FDA Otorga Designación de Enfermedad Pediátrica Rara al (Z)-Endoxifen de Atossa para la Distrofia Muscular de Duchenne
La FDA otorgó la designación de Enfermedad Pediátrica Rara al (Z)-endoxifen de Atossa Therapeutics para el tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne. Esta designación podría qualificar al fármaco para un valioso Voucher de Revisión Prioritaria tras su aprobación. Atossa reportó una pérdida neta de 34,8 millones de dólares para 2025 mientras avanza en su desarrollo clínico.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación de Enfermedad Pediátrica Rara al (Z)-endoxifen para el tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Esta designación, anunciada el 11 de diciembre de 2025, se reserva para enfermedades graves o potencialmente mortales que afectan principalmente a personas desde el nacimiento hasta los 18 años de edad.
Tras la aprobación por parte de la FDA de una solicitud de comercialización que cumpla los requisitos, los fármacos con designación de Enfermedad Pediátrica Rara pueden ser elegibles para un Voucher de Revisión Prioritaria. En los últimos 18 a 24 meses, las ventas divulgadas de estos vouchers han oscilado entre 100 y 160 millones de dólares. La designación proporciona un marco regulatorio y un nivel mejorado de interacción con la FDA mientras la empresa define la ruta de desarrollo clínico.
Atossa Therapeutics es una empresa biofarmacéutica en fase clínica. Su fármaco experimental (Z)-endoxifen es un potente Modulador/Degradador Selectivo del Receptor de Estrógeno (SERM/D). La formulación oral propietaria de la empresa ha demostrado un perfil de seguridad favorable y una farmacología distinta a la del tamoxifeno, incluyendo efectos dirigidos al receptor de estrógeno (ER) e inhibición de la PKC. El (Z)-endoxifen no está aprobado para ninguna indicación.
Los datos preclínicos sugieren que el mecanismo del (Z)-endoxifen está diferenciado porque no apunta a defectos específicos de exones, lo que podría ofrecer un abordaje terapéutico más amplio para la población de pacientes con DMD. La Distrofia Muscular de Duchenne es un trastorno neuromuscular raro, progresivo y ligado al cromosoma X, causado por mutaciones en el gen de la distrofina, que conduce a debilidad muscular y otras complicaciones. Es uniformemente fatal, a menudo en la edad adulta temprana.
La empresa ha avanzado con el (Z)-endoxifen en múltiples ensayos de Fase 2 en oncología, incluyendo los estudios Karisma, EVANGELINE, RECAST e I-SPY2, que han reportado señales prometedoras de eficacia. La designación de Enfermedad Pediátrica Rara para la DMD forma parte del impulso regulatorio de Atossa, y la empresa está persiguiendo designaciones adicionales de medicamento huérfano en 2026.
En sus resultados financieros de 2025, Atossa Therapeutics reportó cero ingresos para el año terminado el 31 de diciembre de 2025, y una pérdida neta de 34,8 millones de dólares. La empresa registró una pérdida operativa de 37,1 millones de dólares, reflejando operaciones continuas en etapa de desarrollo pre-ingresos y un gasto clínico incrementado. Sin ingresos por productos, la empresa depende de ofertas de capital, una instalación at-the-market, subvenciones y colaboraciones para financiar sus operaciones clínicas a corto plazo.
La empresa ha establecido un proceso de fabricación propietario, proveedores calificados y ha ampliado el espacio de oficinas arrendadas para apoyar las actividades de desarrollo. La inversión en investigación y desarrollo aumentó, impulsando una mayor actividad e inscripción en sus estudios neoadyuvantes y de densidad mamaria. El portafolio de propiedad intelectual de Atossa Therapeutics para el (Z)-endoxifen incluye múltiples patentes estadounidenses emitidas recientemente y numerosas solicitudes pendientes en todo el mundo.