FDA befasst sich mit Branchenfeedback zu NAMs-Leitlinien, CNPV-Programm und NDC-Regel
Die FDA erhält umfangreiches Branchenfeedback zu drei regulatorischen Initiativen: einem Entwurf einer Leitlinie zur Verwendung neuer Ansatzmethoden zur Reduzierung von Tierversuchen, dem Pilotprogramm Commissioner's National Priority Voucher und einem Vorschlag zur Aktualisierung des Formats des National Drug Code. Stakeholder fordern Überarbeitungen der NAMs-Leitlinie, Verbesserungen des CNPV-Programms und eine zeitnahe Finalisierung der NDC-Regel, um Störungen zu vermeiden.
Die FDA sieht sich mit erheblichem Branchenfeedback zu drei unterschiedlichen regulatorischen Initiativen konfrontiert: einem Leitlinienentwurf zur Verwendung neuer Ansatzmethoden zur Reduzierung von Tierversuchen, dem Pilotprogramm Commissioner's National Priority Voucher und einem Vorschlag zur Aktualisierung des Formats des National Drug Code.
Im März 2026 veröffentlichte die FDA einen Leitlinienentwurf mit dem Titel „Allgemeine Überlegungen zur Verwendung neuer Ansatzmethoden (NAMs) in der Arzneimittelentwicklung“, um Pharmaunternehmen bei der Reduzierung ihrer Abhängigkeit von Tierstudien zu unterstützen. NAMs umfassen In-vitro-Assays, Zellkultursysteme und rechnergestützte Modellierungen, die Ergebnisse beim Menschen besser vorhersagen können. Der Leitlinienentwurf baut auf der FDA-Roadmap zur Reduzierung von Tierversuchen in präklinischen Sicherheitsstudien vom April 2025 auf. Die FDA stellte klar, dass NAMs nicht zwingend validiert sein müssen, um für eine regulatorische Prüfung in Frage zu kommen, wobei eine Validierung Genauigkeit, Zuverlässigkeit und Relevanz festlegt. Das Physicians Committee reichte öffentliche Stellungnahmen ein und empfahl gezielte Überarbeitungen. Es betonte, dass eine Validierung die Verwendung zweckdienlicher NAMs nicht verzögern sollte und dass Vergleiche mit Tierstudien durch die Relevanz für den Menschen geleitet werden sollten.
Separat dazu veranstaltete die FDA eine öffentliche Anhörung zu ihrem Pilotprogramm Commissioner's National Priority Voucher (CNPV), das den Teilnehmern häufigeren Zugang zu FDA-Beamten, verkürzte Prüfungszeiten von 10-12 Monaten auf nur 1-2 Monate sowie die potenzielle Berechtigung für eine beschleunigte Zulassung gewährt. Das Programm existiert neben anderen beschleunigten Prüfungsverfahren ersetzt diese jedoch nicht. Stakeholder, darunter Johnson & Johnson und Merck, beschrieben den Prüfungsprozess als sehr kooperativ, während andere Bedenken hinsichtlich Transparenz, Vorhersagbarkeit und Politisierung äußerten. Vorschläge beinhalteten die Erweiterung des Programms auf chronisch progressive Erkrankungen sowie die Festlegung klarer Berechtigungskriterien durch ein Verfahren mit Anhörung und Stellungnahme.
Darüber hinaus üben pharmazeutische Branchengruppen und 39 Arzneimittelhersteller Druck auf die FDA aus, ihren Vorschlag zur Aktualisierung des National Drug Code (NDC)-Formats bis Ende März 2026 final zu verabschieden. Der NDC, der von praktisch jedem System im Gesundheitswesen verwendet wird, hat derzeit ein 10-stelliges Format, und die FDA erwartet, dass die verfügbaren Labeler-Codes (Herstellerkennungen) bis 2032 erschöpft sein werden. Ein Schreiben an die FDA warnte, dass die Arzneimittelversorgung erhebliche Störungen erleiden könnte, wenn das neue 12-stellige Format und die Systemaktualisierungen bis 2032 nicht betriebsbereit sind. Novartis stellte klar, dass die Umsetzung der NDC-Änderungen eine erhebliche Vorlaufzeit erfordert und Unternehmen mindestens fünf volle Jahre benötigen, um Kennzeichnungen und Systeme zu aktualisieren.
Diese Initiativen spiegeln die fortlaufenden Bemühungen der FDA wider, regulatorische Prozesse zu modernisieren, wobei Branchenvertreter eine zeitnahe Finalisierung und klare Leitlinien fordern, um den Patientenzugang und die Effizienz der Arzneimittelentwicklung zu gewährleisten.