La FDA répond aux retours de l'industrie sur les directives relatives aux NAMs, au programme CNPV et à la règle NDC

La FDA fait face à d'importants retours de l'industrie concernant trois initiatives réglementaires distinctes : un projet de directive sur l'utilisation des nouvelles méthodologies d'approche pour réduire les tests sur les animaux, le programme pilote des bons de priorité nationale du commissaire, et une proposition de règle pour mettre à jour le format du code national des médicaments.

En mars 2026, la FDA a publié un projet de directive intitulé « Considérations générales pour l'utilisation des nouvelles méthodologies d'approche (NAMs) dans le développement de médicaments » pour aider les entreprises pharmaceutiques à réduire leur dépendance aux études sur les animaux. Les NAMs comprennent des tests in vitro, des systèmes de culture cellulaire et des modélisations informatiques pouvant mieux prédire les résultats chez l'humain. Le projet de directive s'appuie sur la feuille de route de la FDA d'avril 2025 visant à réduire les tests sur les animaux dans les études de sécurité précliniques. La FDA a noté que les NAMs ne sont pas nécessairement validées pour être prises en compte pour l'examen réglementaire, bien que la validation établisse la précision, la fiabilité et la pertinence. Le Physicians Committee a soumis des commentaires publics recommandant des révisions ciblées, soulignant que la validation ne devrait pas retarder l'utilisation des NAMs adaptées à l'usage prévu et que les comparaisons avec les études sur les animaux devraient être guidées par la pertinence humaine.

Séparément, la FDA a convoqué une audience publique sur son programme pilote des bons de priorité nationale du commissaire (CNPV), qui offre aux bénéficiaires un accès plus fréquent aux fonctionnaires de la FDA, des délais d'examen réduits de 10-12 mois à seulement 1-2 mois, et une éligibilité potentielle à une approbation accélérée. Le programme coexiste avec mais ne remplace pas les autres voies d'examen accéléré. Les parties prenantes, dont Johnson & Johnson et Merck, ont décrit le processus d'examen comme hautement collaboratif, mais d'autres ont soulevé des préoccupations concernant la transparence, la prévisibilité et la politisation. Les suggestions comprenaient l'extension du programme aux maladies chroniques progressives et l'établissement de critères d'éligibilité clairs par le biais d'une procédure réglementaire avec avis et commentaires.

De plus, les groupes de l'industrie pharmaceutique et 39 fabricants de médicaments font pression sur la FDA pour finaliser sa proposition de règle mettant à jour le format du code national des médicaments (NDC) d'ici fin mars 2026. Le NDC, utilisé par pratiquement tous les systèmes de santé, est actuellement au format à 10 chiffres, et la FDA prévoit d'épuiser les codes d'étiqueteur disponibles d'ici 2032. Une lettre à la FDA a averti que si le nouveau format à 12 chiffres et les mises à jour du système ne sont pas opérationnels d'ici 2032, la dispensation des médicaments pourrait subir des perturbations importantes. Novartis a noté que la mise en œuvre des changements du NDC nécessite un temps de préparation considérable, les entreprises ayant besoin d'au moins cinq ans complets pour mettre à jour l'étiquetage et les systèmes.

Ces initiatives reflètent les efforts continus de la FDA pour moderniser les processus réglementaires, avec les parties prenantes de l'industrie demandant une finalisation rapide et des directives claires pour garantir l'accès des patients et l'efficacité du développement de médicaments.