FDA verlangt von uniQure neue kontrollierte Studie für Huntington-Gentherapie AMT-130
Die FDA hält die Phase-I/II-Daten von uniQures Huntington-Gentherapie AMT-130 nicht für ausreichend, um einen Zulassungsantrag zu stützen. Die Behörde empfiehlt eine neue prospektive, randomisierte, doppelblinde und scheinchirurgisch kontrollierte Studie.
uniQure teilte mit, dass die FDA die Daten der Phase-I/II-Studie nicht als ausreichend ansieht, um einen Zulassungsantrag für die Gentherapie gegen Huntington ifezuntirgene inilparvovec oder AMT-130 zu stützen. Bei einem Type-A-Meeting Anfang dieses Monats empfahl die FDA eine prospektive, randomisierte, doppelblinde, scheinchirurgisch kontrollierte Studie.
Das Huntington-Programm des Unternehmens besteht aus zwei Phase-I/II-Studien. Die US-Studie (NCT04120493) ist in zwei Kohorten doppelblind und scheinkontrolliert angelegt, während die europäische Studie (NCT05243017) offen durchgeführt wird.
Im September 2025 wurde berichtet, dass sich das Fortschreiten der Huntington-Krankheit bei 17 Patienten aus beiden Studien, die mit der hohen Dosis der Therapie behandelt wurden, nach drei Jahren im Vergleich zum externen Kontrollarm um 75 % verlangsamt hatte. Die Krankheit wurde nicht rückgängig gemacht.
Die erste Studie zu irgendeiner Gentherapie bei Huntington wurde vorsichtig und mit Blick auf die Sicherheit konzipiert. Die Studienkriterien legten spezifische Anforderungen an das striatale MRT-Volumen pro Hemisphäre fest, da es groß genug sein musste, damit Chirurgen die Gentherapie injizieren konnten, und die Patienten mussten auf der Skala Diagnostic Confidence Level, die zur Anzeige des Krankheitsfortschreitens verwendet wird, einen bestimmten Wert erreichen.
2018 bestand die FDA auf einer Schein-Kontrolle über 12 Monate; anschließend wechselten die Patienten in den Behandlungsarm. In Europa erklärten die Regulierungsbehörden hingegen, die Umsetzung einer Schein-Kontrolle sei unethisch, weshalb es keinen Scheinarm gab. Der Kontrollarm in der Studie war eine Natural-History-Studie mit 2.500 für den Einschluss geeigneten Patienten.
uniQure erklärte, es werde im Q2 2026 ein Type-B-Meeting mit der FDA beantragen, um die nächsten Schritte auszuloten. Die für die Verabreichung der Gentherapie notwendige MRT-gesteuerte Operation ist möglicherweise nicht in allen Ländern durchführbar, was den Zugang zum Verfahren begrenzen könnte.