Spruce Biosciences recebe feedback positivo da FDA sobre TA-ERT para síndrome de Sanfilippo tipo B
A Spruce Biosciences concluiu duas reuniões do Tipo B com a FDA sobre a tralesinidase alfa (TA-ERT) para síndrome de Sanfilippo tipo B (MPS IIIB). A empresa agora prevê submeter o BLA no 4º trimestre de 2026 para atender aos requisitos de lotes PPQ do produto do medicamento e alinhar o estudo confirmatório durante a revisão.
Spruce Biosciences, Inc. anunciou a conclusão bem-sucedida de reuniões do Tipo B com a U.S. Food and Drug Administration em relação à sua submissão planejada do pedido de licença de biológicos (BLA) para a terapia de reposição enzimática (enzyme replacement therapy) tralesinidase alfa (TA-ERT) no tratamento da síndrome de Sanfilippo tipo B (MPS IIIB). A empresa agora prevê submeter o BLA no quarto trimestre de 2026, para acomodar os requisitos de qualificação de desempenho do processo do produto (process performance qualification) do medicamento.
A empresa realizou duas reuniões do Tipo B com a FDA antes da submissão prevista do BLA para TA-ERT; a primeira, em dezembro de 2025, para discutir os dados clínicos e a estratégia regulatória da empresa, e a segunda, em janeiro de 2026, para discutir os requisitos de química, fabricação e controles (chemistry, manufacturing, and controls, CMC).
Durante a reunião de dezembro de 2025, a Agência confirmou que os dados integrados de estudos provenientes de estudos clínicos intervencionistas de TA-ERT e os dados disponíveis de história natural poderiam, potencialmente, servir como um estudo adequado e bem controlado para fins de revisão, pela Agência, dos efeitos de TA-ERT sobre o heparan sulfato da extremidade não redutora no líquor (cerebral spinal fluid heparan sulfate non-reducing end, CSF HS-NRE), que poderia servir como um desfecho substituto razoavelmente provável (reasonably likely surrogate endpoint, RLSE) para sustentar uma aprovação acelerada. A Agência também forneceu recomendações para apoiar ainda mais o CSF HS-NRE como um RLSE, as quais a empresa está incorporando em sua submissão planejada do BLA. Além disso, a Spruce e a Agência discutiram o momento e o desenho de um estudo confirmatório obrigatório de TA-ERT, incluindo um acordo para iniciar o estudo confirmatório durante o período de revisão do BLA.
Após a reunião de CMC de janeiro de 2026, a Agência avaliou o plano da empresa para atender aos requisitos de lotes de qualificação de desempenho do processo (PPQ) do produto do medicamento (drug product, DP) para a submissão do BLA. Na ata oficial da reunião, recebida em 12 de fevereiro de 2026, a Agência compartilhou seu requisito de um lote de DP PPQ no momento da submissão do BLA e dados de um segundo lote de DP PPQ antes do meio do ciclo de revisão do BLA. Para acomodar esse requisito, agora se prevê que o momento da submissão do BLA para TA-ERT será no quarto trimestre de 2026.
O Chief Executive Officer destacou o engajamento construtivo com a agência e observou que a reautorização do programa Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher (PRV) até setembro de 2029 restabelece um incentivo importante para o desenvolvimento de terapias para doenças pediátricas raras, podendo beneficiar a TA-ERT se aprovada. A empresa enfatizou que dados clínicos de longo prazo mostram reduções no CSF HS-NRE associadas a benefícios significativos em cognição, comunicação e aquisição de habilidades motoras em pacientes com MPS IIIB, um distúrbio neurodegenerativo pediátrico fatal sem terapias aprovadas.
A Síndrome de Sanfilippo tipo B (MPS IIIB) é uma doença genética ultrarrara, grave e fatal, caracterizada pela deficiência de N-Acetyl-Alpha-Glycosaminidase (NAGLU), uma enzima necessária para o catabolismo do heparan sulfato (HS) nos lisossomos. Estima-se que a MPS IIIB afete menos de uma em 200.000 pessoas nos Estados Unidos, mas a incidência e a prevalência reais são difíceis de determinar porque a MPS IIIB é uma doença que atualmente não está incluída na triagem neonatal. O acúmulo de níveis tóxicos de heparan sulfato no líquor no cérebro é a fisiopatologia subjacente da MPS IIIB. Embora os sinais e sintomas da MPS IIIB possam variar entre indivíduos afetados, a neurodegeneração progressiva normalmente segue um caminho previsível até atrofia cerebral, comprometimento cognitivo e do desenvolvimento, hiperatividade com comportamento agressivo e destrutivo, atraso na fala, perda auditiva e déficits de habilidades motoras.
A empresa realizou um grupamento reverso de ações de 1 para 75 em 8 de julho de 2025. As ações da Spruce Biosciences, Inc. (SPRB) fecharam a $58.25 na terça-feira e foram negociadas a $54.79 durante o pregão da manhã de quarta-feira, queda de 5.93% em relação ao fechamento anterior de $58.24 na Nasdaq.