Praxis presenta dos solicitudes de NDA a la FDA e informa una posición de caja de 926 millones de dólares y una pérdida neta de 303 millones

Praxis Precision Medicines, Inc. presentó dos solicitudes de nuevo fármaco (NDA) ante la U.S. Food and Drug Administration para ulixacaltamide en temblor esencial y para relutrigine en encefalopatías del desarrollo y epilépticas SCN2A y SCN8A. La compañía informó que contaba con efectivo e inversiones por 926 millones de dólares a 31 de diciembre de 2025, y con ingresos netos por 621 millones de dólares procedentes de una oferta pública en enero de 2026, que se espera financien las operaciones hasta 2028.

Tras una reunión previa a la NDA con la FDA en diciembre de 2025 con resultados positivos, Praxis presentó una NDA para ulixacaltamide para el tratamiento del temblor esencial. El temblor esencial es uno de los trastornos del movimiento más frecuentes y afecta aproximadamente a siete millones de pacientes en EE. UU.; sin embargo, su manejo es insuficiente y está infratratado, y actualmente no hay fármacos específicos desarrollados para el temblor esencial aprobados, como pone de relieve el interés de más de 200.000 pacientes en el programa Essential3. Ulixacaltamide fue la primera terapia en investigación que demostró resultados positivos en un programa de fase 3 en temblor esencial y recibió la designación de Breakthrough Therapy Designation por parte de la FDA en diciembre de 2025.

En octubre de 2025, Praxis anunció resultados principales positivos de ambos estudios de fase 3 del programa ESSENTIAL3. Praxis presentará varias comunicaciones orales y pósteres sobre ulixacaltamide en la próxima American Academy of Neurology Annual Meeting, que se celebrará del 19 al 22 de abril de 2026 en Chicago, Illinois.

Praxis presentó una NDA para relutrigine para el tratamiento de las encefalopatías del desarrollo y epilépticas SCN2A y SCN8A, basándose en la sólida eficacia observada en la cohorte de registro de EMBOLD. Los resultados del ensayo se compartieron en la reunión AES de 2025. Relutrigine es un modulador de los canales de sodio diseñado para dirigirse con precisión al estado hiperexcitable de los canales de sodio, con potencial terapéutico en epilepsias del desarrollo. Relutrigine ha recibido la designación de Breakthrough Therapy Designation y la designación de Orphan Drug Designation por parte de la FDA.

La inclusión de pacientes en el estudio EMERALD en encefalopatías del desarrollo y epilépticas amplias progresa adecuadamente y se espera que complete el reclutamiento en la segunda mitad de 2026. Suponiendo la aprobación inicial satisfactoria de la NDA de relutrigine, el estudio EMERALD, si resulta positivo, serviría de base para una presentación de NDA suplementaria en 2027.

Las preparaciones comerciales y las actividades previas al lanzamiento de ulixacaltamide y relutrigine están bien avanzadas y se acelerarán a lo largo de 2026. Praxis está ampliando su organización comercial, impulsando los esfuerzos de preparación para el lanzamiento, creando inventario e iniciará su campaña de concienciación sobre la enfermedad coincidiendo con la reunión de la AAN. Praxis ha comenzado los preparativos para el lanzamiento comercial de relutrigine, lo que incluye la contratación de puestos comerciales clave, la creación de inventario suficiente para el lanzamiento y la preparación y ejecución de actividades clave previas al lanzamiento, que se espera se aceleren durante 2026.

La compañía también ofreció actualizaciones sobre su cartera de desarrollo. El conjunto completo de datos del estudio RADIANT de fase 2 de vormatrigine se presentó en la 2025 American Epilepsy Society Annual Meeting, posicionando a vormatrigine como una terapia líder en su área. Los resultados del estudio mostraron una eficacia de inicio rápido sin titulación, una reducción sostenida de las crisis con una mayor duración del tratamiento, potencial de ausencia de crisis y perfiles favorables de interacción farmacológica (DDI), tolerabilidad y seguridad con una dosis diaria. Se estima que 3,5 millones de personas en EE. UU. padecen epilepsias comunes. Vormatrigine es el modulador de los canales de sodio más potente desarrollado hasta la fecha para la epilepsia y está diseñado para dirigirse con precisión al estado hiperexcitable de los canales de sodio en epilepsias comunes del adulto.

El estudio POWER1 de fase 3 para crisis de inicio focal completó el reclutamiento y superó su objetivo original; se esperan resultados principales en el segundo trimestre de 2026.

Praxis informó de una pérdida neta de 303,3 millones de dólares para el año finalizado el 31 de diciembre de 2025, lo que representa un aumento respecto a la pérdida neta de 182,8 millones de dólares reportada en 2024. Los gastos de investigación y desarrollo fueron de 267,1 millones de dólares para el año finalizado el 31 de diciembre de 2025, un aumento de 114,7 millones de dólares en comparación con el año anterior. La pérdida neta del cuarto trimestre fue de 88,9 millones de dólares, lo que refleja un mayor gasto en desarrollo.

El presidente y director ejecutivo afirmó que los otros dos programas en clínica, vormatrigine y elsunersen, tendrán resultados principales en la primera mitad de 2026, lo que mantiene a la compañía encaminada hacia nuevas presentaciones de NDA en los próximos dos años. En conjunto, estos cuatro activos tienen un potencial de ingresos de más de 20.000 millones de dólares.