Disc Medicine recibe una carta de respuesta completa de la FDA para bitopertin en el tratamiento de la EPP

Disc Medicine recibió una carta de respuesta completa (complete response letter) de la FDA el 13 de febrero de 2026, relativa a bitopertin como tratamiento para la protoporfiria eritropoyética (erythropoietic protoporphyria, EPP). La FDA reconoció que los estudios AURORA y BEACON aportaron evidencia suficiente de que bitopertin reduce de forma significativa los niveles de PPIX libre de metal en sangre total, pero concluyó que los ensayos no mostraron evidencia de una asociación entre el cambio porcentual en PPIX y los criterios de valoración basados en la exposición a la luz solar.

La FDA señaló que existe una sólida plausibilidad mecanística y biológica que respalda el uso del biomarcador PPIX en la protoporfiria. Sin embargo, la agencia indicó que necesita ver los resultados del estudio APOLLO de fase 3 en curso antes de tomar una decisión. La FDA afirmó que los resultados del estudio APOLLO podrían servir como evidencia para respaldar una aprobación tradicional.

La aprobación acelerada depende de si existe evidencia de un efecto sobre el criterio de valoración sustituto propuesto (cambio porcentual en PPIX libre de metal en sangre total) y de si dicho criterio de valoración sustituto, incluida la magnitud del cambio, es razonablemente probable que prediga un beneficio clínico. En el primer punto, la FDA coincidió en que AURORA y BEACON proporcionaron evidencia suficiente de que bitopertin reduce de forma significativa el PPIX libre de metal en sangre total. En el segundo, con base en la revisión de los resultados de AURORA y BEACON, la FDA concluyó que los ensayos no mostraron evidencia de asociación entre el cambio porcentual en PPIX y los criterios de valoración basados en la exposición a la luz solar, según se midieron en los ensayos.

El CEO declaró que, si bien los esfuerzos por utilizar vías aceleradas para hacer llegar bitopertin a los pacientes con rapidez no han dado resultado, la compañía continúa explorando todas las opciones en apoyo de la aprobación por parte de la FDA. El CEO señaló que la carta de respuesta completa retrasará la posible aprobación de bitopertin, pero expresó confianza en el ensayo APOLLO en curso, que ha despertado un gran entusiasmo en la comunidad de EPP.

Disc Medicine completó la inscripción de participantes del ensayo APOLLO en marzo de 2026, varios meses antes de lo previsto, debido al notable entusiasmo de pacientes y médicos en torno al ensayo. En enero se realizó una reestimación ciega del tamaño muestral del estudio APOLLO y, según el análisis estadístico, no se requirieron modificaciones del tamaño de la muestra. Se prevén datos principales (topline data) de APOLLO en el 4T 2026.

La compañía planea solicitar una reunión de Tipo A para revisar su enfoque con la FDA. Tras la finalización de APOLLO, Disc presentaría una respuesta a la carta de respuesta completa y espera una decisión actualizada de la FDA a mediados de 2027.

Disc Medicine informó de aproximadamente $791 millones a 31 de diciembre de 2025 en efectivo no auditado, equivalentes de efectivo y valores negociables, y mantiene la previsión de disponer de financiación hasta 2029. La compañía tiene una capitalización bursátil de $2.13 mil millones y cotiza en el NASDAQ. La acción ha experimentado una volatilidad significativa, con un máximo de 52 semanas de $99.5 y un mínimo de $30.82.

Bitopertin es un inhibidor en investigación, en fase clínica, administrado por vía oral, del transportador de glicina 1 (glycine transporter 1, GlyT1), diseñado para modular la biosíntesis del hemo. GlyT1 es un transportador de membrana expresado en los glóbulos rojos en desarrollo y es necesario para aportar suficiente glicina para la biosíntesis del hemo y para respaldar la eritropoyesis. Disc está desarrollando bitopertin como posible tratamiento para una gama de enfermedades hematológicas, incluidas las porfirias eritropoyéticas, donde podría convertirse en la primera terapia modificadora de la enfermedad. Bitopertin se ha estudiado en múltiples ensayos clínicos en pacientes con EPP, incluido el ensayo BEACON de fase 2 de etiqueta abierta, el ensayo AURORA de fase 2 doble ciego y controlado con placebo, un ensayo de extensión HELIOS de etiqueta abierta y el ensayo confirmatorio APOLLO de fase 3 doble ciego y controlado con placebo.

Bitopertin es un agente en investigación y no está aprobado para su uso como terapia en ninguna jurisdicción del mundo. Disc obtuvo los derechos globales de bitopertin en virtud de un acuerdo de licencia con Roche en mayo de 2021.

Disc Medicine es una empresa biofarmacéutica en fase clínica centrada en el descubrimiento, el desarrollo y la comercialización de tratamientos novedosos para enfermedades hematológicas. La compañía busca modificar vías biológicas fundamentales asociadas con la formación y la función de los glóbulos rojos, en particular la biosíntesis del hemo y la homeostasis del hierro. Su cartera incluye bitopertin para porfirias eritropoyéticas (EPs), incluidas la protoporfiria eritropoyética (EPP), la protoporfiria ligada al cromosoma X (XLP) y la anemia de Diamond-Blackfan (DBA); DISC-0974 para el tratamiento de la anemia asociada a la mielofibrosis (MF) y la anemia de la enfermedad renal crónica (CKD); y DISC-3405 para el tratamiento de la policitemia vera (PV) y otros trastornos hematológicos. Los programas preclínicos de la compañía incluyen DISC-0998.