Moleculin afirma que el ensayo MIRACLE se acerca a su primer desenmascaramiento, con una CRc cegada superior al 40%
Moleculin indicó que su ensayo MIRACLE de fase 2B/3 en LMA se acerca a su primer desenmascaramiento, con una CRc cegada superior al 40% y una CR cercana al 30%. Se espera la primera lectura de 45 sujetos antes del 30 de junio de 2026.
Moleculin Biotech informó eficacia preliminar cegada de 45 sujetos en su ensayo pivotal de fase 2B/3 MIRACLE de Annamycin más cytarabine en LMA en recaída/refractaria de segunda línea. Los datos cegados muestran una CRc >40% y una CR ~30%, frente a la CR histórica de ~17–18% con cytarabine. Se espera el primer desenmascaramiento de 45 sujetos antes del 30 de junio de 2026.
La compañía señaló que está evaluando Annamycin en combinación con cytarabine, denominados en conjunto AnnAraC, en pacientes adultos con leucemia mieloide aguda que son refractarios a la terapia de inducción o han recaído tras ella. El ensayo MIRACLE es un estudio clínico global, adaptativo, de fase 2B/3 que se está llevando a cabo en Estados Unidos, Europa y otros centros internacionales.
En febrero de 2026, la compañía informó una tasa preliminar cegada de remisión completa compuesta de 40% en los primeros 30 sujetos tratados en el ensayo MIRACLE y con datos preliminares cegados de eficacia. Esta tasa de CRc se compone de una tasa de remisión completa del 30% y una remisión completa con recuperación hematológica parcial del 10%. Las tasas de eficacia se observaron en seis países.
La compañía indicó que aproximadamente el 35% de los sujetos tratados hasta la fecha habían recaído o eran refractarios tras un régimen con venetoclax. También señaló que los sujetos tratados hasta la fecha presentaban un alto grado de marcadores genéticos considerados predictivos de una mala respuesta al tratamiento.
El protocolo permite el desenmascaramiento temprano de los datos con 45 sujetos, lo que posibilita una lectura inicial de aproximadamente 30 sujetos tratados con Annamycin más cytarabine y 15 sujetos en el brazo de control que reciben cytarabine más placebo. En la Parte A, aproximadamente 75 a 90 sujetos se asignan aleatoriamente en una proporción 1:1:1 para recibir cytarabine en dosis altas combinada con placebo, 190 mg/m² de Annamycin o 230 mg/m² de Annamycin. A fecha de 1 de mayo de 2026, se habían inscrito 56 de los 90 sujetos de la Parte A, y el reclutamiento de la Parte A continúa hasta el objetivo de 90 sujetos en el T3 de 2026.
Para la Parte B del ensayo, 222 sujetos adicionales serán asignados aleatoriamente para recibir HiDAC más placebo o HiDAC más la dosis óptima de Annamycin, con aleatorización 1:1. La selección de la dosis óptima se basará en el equilibrio general entre seguridad, farmacocinética y eficacia, en consonancia con la iniciativa Project Optimus de la FDA.
La compañía también señaló que Annamycin cuenta con la designación FDA Fast Track y múltiples designaciones de Orphan Drug en LMA en recaída o refractaria. Informó la ausencia continua de cardiotoxicidad, y una nueva evaluación independiente elevó a 90 el número total de sujetos tratados con Annamycin revisados por su experto independiente.
Para el ejercicio finalizado el 31 de diciembre de 2025, la compañía informó resultados financieros de todo el año y proporcionó una actualización clínica en la que destacó los avances hacia el próximo hito del ensayo MIRACLE.