El fármaco de Avidity para la distrofia miotónica muestra resultados prometedores en ensayo de Fase 1/2
Avidity Biosciences anunció resultados prometedores de Fase 1/2 para su fármaco delpacibart etedesiran para distrofia miotónica tipo 1, mostrando una reducción del 40% en ARNm DMPK y mejoras funcionales. La terapia ha recibido múltiples designaciones regulatorias y ahora está en pruebas de Fase 3 con datos esperados a finales de 2026. Las acciones de la compañía han subido un 128% en el último año a pesar de reportar una pérdida neta de aproximadamente $550 millones.
Avidity Biosciences anunció que los resultados finales de su ensayo de Fase 1/2 MARINA de delpacibart etedesiran (del-desiran) para distrofia miotónica tipo 1 se publicarán en la edición del 19 de febrero de The New England Journal of Medicine. El conjugado de anticuerpo oligonucleótido en investigación demostró aproximadamente un 40% de reducción media en ARNm DMPK entre los participantes tratados, abordando la causa genética subyacente de DM1, y mostró mejoras en múltiples medidas funcionales incluyendo función manual, fuerza muscular, movilidad y resultados reportados por pacientes.
El ensayo evaluó la terapia en 38 adultos con DM1, una enfermedad neuromuscular progresiva sin terapias modificadoras de la enfermedad aprobadas. Los participantes fueron aleatorizados para recibir del-desiran en varias dosis o placebo. El tratamiento demostró un perfil de seguridad aceptable con la mayoría de los eventos adversos siendo leves o moderados, aunque ocurrieron dos eventos adversos graves en las cohortes de dosis más altas, con un participante que discontinuó el estudio.
Del-desiran está actualmente siendo evaluado en el estudio global de Fase 3 HARBOR en personas con DM1 de 16 años o más. El estudio completó la inscripción en julio de 2025, con datos principales esperados en la segunda mitad de 2026. El fármaco ha recibido designaciones de Terapia Innovadora, Medicamento Huérfano y Vía Rápida de la FDA, así como designación de Medicamento Huérfano de los reguladores europeos y japoneses.
Avidity Biosciences tiene una capitalización de mercado de casi $11 mil millones. Las acciones de la compañía han subido un 128% en el último año y un 64% en los últimos seis meses, cotizando cerca de su máximo de 52 semanas de $73.06. Si bien Avidity tiene más efectivo que deuda en su balance con un ratio corriente de 11.57, la compañía aún no es rentable, reportando una pérdida neta de aproximadamente $550 millones en los últimos doce meses. Los ingresos crecieron un 106% en los últimos doce meses, con analistas pronosticando un crecimiento de ventas del 87% este año, aunque no se espera que la compañía sea rentable. La compañía tiene programado reportar ganancias el 3 de marzo.