Spruce Biosciences erhält positives FDA-Feedback zu TA-ERT bei Sanfilippo-Syndrom Typ B

Spruce Biosciences, Inc. gab den erfolgreichen Abschluss von Type-B-Meetings mit der U.S. Food and Drug Administration zur geplanten Einreichung eines Biologics License Application (BLA) für die Enzymersatztherapie (enzyme replacement therapy, ERT) tralesinidase alfa (TA-ERT) zur Behandlung des Sanfilippo-Syndroms Typ B (MPS IIIB) bekannt. Das Unternehmen rechnet nun damit, den BLA im vierten Quartal 2026 einzureichen, um Anforderungen an die Prozessleistungsqualifizierung des Arzneimittelprodukts zu erfüllen.

Das Unternehmen führte vor der erwarteten BLA-Einreichung für TA-ERT zwei Type-B-Meetings mit der FDA durch: das erste im Dezember 2025 zur Erörterung der klinischen Daten und der regulatorischen Strategie des Unternehmens und das zweite im Januar 2026 zur Besprechung der Anforderungen an Chemistry, Manufacturing, and Controls (CMC).

Während des Meetings im Dezember 2025 bestätigte die Behörde, dass die integrierten Studiendaten aus interventionellen klinischen Studien zu TA-ERT sowie die verfügbaren Natural-History-Daten potenziell als angemessene und gut kontrollierte Studie für die Zwecke der behördlichen Bewertung der Auswirkungen von TA-ERT auf das Non-Reducing End von Heparansulfat in der Zerebrospinalflüssigkeit (CSF HS-NRE) dienen könnten. Dieses könnte als ein mit hinreichender Wahrscheinlichkeit geeigneter Surrogatendpunkt (reasonably likely surrogate endpoint, RLSE) zur Unterstützung eines beschleunigten Zulassungsverfahrens (accelerated approval) dienen. Die Behörde gab zudem Empfehlungen, um CSF HS-NRE als RLSE weiter zu untermauern; das Unternehmen integriert diese in die geplante BLA-Einreichung. Darüber hinaus erörterten Spruce und die Behörde Zeitpunkt und Design einer erforderlichen Bestätigungsstudie (confirmatory study) zu TA-ERT, einschließlich der Vereinbarung, die Bestätigungsstudie während der BLA-Überprüfungsphase zu starten.

Nach dem CMC-Meeting im Januar 2026 prüfte die Behörde den Plan des Unternehmens, die Anforderungen an Chargen der Prozessleistungsqualifizierung (process performance qualification, PPQ) für das Arzneimittelprodukt (drug product, DP) im Rahmen der BLA-Einreichung zu erfüllen. In den offiziellen Sitzungsprotokollen, die am 12. Februar 2026 eingingen, teilte die Behörde ihre Anforderung mit: eine DP-PPQ-Charge zum Zeitpunkt der BLA-Einreichung sowie Daten aus einer zweiten DP-PPQ-Charge vor der Mitte des BLA-Review-Zyklus (midcycle). Um diese Anforderung zu erfüllen, wird der Zeitpunkt der BLA-Einreichung für TA-ERT nun im vierten Quartal 2026 erwartet.

Der Chief Executive Officer hob die konstruktive Zusammenarbeit mit der Behörde hervor und merkte an, dass die Reautorisierung des Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher (PRV)-Programms bis September 2029 einen wichtigen Anreiz zur Entwicklung von Therapien für seltene pädiatrische Erkrankungen wiederherstellt und TA-ERT bei einer Zulassung potenziell zugutekommen könnte. Das Unternehmen betonte, dass langfristige klinische Daten Reduktionen von CSF HS-NRE zeigen, die mit klinisch bedeutsamen Vorteilen in den Bereichen Kognition, Kommunikation und Erwerb motorischer Fähigkeiten bei Patientinnen und Patienten mit MPS IIIB assoziiert sind – einer tödlichen pädiatrischen neurodegenerativen Erkrankung ohne zugelassene Therapien.

Das Sanfilippo-Syndrom Typ B (MPS IIIB) ist eine extrem seltene, schwere und tödliche genetische Erkrankung, die durch einen Mangel an N-Acetyl-Alpha-Glycosaminidase (NAGLU) gekennzeichnet ist – einem Enzym, das für den Abbau von Heparansulfat (HS) in Lysosomen erforderlich ist. Schätzungen zufolge betrifft MPS IIIB in den Vereinigten Staaten weniger als eine von 200.000 Personen; die tatsächliche Inzidenz und Prävalenz sind jedoch schwer zu bestimmen, da MPS IIIB derzeit nicht in das Neugeborenen-Screening aufgenommen ist. Die Anreicherung toxischer Mengen von Heparansulfat in der Zerebrospinalflüssigkeit im Gehirn ist die zugrunde liegende Pathophysiologie von MPS IIIB. Obwohl die Anzeichen und Symptome von MPS IIIB zwischen betroffenen Personen variieren können, folgt die fortschreitende Neurodegeneration typischerweise einem vorhersehbaren Verlauf hin zu Hirnatrophie, kognitiven und entwicklungsbezogenen Beeinträchtigungen, Hyperaktivität mit aggressivem und destruktivem Verhalten, verzögerter Sprachentwicklung, Hörverlust sowie Defiziten der motorischen Fähigkeiten.

Das Unternehmen führte am 8. Juli 2025 einen 1-zu-75-Reverse-Stock-Split durch. Die Aktie von Spruce Biosciences, Inc. (SPRB) schloss am Dienstag bei $58,25 und wurde am Mittwochvormittag bei $54,79 gehandelt – ein Rückgang um 5,93 Prozent gegenüber dem vorherigen Schlusskurs von $58,24 an der Nasdaq.