FDA lehnt Disc Medicines bitopertin zur Behandlung einer seltenen Bluterkrankung im Fast-Track-Programm ab
Die FDA hat am 13. Februar 2026 die beschleunigte Zulassung von bitopertin von Disc Medicine für erythropoietic protoporphyria abgelehnt, da ein verlässlicher Zusammenhang zwischen Biomarker‑Senkungen und klinischem Nutzen nicht belegt sei. Disc will nun den traditionellen Zulassungsweg verfolgen und mit Daten aus der Phase‑3‑Studie APOLLO, die im 4. Quartal 2026 erwartet werden, eine erneute Einreichung anstreben.
Disc Medicine teilte am Freitag mit, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) die Zulassung seines Wirkstoffs bitopertin zur Behandlung einer seltenen genetischen Erkrankung abgelehnt hat. Die Aktie des Unternehmens fiel daraufhin um 21%, nachbörslich weiteten sich die Verluste auf 31,6% auf 48,90 US‑Dollar aus. Die FDA erteilte am 13. Februar 2026 ein Complete Response Letter und wies den Antrag des Unternehmens auf beschleunigte Zulassung (accelerated approval) von bitopertin bei erythropoietic protoporphyria zurück. Begründet wurde dies mit der Sorge, dass eine Senkung von Protoporphyrin IX nicht als verlässlicher Prädiktor für einen klinischen Nutzen nachgewiesen worden sei.
Das Arzneimittel wurde im Rahmen des national priority voucher program der FDA geprüft, das die Begutachtung im Vergleich zu den üblichen 10–12 Monaten auf ein bis zwei Monate verkürzt. Es ist das erste Mal, dass die Behörde ein im Rahmen des neu eingeführten Programms eingereichtes Arzneimittel abgelehnt hat, das die Überprüfung von Medikamenten beschleunigen soll. Im Dezember hatte die FDA zuvor ein generisches Antibiotikum über dasselbe Fast-Track-Programm zugelassen.
Das Unternehmen untersuchte bitopertin als Behandlung für erythropoietic protoporphyria, eine Bluterkrankung, die Patientinnen und Patienten extrem empfindlich gegenüber Sonnenlicht macht. Die Erkrankung führt zur Anreicherung von Protoporphyrin im Blut, was eine ausgeprägte Lichtempfindlichkeit verursacht und schmerzhafte Hautreaktionen auslösen kann. Erythropoietic protoporphyria ist eine seltene genetische Stoffwechselerkrankung, die durch einen Mangel des Enzyms ferrochelatase verursacht wird; die Überempfindlichkeit der Haut gegenüber Sonnenlicht ist das Hauptsymptom.
Disc erklärte, die Behörde sei zu dem Schluss gekommen, dass die zwei Studien im mittleren Entwicklungsstadium keinen klaren Zusammenhang zwischen der Reduktion der Protoporphyrinwerte der Patientinnen und Patienten und ihrer Sonnenlichttoleranz gezeigt hätten. Die Prüfer verschoben die Überprüfung von bitopertin wegen Bedenken hinsichtlich der Studiendaten und des Missbrauchsrisikos um zwei Wochen. Die Verzögerung sei auf die Frage der Behörde zurückzuführen, ob die schmerzfreie Zeit in der Sonne – ein sekundäres Studienziel – ein statistisch belastbares Wirksamkeitsmaß sei oder ob andere Biomarker-Daten eine Zulassung rechtfertigen könnten.
Die FDA verlangte zusätzliche Evidenz anhand klinischer Endpunkte (clinical endpoints) und machte deutlich, dass sie Ergebnisse aus der laufenden Phase-3-Studie APOLLO sowie aktualisierte Sicherheitsdaten sehen wolle, bevor sie den Antrag erneut prüft. Das Unternehmen erklärte am Freitag, das vom Regulator angesprochene Thema sei „leicht adressierbar“, da man im vierten Quartal Ergebnisse aus der laufenden Spätphasenstudie erwarte.
Am 17. Februar 2026 plante Disc Medicine eine Telefonkonferenz, um das Complete Response Letter zu erörtern. Dies veranlasste das Unternehmen, die vollständige Rekrutierung für APOLLO bis März 2026 zu priorisieren und Topline-Daten im vierten Quartal 2026 zur Nutzung für eine erneute Einreichung zu liefern. Disc Medicine teilte am Dienstag mit, dass es nach der Ablehnung durch die Food and Drug Administration die traditionelle US‑Zulassungsroute für sein Medikament gegen seltene Erkrankungen verfolgen werde, nachdem die Behörde die Behandlung im neuen Fast-Track-Review-Programm nicht zugelassen hatte.
Disc beabsichtigt, auf das Ablehnungsschreiben der FDA zu reagieren, sobald die Spätphasenstudie abgeschlossen ist, und rechnet bis Mitte 2027 mit einer aktualisierten Entscheidung der FDA. Für eine erneute Einreichung muss Disc eine angemessene und gut kontrollierte Studie durchführen, die klinische Endpunkte verwendet, um die Wirksamkeit von bitopertin zu messen.
Der CEO sagte, die politische Debatte über beschleunigte Zulassungen habe sich über mehrere US‑Regierungen erstreckt, und jüngste regulatorische Entscheidungen deuteten auf eine zunehmend strenge Auffassung hin, wann solche Zulassungen angemessen seien. Die Entscheidung liefere weitere Hinweise auf interne Unruhe innerhalb der Behörde und eine spürbare Verschiebung der Zulassungsstandards für Therapien bei seltenen Erkrankungen. Die Ablehnung sei jedoch nicht das Ende der Welt für Disc, da die Spätphasenstudie bei positiven Ergebnissen eine vollständige Zulassung unterstützen sollte.
Die Position der FDA unterstreicht die höheren Anforderungen an die Evidenz für eine Zulassung, was den Markteintritt von bitopertin potenziell verzögern könnte, zugleich aber den regulatorischen Pfad klarer definiert und größeren Nachdruck auf die ko‑primären Endpunkte von APOLLO legt, die Biomarker-Senkungen mit Verbesserungen der Sonnenlichttoleranz verknüpfen. Für Investoren und Patientinnen und Patienten ist das Ergebnis von APOLLO zu einem entscheidenden Wendepunkt für Discs EPP‑Programm und die breitere Positionierung im Bereich der Hämatologie seltener Erkrankungen geworden, da erfolgreiche Daten sowohl die Anforderungen der Regulierer erfüllen als auch den biomarkerbasierten Ansatz des Unternehmens bestätigen könnten.
Disc Medicine, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung von Therapien für hämatologische Erkrankungen konzentriert, darunter seltene Störungen wie erythropoietic protoporphyria. Die Pipeline umfasst bitopertin und weitere Kandidaten wie DISC-0974 und DISC-3405, die auf schwerwiegende blutbezogene Erkrankungen abzielen, für die es nur begrenzte bestehende Therapieoptionen gibt.