FDA setzt künftig standardmäßig auf eine einzige zulassungsrelevante Schlüsselstudie und aktualisiert Standards zur Studienteilnahme
Die FDA hat eine neue Politik vorgestellt, nach der für Zulassungen standardmäßig eine einzige robuste zulassungsrelevante Schlüsselstudie plus bestätigende Evidenz ausreicht und damit der bisher häufig genutzte Zwei-Studien-Standard abgelöst wird. Zudem finalisierte die Behörde einen Leitfaden zur Verbesserung der Studienteilnahme mit Fokus auf diversere Rekrutierung und praktikablere Studiendesigns.
The Food and Drug Administration kündigte eine neue Politik an, wonach die Standardanforderung für FDA-Zulassungen künftig aus einer einzigen robusten zulassungsrelevanten Schlüsselstudie (pivotal trial) plus bestätigender Evidenz besteht – statt aus zwei Studien. Die Politik wurde am 18. Februar 2026 online veröffentlicht und erschien in der Ausgabe vom 19. Februar 2026.
Seit 1997 verfügt die Food and Drug Administration über die gesetzliche Befugnis, Marktzulassungen auf Grundlage einer einzigen Studie zu erteilen. Die neue Politik verschiebt den Standard nun formell weg von der historisch üblichen Anforderung von zwei Studien.
Unabhängig davon finalisierte die Food and Drug Administration am 15. Dezember 2025 ihren Leitfaden zu Enhancing Participation in Clinical Trials und aktualisierte damit formell die Erwartungen an Rekrutierung und Studiendesign. Obwohl seit dem Entwurfsleitfaden von 2020 Fortschritte erzielt wurden, bestehen weiterhin viele Lücken bei Minderheitenpopulationen, älteren Erwachsenen und Patientinnen und Patienten mit Komorbiditäten.
Um die Rekrutierung einer repräsentativen Studienpopulation zu fördern, fordert die FDA Sponsoren auf, die Ein- und Ausschlusskriterien zu erweitern. Durch das Entfernen von Ausschlüssen ohne klare wissenschaftliche oder sicherheitsbezogene Begründung kann die Studie ein breiteres Spektrum an Merkmalen erfassen, die die Sicherheit des Arzneimittels beeinflussen könnten. Übermäßig restriktive Einschlusskriterien werden zunehmend mit einer begrenzten Generalisierbarkeit, geringeren Möglichkeiten zur Indikationserweiterung in der Fachinformation, geschwächtem Vertrauen von Kostenträgern und Behandelnden sowie einer geringeren externen Validität der Studienergebnisse in Verbindung gebracht.
Die FDA erkennt an, dass bestimmte Ausschlüsse zum Schutz vulnerabler Patientengruppen angemessen sind, empfiehlt jedoch, die Kriterien in späteren Phasen der Arzneimittelentwicklung neu zu bewerten, wenn die Sicherheitserfahrung zunimmt.
Die weitere Verringerung der Belastung für Teilnehmende durch Fernbewertungen (remote assessments) sowie dezentralisierte oder hybride Elemente ist entscheidend, um Rekrutierung und Verbleib in Studien zu verbessern. Auch Flexibilität bei Besuchsfenstern oder eine Verringerung der Häufigkeit von Studienvisiten kann Rekrutierungsprobleme adressieren, indem die Zugänglichkeit verbessert wird.
Um Bevölkerungsgruppen zu erreichen, die in der klinischen Forschung historisch unterrepräsentiert sind, sind gemeindebasierte Rekrutierung und Patienteneinbindung erforderlich. Um Misstrauen gegenüber der medizinischen Forschung zu verringern, braucht es gezielte Ansprache über Zuweisungswege wie niedergelassene Leistungserbringer, Interessenvertretungen, Community-Leader oder glaubensbasierte Organisationen.
Studien zu seltenen Erkrankungen erfordern aufgrund begrenzter Populationen und geografischer Streuung maßgeschneiderte Rekrutierungsstrategien; die Kommunikation mit Patient Advocacy Groups ist entscheidend, um die Bedürfnisse der Teilnehmenden zu verstehen. Aus ethischen Gründen des Zugangs wird empfohlen, Teilnehmende aus frühen Studienphasen in spätere randomisierte Studienphasen sowie in Open-Label-Extension-Studien mit breiteren Einschlusskriterien erneut einzuschließen.
Studien, die die für die beabsichtigte Anwendung relevanten Populationen unterrepräsentieren, führen häufig zu enger gefassten Indikationen und konservativeren Angaben in der Fachinformation. Ein Mangel an ausreichenden Sicherheitsdaten erhöht die Wahrscheinlichkeit von Anforderungen nach der Marktzulassung (post-marketing requirements) und zusätzlichen Studien. Unvollständige Evidenz zu Sicherheit und Wirksamkeit in unterschiedlichen Populationen kann das Vertrauen von Ärztinnen und Ärzten sowie die Anwendung in der Praxis verzögern.