El Congreso reautoriza el programa de vales de revisión prioritaria para enfermedades pediátricas raras hasta 2029

La Ley de Asignaciones Consolidadas de 2026 (Consolidated Appropriations Act of 2026), promulgada el 3 de febrero, ha reautorizado el Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher (RPD PRV) program, restableciendo un incentivo regulatorio y comercial clave para los patrocinadores que desarrollan terapias para enfermedades pediátricas raras. La Sección 6604 de la ley amplía la autoridad de la Food and Drug Administration para emitir vales de revisión prioritaria hasta el 30 de septiembre de 2029, poniendo fin a un periodo de incertidumbre legal y comercial tras la expiración del programa a finales de 2024.

Las disposiciones legislativas se incorporaron desde la Mikaela Naylon Give Kids a Chance Act al paquete presupuestario más amplio que puso fin a un cierre parcial del gobierno a principios de este mes. La reautorización supone un hito importante en el esfuerzo bipartidista del Congreso para apoyar tratamientos para enfermedades pediátricas raras.

Según la estructura del programa, los patrocinadores pueden solicitar a la FDA que designe un medicamento como fármaco RPD, que debe tratar una enfermedad grave o potencialmente mortal que afecte principalmente a pacientes desde el nacimiento hasta los 18 años de edad y tenga una prevalencia inferior a 20.000 personas en Estados Unidos. Tras la aprobación por parte de la FDA de un fármaco RPD designado, el patrocinador recibe un RPD PRV.

Un vale permite a su titular obtener revisión prioritaria —una revisión de la FDA de aproximadamente seis meses— para otra nueva solicitud de medicamento, acelerando los plazos tradicionales de aprobación en varios meses. De forma crucial, estos RPD PRV son totalmente transferibles y comercializables, lo que permite a los patrocinadores venderlos a terceros, a menudo generando una financiación sustancial no dilutiva.

El mercado secundario de estos RPD PRV ha registrado transacciones por cientos de millones de dólares. Entre las ventas recientes de RPD PRV figuran Jazz Pharmaceuticals por 200 millones de dólares en enero de 2026, Abeona Therapeutics por 155 millones de dólares en junio de 2025, Zevra Therapeutics por 150 millones de dólares en abril de 2025, Acadia Pharmaceuticals por 150 millones de dólares en diciembre de 2024, PTC Therapeutics por 150 millones de dólares en noviembre de 2024 e Ipsen por 158 millones de dólares en agosto de 2024.

La nueva norma promulgada incluye disposiciones de reporte que sientan las bases para evaluaciones continuas del impacto del programa. La Sección 6604 exige que la Government Accountability Office realice un estudio y presente al Congreso un informe sobre la eficacia de otorgar vales de revisión prioritaria para enfermedades pediátricas raras en el desarrollo de productos que tratan o previenen enfermedades pediátricas raras, a más tardar cinco años después de la promulgación de esta disposición. Es probable que el análisis de la GAO sobre este programa se presente después de que venza la actual ampliación de la autoridad del programa.

La reautorización aporta una claridad renovada y una oportunidad estratégica para las empresas que desarrollan terapias en un ámbito que a menudo se enfrenta a poblaciones de pacientes pequeñas y a plazos de desarrollo prolongados. El restablecimiento recupera de forma efectiva una estructura de incentivos regulatorios que comenzó en 2012 y entró en un periodo de caducidad antes de expirar a finales de 2024.

La próxima semana se celebra la Rare Disease Week en Capitol Hill, lo que refleja el continuo enfoque dedicado a cómo abordar las necesidades no cubiertas de los pacientes con enfermedades raras. El actual programa Prescription Drug User Fee Act está previsto que expire el 30 de septiembre de 2027. Los temas de enfermedades raras han sido una parte destacada de reautorizaciones previas de PDUFA y PDUFA VIII podría seguir la misma línea.