La FDA otorga revisión prioritaria a relutrigina de Praxis Precision Medicines para encefalopatías epilépticas raras
La FDA ha aceptado la NDA de Praxis Precision Medicines para relutrigina con revisión prioritaria y estableció una fecha objetivo PDUFA del 27 de septiembre de 2026. La terapia se dirige a encefalopatías del desarrollo y epilépticas SCN2A y SCN8A y podría convertirse en el primer tratamiento aprobado para estas condiciones raras. La compañía ha fortalecido su posición de efectivo para apoyar los preparativos de lanzamiento comercial.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha aceptado para revisión prioritaria la Solicitud de Nuevo Medicamento de Praxis Precision Medicines para relutrigina, un tratamiento potencial para encefalopatías del desarrollo y epilépticas SCN2A y SCN8A. La FDA ha establecido una fecha objetivo de acción bajo la Ley de Tarifas de Usuario de Medicamentos Recetados (PDUFA) del 27 de septiembre de 2026. Si es aprobada, relutrigina sería la primera terapia modificadora de la enfermedad para niños que sufren estas condiciones devastadoras y fatales.
La NDA está respaldada por resultados positivos del estudio EMBOLD, que fue detenido tempranamente por eficacia tras un análisis intermedio exitoso y la recomendación del Comité de Monitoreo de Datos. Relutrigina tiene una Designación de Medicamento Huérfano, así como una Designación de Enfermedad Pediátrica Rara y una Designación de Terapia Innovadora. Si se otorga la aprobación, relutrigina será la primera terapia aprobada por la FDA para DEE SCN2A/8A y también será elegible para un Vale de Revisión Pediátrica.
Relutrigina es una molécula pequeña de primera clase en desarrollo para el tratamiento de encefalopatías del desarrollo y epilépticas como un inhibidor preferencial de la corriente de sodio persistente, que se ha demostrado que es un impulsor clave de los síntomas de convulsiones en DEE graves. Los datos de la cohorte 1 del estudio de Fase 2 EMBOLD demostraron una mejora bien tolerada, robusta, a corto y largo plazo en las convulsiones motoras en una población fuertemente pretratada, junto con el mantenimiento de la libertad de convulsiones en algunos pacientes con DEE-SCN2A y DEE-SCN8A.
La compañía se está moviendo rápidamente para construir una plataforma comercial capaz de apoyar dos lanzamientos neurológicos a corto plazo en EE.UU. Praxis cerró 2025 con $926 millones en efectivo y valores, casi duplicando año tras año después de un aumento de $457 millones, luego agregó $621 millones a través de una oferta de enero de 2026. El efectivo pro forma de aproximadamente $1.5 mil millones le da a la compañía lo que describe como financiamiento hasta 2028, proporcionando capacidad para financiar lanzamientos simultáneos y desarrollo en etapa tardía.
Relutrigina también está siendo investigada en DEE amplias a través del ensayo EMERALD, que se espera que se complete para fines de 2026. La compañía ha establecido un portafolio diversificado y multimodal del SNC que incluye múltiples programas en trastornos del movimiento y epilepsia, con cuatro candidatos a productos en etapa tardía.