Spruce Biosciences recibe comentarios positivos de la FDA sobre TA-ERT para el síndrome de Sanfilippo tipo B

Spruce Biosciences, Inc. anunció la culminación satisfactoria de reuniones de tipo B con la U.S. Food and Drug Administration en relación con la presentación planificada de su solicitud de licencia para productos biológicos (BLA) para tralesinidase alfa, una terapia de reemplazo enzimático (enzyme replacement therapy, TA-ERT) destinada al tratamiento del síndrome de Sanfilippo tipo B (MPS IIIB). La compañía ahora prevé presentar la BLA en el cuarto trimestre de 2026 para ajustarse a los requisitos de calificación del desempeño del proceso del producto farmacéutico.

La compañía celebró dos reuniones de tipo B con la FDA antes de la prevista presentación de la BLA para TA-ERT; la primera en diciembre de 2025 para analizar los datos clínicos de la compañía y su estrategia regulatoria, y la segunda en enero de 2026 para abordar los requisitos de química, fabricación y controles (chemistry, manufacturing, and controls, CMC).

Durante la reunión de diciembre de 2025, la Agencia confirmó que los datos integrados del estudio procedentes de los estudios clínicos intervencionistas de TA-ERT y los datos disponibles de historia natural podrían servir potencialmente como un estudio adecuado y bien controlado a efectos de la revisión por parte de la Agencia de los efectos de TA-ERT sobre el extremo no reductor del sulfato de heparán en el líquido cefalorraquídeo (CSF HS-NRE), el cual podría servir como un criterio de valoración sustituto razonablemente probable (RLSE) para respaldar una aprobación acelerada. La Agencia también proporcionó recomendaciones para reforzar aún más el CSF HS-NRE como RLSE, que la compañía está incorporando en su BLA planificada. Además, Spruce y la Agencia debatieron el cronograma y el diseño de un estudio confirmatorio requerido de TA-ERT, incluido un acuerdo para iniciar el estudio confirmatorio durante el período de revisión de la BLA.

Tras la reunión de CMC de enero de 2026, la Agencia evaluó el plan de la compañía para abordar los requisitos de lotes de calificación del desempeño del proceso (process performance qualification, PPQ) del producto farmacéutico (drug product, DP) para la presentación de la BLA. En las actas oficiales de la reunión, recibidas el 12 de febrero de 2026, la Agencia compartió su requisito de contar con un lote PPQ de DP en el momento de la presentación de la BLA y con los datos de un segundo lote PPQ de DP antes de la mitad del ciclo de revisión de la BLA. Para ajustarse a este requisito, ahora se prevé que la presentación de la BLA para TA-ERT tenga lugar en el cuarto trimestre de 2026.

El director ejecutivo destacó la interacción constructiva con la agencia y señaló que la reautorización del programa Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher (PRV) hasta septiembre de 2029 restablece un incentivo clave para desarrollar terapias para enfermedades pediátricas raras, lo que podría beneficiar a TA-ERT si se aprueba. La compañía subrayó que los datos clínicos a largo plazo muestran reducciones del CSF HS-NRE asociadas con beneficios significativos en cognición, comunicación y adquisición de habilidades motoras en pacientes con MPS IIIB, un trastorno neurodegenerativo pediátrico mortal sin terapias aprobadas.

El síndrome de Sanfilippo tipo B (MPS IIIB) es una enfermedad genética ultrarrara, grave y mortal, caracterizada por la deficiencia de N-Acetyl-Alpha-Glycosaminidase (NAGLU), una enzima necesaria para el catabolismo del sulfato de heparán (HS) en los lisosomas. Se estima que la MPS IIIB afecta a menos de una de cada 200.000 personas en Estados Unidos, pero la incidencia y la prevalencia reales son difíciles de determinar porque la MPS IIIB es una enfermedad que actualmente no se incluye en el cribado neonatal. La acumulación de niveles tóxicos de sulfato de heparán en el líquido cefalorraquídeo en el cerebro es la fisiopatología subyacente de la MPS IIIB. Aunque los signos y síntomas de la MPS IIIB pueden variar entre las personas afectadas, la neurodegeneración progresiva suele seguir un curso predecible hacia atrofia cerebral, deterioro cognitivo y del desarrollo, hiperactividad con comportamiento agresivo y destructivo, retraso del habla, pérdida auditiva y déficits de habilidades motoras.

La compañía realizó un split inverso de acciones de 1 por 75 el 8 de julio de 2025. Las acciones de Spruce Biosciences, Inc. (SPRB) cerraron a $58.25 el martes y se negociaron a $54.79 durante la sesión del miércoles por la mañana, con una caída del 5.93 por ciento respecto al cierre previo de $58.24 en el Nasdaq.