Kongress schränkt Orphan-Drug-Exklusivität nach Niederlagen der FDA vor Gericht ein
Congress hat mit dem Consolidated Appropriations Act of 2026 die Orphan-Drug-Exklusivität auf die jeweils zugelassene Anwendung bzw. Indikation innerhalb einer seltenen Krankheit oder Erkrankung begrenzt. Damit wird ein Urteil des 11th Circuit aus dem Jahr 2021 aufgehoben und das Gesetz wieder an den traditionellen Ansatz der FDA angeglichen.
Congress verabschiedete in der vergangenen Woche den Consolidated Appropriations Act of 2026 und schränkte damit den Umfang des gesetzlichen Schutzes für Arzneimittel gegen seltene Krankheiten und Erkrankungen nach dem Orphan Drug Act, 21 U.S. Code § 360cc, ein. Die Gesetzgebung hebt eine Entscheidung eines Bundesgerichts auf und bringt das Gesetz in Einklang mit dem seit Langem verfolgten Ansatz der FDA zur Orphan-Drug-Exklusivität.
Der Orphan Drug Act gewährt für Arzneimittel, die zur Behandlung bestimmter seltener Krankheiten oder Erkrankungen entwickelt wurden, einen 7-jährigen Zeitraum der Marktexklusivität, konkret für Krankheiten oder Erkrankungen, von denen in den Vereinigten Staaten weniger als 200.000 Patient:innen betroffen sind. Das Gesetz schafft einen Anreiz für Pharmaunternehmen, Therapien für seltene Erkrankungen zu entwickeln, die andernfalls möglicherweise vernachlässigt würden.
Die FDA hat die Orphan-Drug-Exklusivität traditionell nur an die Anwendung bzw. Indikation geknüpft, für die das Arzneimittelprodukt zugelassen wurde. In Catalyst Pharms., Inc. v. Becerra entschied jedoch der 11th Circuit, dass die Orphan-Drug-Exklusivität für die gesamte Krankheit oder Erkrankung gilt – unabhängig vom Umfang der zugelassenen Anwendung bzw. Indikation des Arzneimittelprodukts. 14 F.4th 1299 (11th Cir. 2021).
Die FDA erklärte sich bereit, der gerichtlichen Anordnung in Bezug auf die in Catalyst betroffenen konkreten Arzneimittel nachzukommen, kündigte jedoch an, sie beabsichtige, „ihre Regelungen, die den Umfang der Orphan-Drug-Exklusivität an die Anwendungen oder Indikationen knüpfen, für die ein Arzneimittel zugelassen ist, auch auf Sachverhalte außerhalb des Anwendungsbereichs dieser Anordnung weiterhin anzuwenden“.
Die jüngste Gesetzgebung des Congress ändert die Norm, um die Entscheidung des 11th Circuit zu übersteuern, und bringt den Orphan Drug Act wieder in Einklang mit dem langjährigen Ansatz der FDA. Congress ersetzte die Formulierung „same disease or condition“ durch die neue Formulierung „same approved use or indication within such rare disease or condition“.
Nach der geänderten Vorschrift darf der Secretary keinen weiteren Antrag nach section 355 dieses Titels genehmigen und keine weitere Lizenz nach section 262 von title 42 für dasselbe Arzneimittel für dieselbe zugelassene Anwendung oder Indikation innerhalb einer solchen seltenen Krankheit oder Erkrankung an eine Person erteilen, die nicht Inhaber:in des genehmigten Antrags oder der Lizenz ist, bis zum Ablauf von sieben Jahren ab dem Datum der Genehmigung des genehmigten Antrags oder der Erteilung der Lizenz.
Der nun enger gefasste Anwendungsbereich des Orphan Drug Act ist insbesondere für Pharmaunternehmen bemerkenswert, die Generika vermarkten wollen. Regulatorische Exklusivität ist ein mächtiges Instrument für Originalhersteller, doch der Consolidated Appropriations Act of 2026 könnte Generikaunternehmen den Weg öffnen, die eine Zulassung für Anwendungen oder Indikationen anstreben, die sich von denen des ursprünglichen Orphan-Arzneimittels unterscheiden. Auch wenn dies den Ansatz der FDA vermutlich nicht ändern wird, müssen Generikaunternehmen die Möglichkeit einer Catalyst-ähnlichen Klage möglicherweise nicht länger in Betracht ziehen.