Scholar Rock prepara la re-presentación de la BLA de apitegromab tras la reinspección de la FDA a una planta

Scholar Rock está preparada para volver a presentar la solicitud de licencia de productos biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) de apitegromab en atrofia muscular espinal (spinal muscular atrophy, SMA) tras una reinspección exitosa por parte de la FDA de la planta de llenado y acabado (fill-finish) de Catalent Indiana, con orientación para la re-presentación de la BLA y un lanzamiento en EE. UU. tras la aprobación previsto para 2026. El estatus de cumplimiento de la instalación de Catalent Indiana sigue siendo el único problema de aprobabilidad señalado en la carta de respuesta completa (complete response letter) que la empresa recibió el año pasado.

La FDA emitió una carta de respuesta completa para la BLA de apitegromab el 23 de septiembre de 2025, relacionada con observaciones identificadas durante una inspección general rutinaria del sitio de Catalent Indiana LLC, una instalación de llenado y acabado de un tercero que fue adquirida por Novo Nordisk A/S en diciembre de 2024. Las observaciones no son específicas de apitegromab. La CRL no citó ninguna otra preocupación de aprobabilidad, incluidos los datos de eficacia y seguridad de apitegromab o el fabricante externo de la sustancia activa (drug substance).

Tras una reunión de Tipo A con la FDA en noviembre en la que participaron Novo Nordisk y Cure SMA, la FDA emitió una carta de advertencia a la instalación de Catalent Indiana. Novo respondió a la FDA a mediados de diciembre. Posteriormente, la FDA programó una reunión a principios del primer trimestre con Novo, y la agencia no realizó solicitudes adicionales al plan de remediación de Novo en esa reunión. La FDA envió un equipo de campo a Catalent Indiana después de la reunión y, de nuevo, no añadió solicitudes al plan de remediación; en su lugar, indicó su intención de realizar una reinspección del sitio tras actividades rutinarias de fabricación. Las actividades rutinarias de fabricación se reanudaron a finales de febrero.

Sobre el detonante para la re-presentación, la empresa buscaría una reinspección exitosa y cierto nivel de confianza de que efectivamente se trató de una reinspección exitosa. La dirección señaló que había alcanzado una etapa avanzada con un borrador de etiquetado durante el ciclo de revisión original y espera que la alineación sobre una etiqueta final sea relativamente sencilla tras la re-presentación, aunque advirtió que los detalles del etiquetado dependen en última instancia de la FDA.

Scholar Rock también está avanzando una segunda planta de llenado y acabado destinada a aportar redundancia y respaldar la demanda comercial futura. Ya están en marcha corridas de ingeniería y seguirán corridas de fabricación adicionales, con la expectativa de presentar una BLA suplementaria a finales de este año. Se prevén corridas de fabricación adicionales para el segundo trimestre, con expectativas de presentar una solicitud suplementaria con la instalación más adelante en 2026.

Fuera de EE. UU., la revisión de la solicitud de autorización de comercialización (marketing authorization application) de apitegromab continúa con la European Medicines Agency, y la empresa espera una decisión a mediados de 2026. Se prevé un lanzamiento europeo en la segunda mitad de 2026, y se espera que Alemania sea el primer mercado europeo con acceso para los pacientes. Los reguladores europeos están al tanto de los avances en torno a Catalent Indiana.

La empresa ha desarrollado capacidades comerciales críticas de cara a un lanzamiento previsto. El mercado de la SMA continúa creciendo y ahora representa casi $5 billion en ventas anuales globales. El equipo orientado al cliente en EE. UU. está activo sobre el terreno, centrado en la educación sobre la enfermedad, haciendo hincapié en la SMA como una enfermedad de la unidad motora, compuesta tanto por neuronas motoras como por músculo. La empresa informó de interacción con aproximadamente 140 centros de tratamiento de SMA y 2,600 médicos prescriptores y equipos de atención multidisciplinarios.

Los pacientes que reciben una terapia dirigida a SMN a través de una farmacia especializada podrán acceder a apitegromab a través de la misma red.

Apitegromab es un anticuerpo monoclonal completamente humano en investigación que inhibe la activación de la miostatina al unirse selectivamente a las formas pro y latente de miostatina en el músculo esquelético. Es el primer candidato de tratamiento dirigido al músculo en la atrofia muscular espinal en demostrar éxito clínico en un ensayo clínico pivotal de Fase 3. La FDA ha concedido a apitegromab las designaciones Fast Track, Orphan Drug y Rare Pediatric Disease, y la EMA le ha concedido las designaciones Priority Medicines (PRIME) y Orphan Medicinal Product, para el tratamiento de la SMA.

Redmile Group divulgó la compra de 1,316,390 acciones de Scholar Rock Holding Corporation en una presentación ante la SEC del 17 de febrero de 2026, con un valor estimado de la transacción de $49.37 million basado en el precio promedio trimestral. El valor de la posición al cierre del trimestre aumentó en $84.58 million, lo que refleja tanto las acciones adicionales adquiridas como el impacto de los movimientos del precio de mercado. La participación tras la operación totalizó 5,220,846 acciones valoradas en $229.98 million, lo que representa el 16.94% de los activos bajo gestión declarables en el informe 13F del fondo.

Al 17 de febrero de 2026, las acciones de Scholar Rock Holding Corporation cotizaban a $46.45, un 25.7% más que en el último año. La empresa cuenta con aproximadamente $365 million en efectivo a 31 de diciembre, con una proyección de liquidez hasta 2027.

La planta de llenado y acabado de Catalent Indiana ubicada en Bloomington, Indiana es actualmente propiedad de Novo Nordisk y está operada por esta. Esta instalación ya no forma parte de Catalent, Inc., y Catalent, Inc. no opera la instalación.