Praxis Precision Medicines presenta dos NDA y reporta una posición de caja de 926 millones de dólares

Praxis Precision Medicines ha presentado dos solicitudes de nuevo medicamento (NDA, new drug application) ante la U.S. Food and Drug Administration para ulixacaltamide en temblor esencial y para relutrigine en encefalopatías epilépticas y del desarrollo asociadas a SCN2A y SCN8A. La compañía reportó efectivo e inversiones por 926 millones de dólares al 31 de diciembre de 2025 y recursos netos por 621 millones de dólares provenientes de una oferta pública en enero de 2026, que financian las operaciones hasta 2028.

Ambos candidatos a fármaco han recibido la Breakthrough Therapy Designation por parte de la FDA. La presentación de la NDA de relutrigine se basa en la sólida eficacia observada en la cohorte registracional de EMBOLD, con resultados compartidos en la reunión AES de 2025. Relutrigine también ha recibido la Orphan Drug Designation por parte de la FDA.

La presentación de la NDA de ulixacaltamide sigue a resultados principales positivos de ambos estudios de Fase 3 del programa ESSENTIAL3, anunciados en octubre de 2025, y a una reunión pre-NDA positiva con la FDA en diciembre de 2025. Ulixacaltamide fue la primera terapia en investigación en demostrar resultados positivos en un programa de Fase 3 en temblor esencial.

El temblor esencial es uno de los trastornos del movimiento más comunes, que afecta aproximadamente a siete millones de pacientes en EE. UU.; sin embargo, se maneja de forma insuficiente y está infratratado, sin que actualmente haya fármacos específicos desarrollados para el temblor esencial aprobados. El programa ESSENTIAL3 despertó interés en más de 200.000 pacientes. Propranolol, un betabloqueante, es la única farmacoterapia aprobada para el temblor esencial; ofrece una eficacia limitada y una tolerabilidad deficiente, y además está contraindicado en comorbilidades que afectan a una parte significativa de la población con temblor esencial. En una encuesta a pacientes, hasta el 77% consideró que su temblor esencial está controlado de forma inadecuada y hasta el 50% no está recibiendo tratamiento.

Ulixacaltamide es un inhibidor de molécula pequeña, diferenciado y altamente selectivo, de los canales de calcio tipo T, diseñado para bloquear el disparo anómalo en ráfagas de neuronas en el circuito Cerebello-Thalamo-Cortical, correlacionado con la actividad del temblor. La Breakthrough Therapy Designation para ulixacaltamide se basó en los datos principales positivos del programa Essential3, compuesto por dos estudios pivote de Fase 3.

Relutrigine es un modulador de canales de sodio diseñado para dirigirse con precisión al estado de hiperexcitabilidad de los canales de sodio, con potencial terapéutico en epilepsias del desarrollo. La inclusión de pacientes en el estudio EMERALD en encefalopatías epilépticas y del desarrollo amplias progresa bien y se espera que complete el reclutamiento en la segunda mitad de 2026. Suponiendo una aprobación inicial exitosa de la NDA de relutrigine, el estudio EMERALD, si es positivo, serviría como base para una presentación de NDA suplementaria en 2027.

Las actividades previas al lanzamiento de ulixacaltamide y relutrigine están en marcha y se acelerarán a lo largo de 2026. Praxis está ampliando su organización comercial, impulsando los esfuerzos de preparación para el lanzamiento, acumulando inventario e iniciará su campaña de concienciación sobre la enfermedad en conjunto con la reunión de la American Academy of Neurology. La compañía ha comenzado los preparativos para el lanzamiento comercial de relutrigine, incluida la contratación de puestos comerciales clave, la creación de inventario suficiente para el lanzamiento y la preparación y ejecución de actividades clave previas al lanzamiento.

Praxis presentará varias ponencias orales y pósteres sobre ulixacaltamide en la próxima American Academy of Neurology Annual Meeting, que se celebrará del 19 al 22 de abril de 2026 en Chicago, IL. Los resultados de Essential3 se presentarán como una ponencia oral en la reunión.

Los otros programas clínicos de la compañía incluyen vormatrigine para crisis de inicio focal y epilepsia generalizada, con resultados principales previstos para la primera mitad de 2026. Se estima que 3,5 millones de personas en EE. UU. padecen epilepsias comunes. Vormatrigine es el modulador de canales de sodio más potente desarrollado hasta la fecha para la epilepsia y está diseñado para dirigirse con precisión al estado de hiperexcitabilidad de los canales de sodio en epilepsias comunes del adulto. El conjunto completo de datos del estudio RADIANT de Fase 2 se presentó en la 2025 American Epilepsy Society Annual Meeting.

El 13 de febrero de 2026, Affinity Asset Advisors reveló una nueva posición en Praxis Precision Medicines, al adquirir 185.000 acciones en una operación estimada en 54,53 millones de dólares. La participación representa el 3,11% de los activos declarables en el informe 13F del fondo. Al 13 de febrero de 2026, las acciones de Praxis Precision Medicines cotizaban a 317,25 dólares, un aumento del 266,1% en el último año. La capitalización de mercado de la compañía se situó en 8,8 mil millones de dólares, con ingresos de 7,46 millones de dólares y una pérdida neta de -273,04 millones de dólares.

El gasto en investigación y desarrollo del tercer trimestre aumentó a 65,8 millones de dólares y la pérdida neta se amplió a 73,9 millones de dólares. La dirección destacó un efectivo e inversiones pro forma de aproximadamente 956 millones de dólares, incluidos los ingresos de una oferta de octubre, que se espera financien las operaciones hasta 2028.