Indien treibt Versorgung bei seltenen Krankheiten mit Unterstützung von 50 Lakh Rupien und Fokus auf lokale Innovation voran

Titel: Indien treibt Versorgung bei seltenen Krankheiten mit Unterstützung von 50 Lakh Rupien und Fokus auf lokale Innovation voran

Label: Indiens Politik zu seltenen Krankheiten

Summary: Indien baut die Unterstützung bei seltenen Krankheiten im Rahmen der Politik von 2021 aus, mit Hilfen von bis zu 50 Lakh Rupien und 15 Exzellenzzentren. Vertreter forderten zudem lokale Innovationen, da die Behandlungskosten bis zu ₹16 crore erreichen können.

Highlights:

• Die finanzielle Unterstützung im Rahmen der National Policy for Rare Diseases wurde schrittweise auf 50 Lakh Rupien erhöht.
• Die Zahl der Exzellenzzentren wurde von acht auf 15 ausgeweitet, darunter zwei im Nordosten.
• Jüngste Schätzungen, die in einer Quelle genannt werden, deuten darauf hin, dass 70 Millionen bis 100 Millionen Inder mit einer seltenen Krankheit leben.
• Einer Quelle zufolge kann eine einzelne Dosis einer Gentherapie ₹16 crore oder mehr kosten.
• Der ICMR-Chef sagte, dass sechs umgewidmete Arzneimittel identifiziert wurden und klinische Bemühungen für seltene Krankheiten eingeleitet werden.

Content: Indien verfolgt im Rahmen der National Policy for Rare Diseases, 2021 einen breiteren Vorstoß bei der Versorgung von seltenen Krankheiten, wobei die finanzielle Unterstützung schrittweise auf 50 Lakh Rupien erhöht und die Umsetzung über Exzellenzzentren ausgeweitet wurde. Vertreter erklärten, dass ein indienspezifisches Modell mit Fokus auf Ressourcenoptimierung, einheimische Innovation und Präventionsstrategien erforderlich sei, um Diagnose, Behandlung und Prävention zu stärken, anstatt sich ausschließlich auf westliche Modelle zu stützen.

Auf einer zweitägigen nationalen Konferenz zu seltenen Krankheiten, die vom Gesundheitsministerium der Union organisiert wurde, sagte der Generaldirektor des Indian Council of Medical Research, Indien müsse bei Diagnose, Behandlung und Prävention seinen eigenen Weg gehen, statt sich allein auf westliche Modelle zu verlassen. Er sagte, entwickelte Länder verfügten über größere Ressourcen, doch Indien könne seine Stärken durch bevölkerungsbezogene Ansätze, Präventionsstrategien und den effektiven Einsatz digitaler Technologien, einschließlich sozialer Medien und neuer Instrumente wie künstlicher Intelligenz, nutzen, um die Reichweite zu erhöhen und die Früherkennung zu verbessern.

Er sagte, dass in den 1990er Jahren die Identifizierung eines Patienten mit Verdacht auf eine seltene Krankheit oft zu einem Gefühl der Hilflosigkeit geführt habe, da die Diagnose extrem schwierig gewesen sei und Behandlungsmöglichkeiten praktisch nicht verfügbar gewesen seien. Heute stelle selbst eine finanzielle Unterstützung von 50 Lakh Rupien pro Patient angesichts der hohen Therapiekosten zwar möglicherweise keine ausreichende Summe dar, dennoch bedeute sie einen bemerkenswerten Fortschritt, da das Land nun in der Lage sei, von seltenen Krankheiten betroffene Kinder in sinnvoller Weise zu unterstützen.

Jüngste Schätzungen, die in einer Quelle zitiert werden, legen nahe, dass 70 Millionen bis 100 Millionen Inder mit einer seltenen Krankheit leben, viele davon Kinder. Behandlungen für Spinal Muscular Atrophy, Gaucher's disease oder Pompe disease können sich auf mehrere Crore Rupien belaufen, und eine einzelne Dosis einer Gentherapie könnte ₹16 crore oder mehr kosten.

Vertreter sagten, dass die Notwendigkeit, seltene Krankheiten anzugehen, erstmals in der National Health Policy, 2017 hervorgehoben und anschließend durch die National Policy for Rare Diseases, 2021 institutionell verankert worden sei, die einen umfassenden Rahmen geschaffen habe. Die Politik werde über Exzellenzzentren umgesetzt, und ihre Zahl sei von acht auf 15 gestiegen, darunter zwei im Nordosten.

Die Politik unterteilt seltene Erkrankungen in drei Kategorien und bietet berechtigten Patienten finanzielle Unterstützung von bis zu ₹50 lakh, insbesondere in kostenintensiven Fällen. Doch bei den teuersten Therapien reicht diese Obergrenze häufig nicht aus, und Verzögerungen bei Genehmigungen oder begrenzte Auszahlungen bedeuten, dass Familien nicht immer allein auf staatliche Hilfe warten können – insbesondere wenn Zeit bei Säuglingen oder kleinen Kindern entscheidend ist und eine frühe Intervention den entscheidenden Unterschied macht.

Einer Quelle zufolge hat sich medizinisches Crowdfunding als Ergänzung etabliert, die hilft, die Finanzierungslücke schnell zu schließen, damit die Behandlung ohne Verzögerung beginnen kann. In einem angeführten Fall benötigte die Familie von Baby Aasmika, bei dem SMA Type 1 diagnostiziert wurde, rund ₹16 crore für die Gentherapie Zolgensma und sammelte mit Hilfe von mehr als 5,29 lakh Spendern ₹8,41 crore.

Der ICMR-Chef sagte, dass eine sorgfältige Planung von Diagnostik- und Behandlungspfaden innerhalb eines klar definierten Rahmens finanzieller Unterstützung essenziell sei. Er hob familienbasierte Ansätze hervor, darunter die genetische Analyse der Eltern und die pränatale Diagnostik, als kosteneffektive Strategien für Prävention und frühe Intervention.

Er sagte außerdem, dass das ICMR daran arbeite, die Bandbreite der verfügbaren Instrumente zur Behandlung seltener Krankheiten zu erweitern, darunter die Förderung der Indigenisierung von Therapien und die Ermutigung zur inländischen Herstellung erschwinglicher Alternativen zu hochpreisigen Arzneimitteln in Zusammenarbeit mit Industriepartnern und unterstützt durch klinische Bewertung über Exzellenzzentren. Er sagte, sechs umgewidmete Arzneimittel seien identifiziert worden, und klinische Bemühungen für ihren Einsatz bei seltenen Krankheiten würden eingeleitet, während Arbeiten an der Gentherapie in Zusammenarbeit mit Institutionen wie dem Department of Biotechnology und CSIR vorangetrieben würden.

Vertreter sagten, die Konferenz solle wichtige Interessengruppen zusammenbringen, um über Herausforderungen zu beraten, Innovationen zu fördern und die nationale Reaktion auf seltene Krankheiten zu stärken. Sie betonten zudem Aufklärung und Früherkennung und erklärten, dass seltene Krankheiten gemeinsame und nachhaltige Anstrengungen aller Beteiligten erforderten.