FDA回应业界对NAMs指南、CNPV计划及NDC规则的反馈意见

FDA正就三项独立的监管计划面临业界的大量反馈：关于使用新方法学(NAMs)减少动物试验的指南草案、局长国家优先券(CNPV)试点计划以及更新国家药品代码(NDC)格式的拟议规则。

2026年3月，FDA发布了题为《新方法学(NAMs)在药物研发中应用的一般考虑》的指南草案，旨在帮助制药企业减少对动物研究的依赖。NAMs包括体外检测、细胞培养系统和计算模型，能够更好地预测人体结果。该指南草案建立在FDA于2025年4月发布的《临床前安全研究中减少动物试验路线图》基础上。FDA指出，NAMs不一定需要经过验证才能被考虑用于监管审评，但验证可以确立其准确性、可靠性和相关性。医师委员会提交了公众评论，建议进行针对性修订，强调验证不应延迟适用于特定目的的NAMs的应用，并且与动物研究的比较应以人体相关性为指导。

与此同时，FDA就其局长国家优先券(CNPV)试点计划召开了公开听证会。该计划为获得者提供更频繁地接触FDA官员的机会，将审评时间从10-12个月缩短至仅1-2个月，并可能符合加速批准的资格。该计划与其他加速审评途径并行，但并不取代它们。包括Johnson & Johnson和Merck在内的利益相关方描述该审评过程具有高度协作性，但其他方面对透明度、可预测性和政治化问题提出了关切。建议包括将该计划扩展至覆盖慢性进行性疾病，并通过通知和评论规则制定建立明确的资格标准。

此外，制药行业团体和39家制药企业正施压FDA在2026年3月底前最终确定其更新国家药品代码(NDC)格式的拟议规则。NDC被医疗保健领域几乎每个系统使用，目前采用10位数字格式，FDA预计可用的标签商代码将于2032年耗尽。致FDA的一封信警告称，如果新的12位数字格式和系统更新未能在2032年前投入运行，药品供应可能面临重大中断。Novartis指出，实施NDC变更需要相当长的准备时间，企业至少需要整整五年的时间来更新标签和系统。

这些计划反映了FDA持续努力使监管流程现代化，业界利益相关方敦促及时最终确定并提供明确指导，以确保患者用药可及性和药物研发效率。