Quoin Pharmaceuticals Obtiene Designaciones Regulatorias Clave y Reporta Avances Clínicos

Quoin Pharmaceuticals Ltd. ha obtenido Designaciones de Medicamento Huérfano para QRX003 para el Síndrome de Netherton tanto en Estados Unidos como en Europa, mientras avanza en las vías regulatorias aceleradas propuestas en Japón y Arabia Saudita. La compañía también reportó progreso clínico continuo para QRX003 en los estudios clínicos del Síndrome de Netherton, incluyendo datos que respaldan un efecto de tratamiento duradero a más largo plazo y un perfil de seguridad.

El estudio pediátrico del Síndrome de Netherton se ha expandido a 7 niños que ahora están siendo tratados activamente con QRX003, representando la cohorte más grande de este grupo de edad jamás estudiada. Los datos clínicos en curso continúan respaldando el desarrollo de QRX003 como tratamiento para el Síndrome de Piel Descamada, con el estudio expandiéndose a 6 sujetos.

QRX003 recibió la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) para el Síndrome de Netherton, lo que, si es aprobado, podría resultar en la recepción de un Vale de Revisión Prioritaria libremente negociable con un valor potencial para Quoin de $150-$200 millones en efectivo no dilutivo. El programa de Vale de Revisión Prioritaria para Enfermedades Pediátricas Raras de Estados Unidos fue extendido por el Congreso hasta el 30 de septiembre de 2029 como parte de la Ley de Reautorización Give Kids a Chance.

El 20 de enero de 2026, Quoin presentó una solicitud de Designación de Medicamento Innovador ante la Autoridad Saudita de Alimentos y Medicamentos para QRX003. Si se otorga, la designación podría permitir una revisión regulatoria acelerada y disponibilidad en Arabia Saudita tan pronto como en la segunda mitad de 2026. El 27 de enero de 2026, Quoin presentó una solicitud al Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar de Japón buscando la Designación de Medicamento Huérfano para QRX003, con confirmación de que QRX003 califica tanto para la Designación de Medicamento Huérfano como para la revisión de Vía Rápida en Japón.

Las plataformas tópicas de rapamicina patentadas de la compañía han logrado cargas objetivo, con estudios clínicos planificados para la segunda mitad de 2026. Quoin planea iniciar pruebas clínicas de QRX003 en Ictiosis y síndrome SAM, lo que potencialmente pondría al producto en camino de aprobación para cuatro enfermedades genéticas raras donde actualmente no hay tratamientos aprobados.

Quoin cerró una financiación de colocación privada el 10 de octubre de 2025, recaudando hasta $104.5 millones en ingresos brutos. La campaña de concientización NETHERTON NOW de la compañía ha alcanzado casi 2 millones de visualizaciones de video y más de 24 millones de impresiones a nivel mundial desde su lanzamiento.