La FDA pide a uniQure un nuevo estudio controlado para la terapia génica AMT-130 para la enfermedad de Huntington
La FDA afirmó que los datos de Fase I/II de uniQure para la terapia génica AMT-130 en la enfermedad de Huntington no son suficientes para respaldar una solicitud de comercialización. La agencia recomendó realizar un nuevo estudio prospectivo, aleatorizado, doble ciego y controlado con cirugía simulada.
uniQure dijo que la FDA no considera adecuados los datos del estudio de Fase I/II para respaldar una solicitud de comercialización de la terapia génica para la enfermedad de Huntington ifezuntirgene inilparvovec, o AMT-130. En una reunión de Tipo A celebrada a principios de este mes, la FDA recomendó un estudio prospectivo, aleatorizado, doble ciego y controlado con cirugía simulada.
El programa de enfermedad de Huntington de la compañía consta de dos ensayos de Fase I/II. El estudio de EE. UU. (NCT04120493) es doble ciego y controlado con cirugía simulada en dos cohortes, mientras que el estudio europeo (NCT05243017) es de etiqueta abierta.
En septiembre de 2025, se informó que, a los tres años, la progresión de la enfermedad de Huntington fue un 75% más lenta en 17 pacientes de ambos ensayos tratados con la dosis alta de la terapia, en comparación con el brazo de control externo. La enfermedad no se revirtió.
El primer ensayo de cualquier terapia génica en la enfermedad de Huntington se diseñó con cautela y con la seguridad como prioridad. Los criterios del ensayo establecían requisitos específicos para el volumen estriatal por hemisferio medido por MRI, porque debía ser lo suficientemente grande para que los cirujanos pudieran inyectar la terapia génica, y los pacientes debían alcanzar una determinada puntuación en la escala Diagnostic Confidence Level utilizada para indicar la progresión de la enfermedad.
En 2018, la FDA insistió en un control simulado durante 12 meses y después los pacientes pasaron al brazo de tratamiento, mientras que en Europa los reguladores dijeron que implementar un control simulado sería poco ético y no hubo brazo simulado. El brazo de control en el estudio fue un estudio de historia natural de 2.500 pacientes aptos para su inclusión.
uniQure ha dicho que solicitará una reunión de Tipo B con la FDA en el Q2 de 2026 para explorar los próximos pasos. La cirugía guiada por MRI necesaria para administrar la terapia génica puede no ser posible en todos los países, lo que podría convertirse en un cuello de botella para el acceso.