Quoin Pharmaceuticals obtient des désignations réglementaires clés et fait état de progrès cliniques

Quoin Pharmaceuticals Ltd. a obtenu des désignations de médicament orphelin pour QRX003 pour le syndrome de Netherton aux États-Unis et en Europe, tout en avançant dans les voies d'approbation réglementaire accélérées proposées au Japon et en Arabie saoudite. La société a également rapporté des progrès cliniques continus pour QRX003 dans les études cliniques sur le syndrome de Netherton, incluant des données soutenant un effet thérapeutique durable à plus long terme et un profil de sécurité.

L'étude pédiatrique sur le syndrome de Netherton a été étendue à 7 enfants maintenant activement traités avec QRX003, représentant la plus grande cohorte de ce groupe d'âge jamais étudiée. Les données cliniques en cours continuent de soutenir le développement de QRX003 comme traitement pour le syndrome de la peau qui pèle, l'étude étant étendue à 6 sujets.

QRX003 a reçu la désignation de maladie pédiatrique rare par la Food and Drug Administration américaine pour le syndrome de Netherton, ce qui, s'il est approuvé, pourrait entraîner la réception d'un bon d'examen prioritaire librement négociable avec une valeur potentielle pour Quoin de 150 à 200 millions de dollars en espèces non dilutives. Le programme américain de bon d'examen prioritaire pour les maladies pédiatriques rares a été prolongé par le Congrès jusqu'au 30 septembre 2029 dans le cadre du Give Kids a Chance Reauthorization Act.

Le 20 janvier 2026, Quoin a déposé une demande de désignation de médicament révolutionnaire auprès de la Saudi Food and Drug Authority pour QRX003. Si elle est accordée, cette désignation pourrait permettre un examen réglementaire accéléré et une disponibilité en Arabie saoudite dès la seconde moitié de 2026. Le 27 janvier 2026, Quoin a soumis une demande au ministère de la Santé, du Travail et des Affaires sociales du Japon pour obtenir la désignation de médicament orphelin pour QRX003, avec confirmation que QRX003 est éligible à la fois à la désignation de médicament orphelin et à l'examen accéléré au Japon.

Les plateformes topiques propriétaires au rapamycine de la société ont atteint les charges cibles, avec des études cliniques prévues dans la seconde moitié de 2026. Quoin prévoit de lancer des tests cliniques de QRX003 dans l'ichtyose et le syndrome SAM, ce qui pourrait potentiellement mettre le produit sur la voie de l'approbation pour quatre maladies génétiques rares pour lesquelles il n'existe actuellement aucun traitement approuvé.

Quoin a clôturé un financement par placement privé le 10 octobre 2025, levant jusqu'à 104,5 millions de dollars de produits bruts. La campagne de sensibilisation NETHERTON NOW de la société a atteint près de 2 millions de vues vidéo et plus de 24 millions d'impressions à l'échelle mondiale depuis son lancement.