FDA autoriza terapia gênica FRF-001 para ensaios clínicos em síndrome FOXG1
A U.S. Food and Drug Administration aprovou um pedido de Investigational New Drug (IND) para o FRF-001, uma terapia gênica viral para síndrome FOXG1 desenvolvida na University at Buffalo. O estudo first-in-human será multicêntrico e patrocinado de forma independente pela FOXG1 Research Foundation, que já arrecadou US$ 14,5 milhões para avançar o programa.
Um medicamento desenvolvido na University at Buffalo para tratar a síndrome FOXG1 recebeu aval da U.S. Food and Drug Administration para iniciar ensaios clínicos. A agência aprovou uma solicitação de Investigational New Drug (IND) para o FRF-001, uma terapia gênica viral projetada para abordar a causa genética subjacente da síndrome FOXG1, um distúrbio raro do neurodesenvolvimento marcado por incapacidades cognitivas e físicas e epilepsia.
O FRF-001 foi desenvolvido pelos biólogos da UB Soo-Kyung e Jae Lee, que supervisionam o FOXG1 Research Center na UB e cuja filha nasceu com síndrome FOXG1. O medicamento entrega uma cópia funcional do gene FOXG1 usando um vetor de vírus adeno-associado 9 (AAV9), tornando-se a primeira terapia de reposição gênica FOXG1 AAV9.
Os Lee já demonstraram anteriormente que seu medicamento pode reverter algumas anormalidades cerebrais em camundongos com síndrome FOXG1, inclusive em partes do cérebro associadas à linguagem, à memória e à interação social.
A síndrome FOXG1 é causada por mutações no Forkhead Box G1, um dos genes mais importantes para o desenvolvimento cerebral precoce. Essa mutação é rara — afetando 1 em cada 30.000 pessoas no mundo —, mas o gene tem sido associado ao transtorno do espectro do autismo e a certos cânceres, sugerindo que terapias direcionadas ao FOXG1 podem ser relevantes para condições mais comuns.
O próximo ensaio clínico first-in-human (primeiro em humanos) será conduzido em múltiplos centros e está sendo patrocinado de forma independente pela FOXG1 Research Foundation. Até o momento, a fundação captou US$ 14,5 milhões por meio de sua campanha "Yes, They Can" para avançar o FRF-001 em ensaios clínicos com pacientes e, por fim, obter aprovação regulatória.
Segundo a fundação, acredita-se que este seja o primeiro caso de uma fundação sem fins lucrativos de doença rara, liderada por pais, patrocinando de forma independente seu próprio ensaio clínico de terapia gênica internacional e multicêntrico.
A filha do casal Lee foi diagnosticada com o distúrbio em 2012, aos 2 anos de idade. O casal, cuja pesquisa anterior se concentrava em genes reguladores mestres, desde então dedicou a carreira ao estudo do distúrbio. Eles ingressaram na UB em 2019 e lançaram o FOXG1 Research Center na UB em 2024 com o apoio do UB Office of Research, Innovation and Economic Development, bem como da FOXG1 Research Foundation.
O desenvolvimento do FRF-001 pelos Lee também contou com apoio das Business and Entrepreneur Partnerships da UB, incluindo a liderança de esforços para patentear o medicamento, a negociação de acordos de licenciamento e outros serviços de suporte.