OS Therapies treibt Zulassungsanträge für OST-HER2 zur Behandlung von Osteosarkom voran

OS Therapies Inc. gab bekannt, dass die FDA das Type D Biomarker Meeting des Unternehmens zu einem Type B pre-BLA Meeting für OST-HER2 zur Prävention oder Verzögerung eines Rezidivs bei vollständig reseziertem, pulmonal metastasiertem Osteosarkom hochgestuft hat. Das Meeting soll kurz nachdem das Unternehmen sein klinisches Datenpaket bei der Behörde eingereicht hat stattfinden; die Einreichung ist für Ende des ersten Quartals 2026 vorgesehen.

Das Unternehmen liegt im Plan, die klinischen Daten bis Ende Q1 2026 einzureichen. Nach der Einreichung der nichtklinischen sowie der Chemistry, Manufacturing & Controls (CMC)-Module seines Biologics License Application (BLA) bei der FDA Ende Januar 2026 rechnet das Unternehmen damit, im ersten Quartal 2026 zusätzliche Biomarker-Daten aus seinem Human Metastatic Osteosarcoma Program zu veröffentlichen. Diese Analysen sollen die Aktivierung von Immun-Signalwegen weiter charakterisieren und den Zusammenhang zwischen Biomarker-Expression und den beobachteten klinischen Ergebnissen bewerten.

Das Unternehmen erwartet, die bedingten Marketing Authorisation Application (MAA)-Einreichungen sowohl bei der britischen Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) als auch bei der European Medicines Agency (EMA) bis Ende des ersten Quartals 2026 abzuschließen. Zudem bleibt das Unternehmen im Plan, das klinische BLA-Modul nach einem erwarteten Type D Meeting, das voraussichtlich im März 2026 stattfinden wird, bei der FDA einzureichen.

Das Unternehmen stellt ein Treffen von führenden Meinungsbildnern (key opinion leaders, KOLs) zum Osteosarkom aus den USA, dem Vereinigten Königreich und Europa zusammen, um die klinischen und Biomarker-Daten aus dem Human Metastatic Osteosarcoma Program zu prüfen und Beiträge zu den vorgeschlagenen Designs bestätigender Studien für das bestätigende klinische Entwicklungsprogramm des Unternehmens zu liefern. Das Unternehmen strebt in den USA eine BLA im Rahmen des Accelerated Approval Program sowie im Vereinigten Königreich und in Europa bedingte MAAs an; all dies erfordert, dass bestätigende Studien vor der Zulassung initiiert werden. Das Unternehmen geht davon aus, die bestätigende Studie im dritten Quartal 2026 zu starten, beginnend mit der Eröffnung eines einzelnen Studienzentrums, das es ihm ermöglicht, die gesetzlichen Anforderungen für Accelerated Approval zu erfüllen; eine breitere Aktivierung weiterer Zentren wird nach der regulatorischen Zulassung erwartet.

Das Unternehmen strebt an, in der zweiten Hälfte 2026 eine Accelerated Approval für OST-HER2 beim Osteosarkom zu erhalten.

OST-HER2 hat von der FDA den Orphan Drug Designation (ODD) sowie von FDA & EMA den Fast Track Designation erhalten und zudem von der FDA den Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) erhalten. Im Rahmen des RPDD-Programms wird das Unternehmen, sofern es in den Vereinigten Staaten eine Accelerated Approval erhält, berechtigt sein, einen Priority Review Voucher (PRV) zu erhalten, den es verkaufen will. Die zuletzt öffentlich bekannt gewordene PRV-Transaktion fand im Februar 2026 zu einem berichteten Wert von 205 Millionen US-Dollar statt.

OS Therapies ist ein Onkologieunternehmen im klinischen Entwicklungsstadium, das sich auf die Identifizierung, Entwicklung und Kommerzialisierung von Behandlungen für Osteosarkom (OS) und andere solide Tumoren konzentriert. Das Unternehmen ist weltweit führend bei listerienbasierten Krebsimmuntherapien. OST-HER2, das führende Produktkandidat des Unternehmens, ist eine Immuntherapie, die die immunstimulierenden Effekte von Listeria-Bakterien nutzt, um eine starke Immunantwort auszulösen, die gegen das HER2-Protein gerichtet ist. Das Unternehmen berichtete positive Daten aus seiner Phase-2b-Studie zu OST-HER2 bei rezidivierendem, vollständig reseziertem, pulmonal metastasiertem Osteosarkom und zeigte einen statistisch signifikanten Nutzen beim primären Endpunkt der Studie, dem ereignisfreien Überleben (event free survival, EFS) nach 12 Monaten.

Das Unternehmen teilte mit, dass es darüber informiert wurde, dass Ayala Pharmaceuticals, Inc. seine Aktionäre darüber informiert hat, dass Ayala aufgelöst wird. Das Unternehmen erwarb im April 2025 sämtliche listerienbasierten klinischen, präklinischen und geistigen Eigentumswerte (intellectual property) von Ayala und gab Ayala dafür das Äquivalent von 4,8 Millionen Stammaktien von OS Therapies aus, die ab dem 9. Oktober 2025 handelbar wurden. Vertreter von Ayala informierten das Unternehmen, dass Ayala die Liquidation seiner OS-Therapies-Stammaktien am 9. Februar 2026 abgeschlossen hat und keine Wertpapiere des Unternehmens mehr hält.