FDA otorga aprobación acelerada a la primera terapia para los efectos neurológicos del síndrome de Hunter
La FDA ha otorgado aprobación acelerada a Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) de Denali Therapeutics, la primera terapia que aborda los síntomas neurológicos del síndrome de Hunter. La aprobación se basó en un punto final sustitutivo que mide la reducción del sulfato de heparano en el líquido cefalorraquídeo, con resultados de un estudio confirmatorio requeridos para la aprobación completa. Se proyecta que el mercado global de tratamiento del síndrome de Hunter alcance los $2.6 mil millones para 2033.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado aprobación acelerada a Avlayah (tividenofusp alfa-eknm), desarrollado por Denali Therapeutics. Esto marca el primer fármaco aprobado para tratar los síntomas neurológicos del síndrome de Hunter (mucopolisacaridosis II), un trastorno genético raro que afecta a aproximadamente 500 personas en los Estados Unidos.
Anteriormente, la única terapia de reemplazo enzimático disponible era Elaprase de Takeda, que solo abordaba las manifestaciones físicas de la enfermedad y no afectaba el deterioro cognitivo. Avlayah se administra por vía intravenosa una vez por semana y está aprobado para el tratamiento de niños en etapas presintomáticas o sintomáticas de la enfermedad.
La aprobación acelerada se basó en una reducción del sulfato de heparano —una molécula de azúcar que se acumula en la enfermedad y se asocia con daño orgánico— en el líquido cefalorraquídeo. La FDA considera que este marcador sustitutivo tiene una probabilidad razonable de predecir un beneficio clínico. Denali Therapeutics está llevando a cabo un estudio confirmatorio, y la aprobación completa dependerá de sus resultados. La información de prescripción de Avlayah incluye una advertencia destacada sobre el riesgo de reacciones alérgicas graves.
La empresa ha fijado el precio del fármaco en $5,200 por vial de 150 mg, y la terapia estará disponible en EE. UU. en breve. Tras el anuncio, las acciones de Denali Therapeutics aumentaron un 8.4%.
La decisión regulatoria se produce en un contexto de endurecimiento de los requisitos para la aprobación de fármacos para enfermedades raras. El director del Centro para la Evaluación e Investigación de Productos Biológicos (CBER) se ha pronunciado repetidamente en contra del uso de puntos finales sustitutivos y dejará el cargo a finales de abril.
El mercado global de tratamiento del síndrome de Hunter tenía un valor aproximado de US$ 1.5 mil millones en 2023 y se espera que alcance US$ 2.6 mil millones para 2033, con una tasa de crecimiento anual compuesta del 5.5%. América del Norte representa más del 38% de los ingresos globales, con un valor de mercado de aproximadamente US$ 0.5 mil millones en 2023. La terapia de reemplazo enzimático surgió como la categoría de tratamiento dominante, capturando más del 76% de la cuota de mercado total.
Las tendencias emergentes en el tratamiento del síndrome de Hunter incluyen modalidades de terapia génica de una sola vez que utilizan vectores de virus adenoasociados, como RGX-121, que se están evaluando para entregar un gen IDS funcional. También se ha explorado la terapia de reemplazo enzimático intratecal para superar la barrera hematoencefálica y abordar las manifestaciones del sistema nervioso central, habiendo recibido idursulfase-IT la designación de medicamento huérfano de la FDA en 2009.