FDA erteilt Praxis Precision Medicines' Relutrigine Prioritätsprüfung für seltene epileptische Enzephalopathien
Die FDA hat den New Drug Application von Praxis Precision Medicines für Relutrigine mit Prioritätsprüfung angenommen und ein PDUFA-Zieldatum auf den 27. September 2026 festgelegt. Die Therapie zielt auf SCN2A- und SCN8A-Entwicklungs- und epileptische Enzephalopathien ab und könnte die erste zugelassene Behandlung für diese seltenen Erkrankungen werden. Das Unternehmen hat seine Finanzlage gestärkt, um die Vorbereitungen für den kommerziellen Start zu unterstützen.
Die US-amerikanische Food and Drug Administration hat den New Drug Application von Praxis Precision Medicines für Relutrigine, eine potenzielle Behandlung für SCN2A- und SCN8A-Entwicklungs- und epileptische Enzephalopathien, zur Prioritätsprüfung angenommen. Die FDA hat ein Zielaktionsdatum gemäß dem Prescription Drug User Fee Act auf den 27. September 2026 festgelegt. Bei Zulassung wäre Relutrigine die erste krankheitsmodifizierende Therapie für Kinder, die an diesen verheerenden und tödlichen Erkrankungen leiden.
Der NDA wird durch positive Ergebnisse aus der EMBOLD-Studie unterstützt, die nach einer erfolgreichen Zwischenanalyse und Empfehlung des Data Monitoring Committee frühzeitig wegen Wirksamkeit gestoppt wurde. Relutrigine verfügt über eine Orphan Drug Designation sowie eine Rare Pediatric Disease Designation und eine Breakthrough Therapy Designation. Bei Erteilung der Zulassung wird Relutrigine die erste von der FDA zugelassene Therapie für SCN2A/8A-DEE sein und außerdem für einen Pediatric Review Voucher in Frage kommen.
Relutrigine ist ein First-in-Class-Kleimmolekül in der Entwicklung zur Behandlung von Entwicklungs- und epileptischen Enzephalopathien als präferenzieller Inhibitor des persistenten Natriumstroms, der sich als Schlüsselfaktor für Anfallssymptome bei schweren DEEs erwiesen hat. Daten aus Kohorte 1 der Phase-2-EMBOLD-Studie zeigten eine gut verträgliche, robuste, kurzfristige und langfristige Verbesserung der motorischen Anfälle in einer stark vorbehandelten Population, zusammen mit anhaltender Anfallsfreiheit bei einigen Patienten mit SCN2A- und SCN8A-DEE.
Das Unternehmen arbeitet schnell daran, eine kommerzielle Plattform aufzubauen, die zwei kurzfristige Neurologie-Starts in den USA unterstützen kann. Praxis schloss das Jahr 2025 mit 926 Millionen US-Dollar an Bargeld und Wertpapieren ab, was nach einem Anstieg von 457 Millionen US-Dollar fast eine Verdoppelung im Jahresvergleich darstellt, und fügte dann im Januar 2026 über ein Angebot 621 Millionen US-Dollar hinzu. Pro-Forma-Barmittel in Höhe von etwa 1,5 Milliarden US-Dollar geben dem Unternehmen, wie es beschreibt, eine Laufzeit bis 2028 und bieten die Kapazität, gleichzeitige Starts und Spätphasenentwicklungen zu finanzieren.
Relutrigine wird auch in breiten DEEs durch die EMERALD-Studie untersucht, die voraussichtlich bis Ende 2026 abgeschlossen sein wird. Das Unternehmen hat ein diversifiziertes, multimodales CNS-Portfolio aufgebaut, das mehrere Programme für Bewegungsstörungen und Epilepsie umfasst, mit vier Produktkandidaten in der Spätphase.