스프루스 바이오사이언스, 산필리포 증후군 B형 치료제 관련 FDA 긍정 피드백 확보
스프루스 바이오사이언스는 산필리포 증후군 B형 관련 TA-ERT 바이오의약품 허가와 관련하여 FDA 제B형 회의를 성공적으로 두 차례 마쳤으며, 추가 공정 요구 사항 등을 준수 제출하기 위해 2026년 4분기에 최종 BLA를 신청할 예정이다.
스프루스 바이오사이언스(Spruce Biosciences, Inc.)는 산필리포 증후군 B형(MPS IIIB) 치료를 위한 트랄레시니다제 알파 효소 대체 요법(TA-ERT)의 바이오의약품 품목 허가(BLA) 제출과 관련하여 미 식품의약국(FDA)과 두 차례의 제B형(Type B) 공식 회의를 성공적으로 완료했다고 밝혔다. 회사는 제조 공정 성능 적격성 평가(PPQ) 관련 추가 요구 사항을 수용하기 위해 2026년 4분기에 BLA를 제출할 것으로 예상하고 있다.
지난 2025년 12월과 2026년 1월에 각각 열린 B형 미팅 결과, FDA는 TA-ERT의 중재적 임상 연구 데이터와 기존 자연사 데이터가 신속 승인을 위한 대체 평가 변수(RLSE)로서 기능할 수 있다고 인정했다. 이를 통해 뇌척수액 헤파란 황산염(CSF HS-NRE) 수치 개선 측정의 근거로 활용하는 것을 동의했다. FDA는 또한 BLA 검토 기간 내 확증적 연구를 시작하는 데 합의했다.
이후 2026년 1월 CMC 관련 미팅의 후속 조치로 FDA는 2026년 2월 회의록을 통해 BLA 제출 시점 및 검토 중간에 각각 1개씩 총 2개의 DP PPQ 배치 입증 데이터를 필수 제출할 것을 요구했다. 회사는 "이러한 규제 사항 충족을 위해 부득이 관련 일정을 2026년 4분기로 조율"했다고 설명하며 "희귀 소아 질환 바우처 연장 조치 또한 TA-ERT 전개에 큰 긍정적 측면이 될 것"이라고 강조했다.