Disc Medicine erhält von der FDA einen Complete Response Letter zu bitopertin zur Behandlung von EPP

Disc Medicine erhielt am 13. Februar 2026 von der FDA einen Complete Response Letter in Bezug auf bitopertin als Behandlung der erythropoetischen Protoporphyrie (EPP). Die FDA erkannte an, dass die Studien AURORA und BEACON ausreichende Evidenz dafür lieferten, dass bitopertin die metallfreien PPIX-Spiegel im Vollblut signifikant senkt, kam jedoch zu dem Schluss, dass die Studien keinen Zusammenhang zwischen der prozentualen Veränderung von PPIX und sonnenlicht-Exposition-basierten Endpunkten zeigten.

Die FDA merkte an, dass es eine starke mechanistische und biologische Plausibilität gibt, die den Einsatz des PPIX-Biomarkers bei Protoporphyrie unterstützt. Die Behörde gab jedoch an, vor einer Entscheidung die Ergebnisse der laufenden Phase-3-Studie APOLLO sehen zu müssen. Die FDA erklärte, dass die Ergebnisse der APOLLO-Studie als Evidenz zur Unterstützung einer traditionellen Zulassung dienen könnten.

Eine beschleunigte Zulassung (accelerated approval) hängt davon ab, ob es Hinweise auf einen Effekt auf den vorgeschlagenen Surrogatendpunkt (prozentuale Veränderung des metallfreien PPIX im Vollblut) gibt und ob der vorgeschlagene Surrogatendpunkt – einschließlich des Ausmaßes der Veränderung – mit hinreichender Wahrscheinlichkeit einen klinischen Nutzen vorhersagt. In Bezug auf den ersten Punkt stimmte die FDA zu, dass AURORA und BEACON ausreichende Evidenz lieferten, dass bitopertin das metallfreie PPIX im Vollblut signifikant senkt. In Bezug auf den zweiten Punkt kam die FDA nach Prüfung der Ergebnisse aus AURORA und BEACON zu dem Schluss, dass die Studien keinen Zusammenhang zwischen der prozentualen Veränderung von PPIX und den in den Studien gemessenen Endpunkten auf Basis der Sonnenlichtexposition zeigten.

Der CEO erklärte, dass die Bemühungen, beschleunigte Wege zu nutzen, um bitopertin schnell zu Patient:innen zu bringen, bislang nicht zum Erfolg geführt hätten, das Unternehmen jedoch weiterhin alle Optionen zur Unterstützung einer FDA-Zulassung verfolge. Der CEO merkte an, dass der Complete Response Letter eine potenzielle Zulassung von bitopertin verzögern werde, äußerte jedoch Zuversicht in die laufende APOLLO-Studie, für die es in der EPP-Community große Begeisterung gebe.

Disc Medicine schloss die Rekrutierung für APOLLO im März 2026 ab – mehrere Monate früher als erwartet – was auf die erhebliche Begeisterung von Patient:innen und Ärzt:innen für die Studie zurückgeführt wurde. Im Januar wurde eine verblindete Neuschätzung der Stichprobengröße (sample size re-estimation) der APOLLO-Studie durchgeführt; auf Basis der statistischen Analyse waren keine Anpassungen der Stichprobengröße erforderlich. Topline-Daten aus APOLLO werden in Q4 2026 erwartet.

Das Unternehmen plant, ein Type-A-Meeting zu beantragen, um seinen Ansatz mit der FDA zu erörtern. Nach Abschluss von APOLLO würde Disc dann eine Antwort auf den Complete Response Letter einreichen und erwartet eine aktualisierte FDA-Entscheidung bis Mitte 2027.

Disc Medicine berichtete zum 31. Dezember 2025 über rund 791 Millionen US-Dollar an nicht testierten liquiden Mitteln, Zahlungsmitteläquivalenten und marktfähigen Wertpapieren und hält an seiner Prognose fest, eine finanzielle Reichweite bis 2029 zu haben. Das Unternehmen hat eine Marktkapitalisierung von 2,13 Milliarden US-Dollar und ist an der NASDAQ notiert. Die Aktie zeigte eine deutliche Volatilität, mit einem 52-Wochen-Hoch von 99,5 US-Dollar und einem Tief von 30,82 US-Dollar.

Bitopertin ist ein in Prüfung befindlicher (investigational) Wirkstoff in der klinischen Entwicklung, der oral verabreicht wird und als Inhibitor des Glycin-Transporters 1 (GlyT1) entwickelt wurde, um die Hämbiosynthese zu modulieren. GlyT1 ist ein Membrantransporter, der auf sich entwickelnden roten Blutkörperchen exprimiert wird und erforderlich ist, um ausreichend Glycin für die Hämbiosynthese bereitzustellen und die Erythropoese zu unterstützen. Disc entwickelt bitopertin als potenzielle Behandlung für eine Reihe hämatologischer Erkrankungen, darunter erythropoetische Porphyrien, bei denen es das Potenzial hat, die erste krankheitsmodifizierende Therapie zu sein. Bitopertin wurde in mehreren klinischen Studien bei Patient:innen mit EPP untersucht, darunter die offene Phase-2-Studie BEACON, die doppelblinde, placebo-kontrollierte Phase-2-Studie AURORA, eine offene Extensionsstudie HELIOS sowie die bestätigende doppelblinde, placebo-kontrollierte Phase-3-Studie APOLLO.

Bitopertin ist ein Prüfpräparat (investigational agent) und ist weltweit in keiner Jurisdiktion als Therapie zugelassen. Disc erwarb die globalen Rechte an bitopertin im Mai 2021 im Rahmen eines Lizenzvertrags von Roche.

Disc Medicine ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Kommerzialisierung neuartiger Therapien für hämatologische Erkrankungen konzentriert. Ziel des Unternehmens ist es, grundlegende biologische Signalwege zu verändern, die mit der Bildung und Funktion roter Blutkörperchen zusammenhängen, insbesondere die Hämbiosynthese und die Eisenhomöostase. Die Pipeline umfasst bitopertin für erythropoetische Porphyrien (EPs) einschließlich erythropoetischer Protoporphyrie (EPP), X-linked protoporphyria (XLP) und Diamond-Blackfan Anemia (DBA); DISC-0974 zur Behandlung der Anämie bei Myelofibrose (MF) und der Anämie bei chronischer Nierenerkrankung (CKD); sowie DISC-3405 zur Behandlung der Polycythaemia vera (PV) und anderer hämatologischer Erkrankungen. Zu den präklinischen Programmen des Unternehmens gehört DISC-0998.