FDA will für manche neue Arzneimittelzulassungen künftig eine einzige Studie zum Standard machen
Die FDA will bei manchen neuen Arzneimittelzulassungen künftig standardmäßig nur noch eine Studie statt zwei belastbarer klinischer Prüfungen verlangen. Die Änderung könnte vor allem Medikamente gegen häufige Erkrankungen betreffen, während unklar bleibt, wie konsequent die neue Linie in der Praxis umgesetzt wird.
Die Food and Drug Administration bereitet eine Änderung ihres langjährigen Zulassungsverfahrens für neue Arzneimittel vor, indem sie die Anforderung von zwei belastbaren klinischen Studien abschafft. In einem kürzlich im New England Journal of Medicine veröffentlichten Artikel erklärten FDA-Kommissar Marty Makary und sein Stellvertreter Vinay Prasad, dass sich die neue „Standardposition“ der FDA dahin gehend verändern werde, für die Zulassung neuer Arzneimittel und anderer innovativer Gesundheitsprodukte nur noch eine einzige Studie zu verlangen. Sie argumentierten, dass moderne Methoden alternative Wege böten, die Wirksamkeit neuer Arzneimittel zu bestätigen, und damit die Verringerung der Studienanforderungen rechtfertigten.
Der Schritt ist Teil einer umfassenderen Strategie, bürokratische Hürden abzubauen und den Arzneimittelzulassungsprozess zu straffen. Die FDA-Beamten erwarten, dass diese Änderung einen „Schub in der Arzneimittelentwicklung“ auslösen wird.
Die Vorgabe von zwei rigorosen Studien ist seit den frühen 1960er-Jahren Standard, als das Bundesrecht vorschrieb, dass die FDA vor der Zulassung neuer Medikamente Daten aus „angemessenen und gut kontrollierten Untersuchungen“ prüfen muss. Über viele Jahre legte die Behörde dies so aus, dass mindestens zwei Studien erforderlich seien, wobei großer Wert auf große Patientenkohorten und lange Nachbeobachtungszeiträume gelegt wurde. Die Begründung für die zweite Studie war, sicherzustellen, dass die Ergebnisse der ersten Studie nicht zufällig waren und sich zuverlässig reproduzieren ließen.
Seit den 1990er-Jahren akzeptiert die FDA zunehmend Einzelstudien für Arzneimittel gegen seltene oder tödliche Erkrankungen und folgt damit gesetzlichen Vorgaben für einen flexibleren regulatorischen Ansatz bei schweren Krankheiten. Die jüngste Ankündigung ist deshalb bedeutsam, weil ihre wichtigste Auswirkung bei der Zulassung von Arzneimitteln gegen häufige Erkrankungen zu erwarten ist und nicht bei solchen gegen seltene Krankheiten oder Krebs, die bereits von einem nachgiebigeren Standard profitiert haben.
Die jüngste Vorgabe könnte im Widerspruch zu den Entscheidungen der FDA bei Impfstoffen und Gentherapien stehen. Die Behörde lehnte den Antrag von Moderna auf einen neuen mRNA-Grippeimpfstoff unter Verweis auf unzureichende Daten aus klinischen Studien ab; anschließend erklärte sie sich bereit, den Antrag zu prüfen, nachdem sich das Unternehmen zu einer zusätzlichen Studie mit Schwerpunkt auf älteren Bevölkerungsgruppen verpflichtet hatte. Mehrere experimentelle Gentherapien und Biotech-Arzneimittel wurden ebenfalls zurückgewiesen, verbunden mit der Forderung nach umfassenderen Studien.
Die FDA bemüht sich, ihre neue Haltung zu Therapien zu präzisieren, doch bleibt unklar, wie diese Regeln angewendet werden. Die Umsetzung wird entscheidend sein, und es ist weiterhin unsicher, ob sich der Ansatz der FDA gegenüber vielversprechenden Therapien tatsächlich ändern wird.