por la activación aberrante del Receptor 3 del Factor de Crecimiento de Fibroblastos (FGFR3) causada por mutaciones del gen FGFR3, que suprimen la osificación endocondral normal. Los inhibidores dirigidos ofrecen el potencial de proporcionar opciones de tratamiento más precisas y efectivas para pacientes con acondroplasia.
ABSK061, desarrollado independientemente por Abbisko Therapeutics, es un inhibidor de molécula pequeña altamente potente y selectivo de FGFR2/3. Ha demostrado una robusta actividad inhibitoria del objetivo, propiedades farmacocinéticas favorables y un perfil de seguridad prometedor en estudios preclínicos. Su administración oral ofrece ventajas significativas en términos de conveniencia y cumplimiento del tratamiento—particularmente para pacientes pediátricos—y posiciona a ABSK061 como un candidato terapéutico potencialmente valioso para niños y adolescentes con acondroplasia.
El CEO de BridgeBio señaló los "últimos tres estudios de fase tres" de la compañía, citando resultados positivos de Fase 3 en ADH1, LGMD2I y acondroplasia, que según él "todos cumplieron o superaron" las expectativas. Para la acondroplasia específicamente, la compañía hizo referencia a investigaciones de mercado previas que sugieren una posible participación de preferencia del 65%, mientras señaló que algunos líderes de opinión clave han sugerido porcentajes más altos. La penetración actual del mercado es aproximadamente del 25%, y la investigación de mercado indica que alrededor del 35% de los pacientes estadounidenses pueden tener fobia a las agujas, enmarcando la opción oral como un posible impulsor para expandir el mercado direccionable y ganar participación basándose en eficacia, seguridad y conveniencia.