Scholar Rock bereitet erneute Einreichung des Apitegromab-BLA nach FDA-Nachinspektion der Produktionsstätte vor

Scholar Rock ist bereit, den Antrag auf Zulassung als Biologikum (Biologics License Application, BLA) für apitegromab bei spinaler Muskelatrophie (SMA) nach einer erfolgreichen FDA-Nachinspektion der Abfüll- und Endfertigungsanlage (Fill-Finish) von Catalent Indiana erneut einzureichen; das Unternehmen rechnet mit Leitlinien zur BLA-Wiedereinreichung und – nach einer Zulassung – mit einem US-Launch im Jahr 2026. Der Compliance-Status des Standorts Catalent Indiana bleibt das einzige in dem im vergangenen Jahr erhaltenen Complete Response Letter genannte Zulassungshindernis.

Die FDA hatte am 23. September 2025 einen Complete Response Letter zum Apitegromab-BLA ausgestellt, der sich auf Beobachtungen bezog, die im Rahmen einer routinemäßigen allgemeinen Standortinspektion bei Catalent Indiana LLC identifiziert wurden – einer Drittanbieter-Fill-Finish-Anlage, die im Dezember 2024 von Novo Nordisk A/S übernommen wurde. Die Beobachtungen sind nicht apitegromab-spezifisch. Der CRL nannte keine weiteren Zulassungsbedenken, einschließlich der Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten von apitegromab oder des Drittanbieters für die Wirkstoffsubstanzherstellung.

Nach einem Type-A-Meeting mit der FDA im November, an dem auch Novo Nordisk und Cure SMA beteiligt waren, erließ die FDA ein Warning Letter an die Catalent-Indiana-Anlage. Novo antwortete der FDA bis Mitte Dezember. Anschließend setzte die FDA ein Treffen mit Novo zu Beginn des 1. Quartals an; bei diesem Termin stellte die Behörde keine weiteren Anforderungen an Novos Maßnahmenplan. Nach dem Treffen entsandte die FDA ein Außendienstteam nach Catalent Indiana und ergänzte erneut keine zusätzlichen Anforderungen an den Maßnahmenplan, erklärte stattdessen jedoch die Absicht, nach Wiederaufnahme routinemäßiger Fertigungsaktivitäten eine erneute Standortinspektion durchzuführen. Routinemäßige Fertigungsaktivitäten wurden Ende Februar wieder aufgenommen.

Als Auslöser für die Wiedereinreichung würde das Unternehmen auf eine erfolgreiche Nachinspektion und ein gewisses Maß an Vertrauen setzen, dass es sich um eine erfolgreiche Nachinspektion gehandelt hat. Das Management merkte an, man habe im ursprünglichen Prüfzyklus bereits ein fortgeschrittenes Stadium mit einem Entwurf der Kennzeichnung (Label) erreicht und erwarte nach der Wiedereinreichung eine relativ unkomplizierte Abstimmung auf eine finale Kennzeichnung, wies jedoch darauf hin, dass die Label-Details letztlich bei der FDA liegen.

Scholar Rock treibt zudem eine zweite Fill-Finish-Anlage voran, die Redundanz schaffen und den künftigen kommerziellen Bedarf unterstützen soll. Engineering-Runs laufen, weitere Herstellungsruns sollen folgen; das Unternehmen erwartet, später in diesem Jahr ein Supplement zum BLA (supplemental BLA) einzureichen. Zusätzliche Herstellungsruns sind für das 2. Quartal geplant; eine ergänzende Einreichung mit der Anlage wird später im Jahr 2026 erwartet.

Außerhalb der USA läuft die Prüfung des Antrags auf Marktzulassung (Marketing Authorization Application) für apitegromab bei der European Medicines Agency weiter; das Unternehmen erwartet eine Entscheidung Mitte 2026. Der Europa-Launch wird in der zweiten Hälfte 2026 erwartet, wobei Deutschland voraussichtlich der erste europäische Markt mit Patientenzugang sein wird. Den europäischen Regulierungsbehörden sind die Entwicklungen rund um Catalent Indiana bekannt.

Das Unternehmen hat zentrale kommerzielle Fähigkeiten im Vorfeld eines erwarteten Launchs ausgebaut. Der SMA-Markt wächst weiter und repräsentiert inzwischen nahezu 5 Milliarden US-Dollar an globalen Jahresumsätzen. Das US-Team mit Kundenkontakt ist im Feld aktiv und fokussiert auf Krankheitsaufklärung, die SMA als Erkrankung der Motoreinheit betont, die sowohl Motoneuronen als auch Muskulatur umfasst. Das Unternehmen berichtete über Kontakte zu etwa 140 SMA-Behandlungszentren sowie 2.600 verordnenden Ärztinnen und Ärzten und multidisziplinären Versorgungsteams.

Patientinnen und Patienten, die eine SMN-gerichtete Therapie über eine Specialty Pharmacy erhalten, werden apitegromab über dasselbe Netzwerk beziehen können.

Apitegromab ist ein investigativer vollständig humaner monoklonaler Antikörper, der die Myostatin-Aktivierung hemmt, indem er selektiv an die Pro- und Latentformen von Myostatin im Skelettmuskel bindet. Er ist der erste muskelgerichtete Behandlungskandidat bei spinaler Muskelatrophie, der in einer pivotalen Phase-3-Studie (pivotal Phase 3 clinical trial) einen klinischen Erfolg gezeigt hat. Die FDA hat apitegromab für die Behandlung der SMA die Fast-Track-, Orphan-Drug- und Rare-Pediatric-Disease-Designation erteilt; die EMA hat die Priority Medicines (PRIME)- und die Orphan Medicinal Product-Designation vergeben.

Redmile Group gab in einer SEC-Meldung vom 17. Februar 2026 den Kauf von 1.316.390 Aktien der Scholar Rock Holding Corporation bekannt; der geschätzte Transaktionswert lag auf Basis der quartalsdurchschnittlichen Kurse bei 49,37 Millionen US-Dollar. Der Quartalsendwert der Position stieg um 84,58 Millionen US-Dollar, was sowohl die zusätzlich erworbenen Aktien als auch den Einfluss von Marktpreisbewegungen widerspiegelt. Nach der Transaktion belief sich die Beteiligung auf insgesamt 5.220.846 Aktien im Wert von 229,98 Millionen US-Dollar und entsprach 16,94 % der in der 13F-Meldung ausgewiesenen verwalteten Vermögenswerte (Assets under Management).

Zum 17. Februar 2026 wurden Aktien der Scholar Rock Holding Corporation zu 46,45 US-Dollar gehandelt, ein Plus von 25,7 % gegenüber dem Vorjahr. Zum 31. Dezember verfügte das Unternehmen über rund 365 Millionen US-Dollar an Barmitteln; die Finanzreichweite wird bis ins Jahr 2027 prognostiziert.

Die Catalent-Indiana-Fill-Finish-Anlage in Bloomington, Indiana, gehört derzeit Novo Nordisk und wird von Novo Nordisk betrieben. Die Anlage ist nicht mehr Teil von Catalent, Inc., und Catalent, Inc. betreibt die Anlage nicht.