Quoin制药公司获关键监管认定并报告临床进展

Quoin制药有限公司已在美国和欧洲获得治疗Netherton综合征的QRX003孤儿药认定，同时在日本和沙特阿拉伯推进拟议的加速监管审批途径。该公司还报告了QRX003在Netherton综合征临床研究中的持续进展，包括支持长期持久治疗效果和安全性的数据。

儿科Netherton综合征研究已扩大至7名儿童，目前正在接受QRX003积极治疗，这代表了该年龄段有史以来研究规模最大的队列。持续的临床数据继续支持QRX003作为剥脱性皮肤综合征治疗药物的开发，该研究已扩大至6名受试者。

美国食品药品监督管理局授予QRX003治疗Netherton综合征的罕见儿科疾病认定，如果获批，可能获得可自由交易的优先审评券，对Quoin而言潜在价值达1.5-2亿美元的非稀释性现金。美国罕见儿科疾病优先审评券计划已被国会延长至2029年9月30日，作为《给孩子一个机会再授权法案》的一部分。

2026年1月20日，Quoin向沙特食品药品监督管理局提交了QRX003的突破性药物认定申请。如果获得批准，该认定可能使QRX003在沙特阿拉伯最早于2026年下半年获得加速监管审评和上市。2026年1月27日，Quoin向日本厚生劳动省提交了QRX003孤儿药认定申请，并确认QRX003在日本同时符合孤儿药认定和快速审评资格。

该公司的专有雷帕霉素外用平台已达到目标载药量，计划于2026年下半年开展临床研究。Quoin计划启动QRX003在鱼鳞病和SAM综合征中的临床试验，可能使该产品有望获批用于四种目前尚无获批治疗方法的罕见遗传病。

Quoin于2025年10月10日完成私募融资，筹集总额达1.045亿美元。该公司的NETHERTON NOW意识宣传活动自启动以来，全球视频观看量已接近200万次，曝光量超过2400万次。